Un estudio de extensión abierto de fase 3 que evalúa ciclos de tratamiento de 6 semanas de rozanolixizumab en participantes de estudios pediátricos con miastenia gravis generalizada
13 de agosto de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar rozanolixizumab en participantes de estudios pediátricos con miastenia gravis generalizada
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ciclos de tratamiento adicionales de 6 semanas con rozanolixizumab en participantes pediátricos con miastenia gravis generalizada (gMG) de ≥12 años en el momento de la visita de selección de MG0006.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bologna, Italia
- Mg0008 40290
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Milan, Italia
- Mg0008 40144
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Naples, Italia
- Mg0008 40733
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Fuchu-shi, Japón
- Mg0008 20340
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Sagamihara, Japón
- Mg0008 20343
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Ōbu, Japón
- Mg0008 20339
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Lodz, Polonia
- Mg0008 40734
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Warsaw, Polonia
- Mg0008 40155
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Taipei, Taiwán
- Mg0008 20081
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Taipei, Taiwán
- Mg0008 20095
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Yenimahalle, Turquía (Türkiye)
- Mg0008 40841
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
El participante del estudio debe cumplir uno de los siguientes:
- El participante del estudio completó MG0006 según el protocolo.
- El participante del estudio completó el Período de tratamiento MG0006 y presenta un empeoramiento de los síntomas de miastenia gravis generalizada (gMG) en el Período de observación de MG0006
Criterio de exclusión:
- El participante del estudio cumplió con cualquier criterio de retiro obligatorio o de interrupción permanente obligatoria del medicamento en investigación (IMP) en MG0006 o IMP discontinuado permanentemente.
- El participante del estudio tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente del IMP u otros fármacos del receptor Fc neonatal (FcRn).
- El participante del estudio tiene alguna anomalía de laboratorio que, en opinión del investigador, es clínicamente significativa, no se ha resuelto al inicio y podría poner en peligro o comprometer la capacidad del participante del estudio para participar en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: rozanolixizumab
Los participantes del estudio recibirán dosis predefinidas de rozanolixizumab.
Cada ciclo de tratamiento en cada Período de tratamiento (TP) consta de 6 administraciones subcutáneas (sc) de rozanolixizumab en intervalos de 1 semana.
Cada Período de Tratamiento se iniciará a discreción del Investigador en función de las necesidades médicas del participante del estudio.
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rozanolixizumab solución inyectable
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aparición de eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento (EAET) hasta la visita de fin del estudio (EOS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 52 semanas)
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Los TEAE graves son cualquier incidencia médica adversa en un sujeto durante el tratamiento administrado del estudio, ya sea que estos eventos estén relacionados o no con el tratamiento del estudio y, además, son una ocurrencia médica adversa emergente que, en cualquier dosis:
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Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 52 semanas)
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Aparición de TEAE que conducen al retiro permanente de IMP hasta la visita EOS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 52 semanas)
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Un Evento Adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
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Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 52 semanas)
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Ocurrencia de Eventos Adversos de Monitoreo Especial (AESM) hasta la Visita EOS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 52 semanas)
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Los AESM son: dolor de cabeza intenso y/o grave, sospecha de meningitis aséptica, trastornos gastrointestinales (GI) graves e infección oportunista.
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Desde el inicio hasta la visita EOS (hasta 52 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual en la inmunoglobulina G (IgG) total desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada período de tratamiento (TP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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Se realizarán análisis de la concentración plasmática de IgG total para todos los participantes del estudio de forma continua hasta el final de la semana 6 de cada TP.
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Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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Cambio absoluto en la IgG total desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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Se realizarán análisis de la concentración plasmática de IgG total para todos los participantes del estudio de forma continua hasta el final de la semana 6 de cada TP.
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Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de miastenia gravis-Actividades de la vida diaria (MG ADL) al final de la semana 6 de cada TP
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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La puntuación MG-ADL es un instrumento de resultados informados por el paciente (PRO) de 8 ítems.
El MG-ADL se dirige a los síntomas y la discapacidad a través de síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales.
Las respuestas a los ítems se califican de 0 a 3, y la puntuación total de MG-ADL es la suma de los 8 ítems y varía de 0 a 24, donde una puntuación más alta indica más discapacidad.
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Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de miastenia gravis cuantitativa (QMG) al final de la semana 6 de cada TP
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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La puntuación QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG.
La puntuación total de QMG se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (13 ítems; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
La puntuación varía de 0 a 39, y las puntuaciones más bajas indican una menor actividad de la enfermedad.
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Desde el inicio hasta el final de la semana 6 de cada TP (hasta 52 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
17 de agosto de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
17 de agosto de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
6 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- rozanolixizumab
Otros números de identificación del estudio
- MG0008
- U1111-1286-3581 (Otro identificador: WHO universal trial number (UTN))
- 2022-502075-34 (Identificador de registro: EU CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y a documentos de ensayo redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos.
Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período predeterminado, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos a nivel de paciente individual no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .