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Une étude d'extension ouverte de phase 3 évaluant les cycles de traitement de 6 semaines par le rozanolixizumab chez les participants à l'étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée

13 août 2026 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Une étude d'extension ouverte pour évaluer le rozanolixizumab chez les participants à l'étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de cycles de traitement supplémentaires de 6 semaines avec le rozanolixizumab chez les participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) âgés de ≥ 12 ans au moment de la visite de dépistage du MG0006.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Mg0008 40290
      • Milan, Italie
        • Mg0008 40144
      • Naples, Italie
        • Mg0008 40733
  • Japon
      • Fuchu-shi, Japon
        • Mg0008 20340
      • Sagamihara, Japon
        • Mg0008 20343
      • Ōbu, Japon
        • Mg0008 20339
  • Pologne
      • Lodz, Pologne
        • Mg0008 40734
      • Warsaw, Pologne
        • Mg0008 40155
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
        • Mg0008 20081
      • Taipei, Taïwan
        • Mg0008 20095
  • Turquie (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turquie (Türkiye)
        • Mg0008 40841

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Le participant à l’étude doit répondre à l’un des critères suivants :

  • Le participant à l'étude a complété MG0006 selon le protocole
  • Le participant à l'étude a terminé la période de traitement MG0006 et présente une aggravation des symptômes de myasthénie grave généralisée (gMG) au cours de la période d'observation de MG0006.

Critère d'exclusion:

  • Le participant à l'étude satisfaisait à tous les critères de retrait obligatoire ou d'arrêt permanent obligatoire du médicament expérimental (IMP) dans MG0006 ou à l'IMP arrêté définitivement
  • Le participant à l'étude présente une hypersensibilité connue à l'un des composants de l'IMP ou à d'autres médicaments du récepteur Fc néonatal (FcRn).
  • Le participant à l'étude présente une anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significative, ne s'est pas résolue au départ et pourrait mettre en danger ou compromettre la capacité du participant à l'étude à participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rozanolixizumab
Les participants à l'étude recevront des doses prédéfinies de rozanolixizumab. Chaque cycle de traitement de chaque période de traitement (TP) comprend 6 administrations sous-cutanées (sc) de rozanolixizumab à intervalles d'une semaine. Chaque période de traitement sera initiée à la discrétion de l'enquêteur en fonction des besoins médicaux du participant à l'étude.
Médicament: rozanolixizumab
rozanolixizumab, solution injectable
Autres noms:
  • UCB7665

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survenance d'événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TEAE) jusqu'à la visite de fin d'étude (EOS)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 52 semaines)

Les EIIT graves sont toute incidence médicale indésirable chez un sujet au cours du traitement à l'étude administré, que ces événements soient liés ou non au traitement à l'étude et qu'ils soient en outre des événements médicaux indésirables qui, à n'importe quelle dose :

  • Entraîne la mort
  • Met la vie en danger
  • Nécessite une hospitalisation du patient ou une prolongation d’une hospitalisation existante
  • Entraîne une invalidité/incapacité persistante
  • Il s’agit d’une anomalie congénitale ou d’une anomalie congénitale
  • Événements médicaux importants
De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 52 semaines)
Survenance d'EIT conduisant au retrait définitif de l'IMP jusqu'à la visite EOS
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 52 semaines)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l’utilisation d’un médicament (expérimental), qu’il soit lié ou non au médicament (expérimental).
De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 52 semaines)
Occurrence d'événements indésirables de surveillance spéciale (AESM) jusqu'à la visite EOS
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 52 semaines)
Les AESM sont : des maux de tête sévères et/ou sérieux, une suspicion de méningite aseptique, des troubles gastro-intestinaux (GI) graves et une infection opportuniste.
De la ligne de base jusqu'à la visite EOS (jusqu'à 52 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation des immunoglobulines G (IgG) totales entre le départ et la fin de la semaine 6 de chaque période de traitement (TP)
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Des analyses de concentration plasmatique des IgG totales seront effectuées pour tous les participants à l'étude sur une base continue jusqu'à la fin de la semaine 6 de chaque TP.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Changement absolu des IgG totales entre le départ et la fin de la semaine 6 de chaque TP
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Des analyses de concentration plasmatique des IgG totales seront effectuées pour tous les participants à l'étude sur une base continue jusqu'à la fin de la semaine 6 de chaque TP.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Changement par rapport à la valeur initiale du score total de myasthénie grave-activités de la vie quotidienne (MG ADL) à la fin de la semaine 6 de chaque TP
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Le score MG-ADL est un instrument de résultats rapportés par les patients (PRO) en 8 éléments. Le MG-ADL cible les symptômes et le handicap à travers les symptômes oculaires, bulbaires, respiratoires et axiaux. Les réponses aux items sont notées de 0 à 3, et le score total du MG-ADL est la somme des 8 items et varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Changement par rapport à la valeur initiale du score total quantitatif de myasthénie grave (QMG) à la fin de la semaine 6 de chaque TP
Délai: De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)
Le score QMG est un système de notation de force quantitative standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. Le score total QMG est obtenu en additionnant les réponses à chaque élément individuel (13 éléments ; réponses : aucune = 0, légère = 1, modérée = 2, sévère = 3). Le score varie de 0 à 39, les scores les plus faibles indiquant une activité plus faible de la maladie.
De la ligne de base à la fin de la semaine 6 de chaque TP (jusqu'à 52 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

17 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2024

Première publication (Réel)

6 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG0008
  • U1111-1286-3581 (Autre identifiant: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502075-34 (Identificateur de registre: EU CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées au niveau des patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de réidentification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas mises à disposition.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des documents d'étude IPD anonymisés et rédigés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pour une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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