Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie fáze 3 hodnotící 6týdenní léčebné cykly rozanolixizumabu u účastníků pediatrické studie s generalizovanou myasthenia gravis

7. května 2026 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení rozanolixizumabu u účastníků pediatrické studie s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost dalších 6týdenních léčebných cyklů s rozanolixizumabem u pediatrických účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG) ve věku ≥12 v době screeningové návštěvy MG0006.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Mg0008 40290
      • Milan, Itálie
        • Mg0008 40144
      • Naples, Itálie
        • Mg0008 40733
  • Japonsko
      • Fuchu-shi, Japonsko
        • Mg0008 20340
      • Sagamihara, Japonsko
        • Mg0008 20343
      • Ōbu, Japonsko
        • Mg0008 20339
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Mg0008 40155
      • Warsaw, Polsko
        • Mg0008 40734
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Mg0008 20081
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Mg0008 20095

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastník studie musí splňovat jednu z následujících podmínek:

  • Účastník studie vyplnil MG0006 podle protokolu
  • Účastník studie dokončil období léčby MG0006 a má zhoršení symptomů generalizované myasthenia gravis (gMG) v období sledování MG0006

Kritéria vyloučení:

  • Účastník studie splnil všechna kritéria povinného vysazení nebo povinného trvalého vysazení hodnoceného léčivého přípravku (IMP) v MG0006 nebo trvale vysazeného IMP
  • Účastník studie má známou přecitlivělost na kteroukoli složku IMP nebo jiných léků na neonatální Fc receptor (FcRn)
  • Účastník studie má jakoukoli laboratorní abnormalitu, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná, nevyřešila se ve výchozím stavu a mohla by ohrozit nebo ohrozit schopnost účastníka studie účastnit se této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rozanolixizumab
Účastníci studie dostanou předem definované dávky rozanolixizumabu. Každý léčebný cyklus v každém léčebném období (TP) sestává ze 6 subkutánních (sc) podání rozanolixizumabu v 1týdenních intervalech. Každé léčebné období bude zahájeno na základě uvážení zkoušejícího na základě zdravotních potřeb účastníka studie.
Lék: rozanolixizumab
injekční roztok rozanolixizumabu
Ostatní jména:
  • UCB7665

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) až do návštěvy konce studie (EOS)
Časové okno: Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 52 týdnů)

Závažné TEAE jsou jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u subjektu během podávané studijní léčby, bez ohledu na to, zda tyto příhody souvisejí se studovanou léčbou či nikoli, a navíc se objevují nežádoucím zdravotním výskytem, ​​který při jakékoli dávce:

  • Výsledkem je smrt
  • Je život ohrožující
  • Vyžaduje u pacienta hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Výsledkem je trvalá invalidita/neschopnost
  • Je vrozená anomálie nebo vrozená vada
  • Důležité lékařské události
Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 52 týdnů)
Výskyt TEAE vedoucí k trvalému vysazení IMP až do návštěvy EOS
Časové okno: Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 52 týdnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkoušeným) přípravkem souvisí či nikoli.
Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 52 týdnů)
Výskyt nežádoucích událostí speciálního monitorování (AESM) až do návštěvy EOS
Časové okno: Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 52 týdnů)
AESM jsou: Těžká a/nebo vážná bolest hlavy, podezření na aseptickou meningitidu, závažné gastrointestinální (GI) poruchy a oportunní infekce.
Od základního stavu až po návštěvu EOS (až 52 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna celkového imunoglobulinu G (IgG) od výchozí hodnoty do konce 6. týdne každého léčebného období (TP)
Časové okno: Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Analýzy plazmatické koncentrace celkového IgG budou prováděny u všech účastníků studie průběžně do konce 6. týdne každého TP.
Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Absolutní změna celkového IgG od výchozího stavu do konce 6. týdne každého TP
Časové okno: Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Analýzy plazmatické koncentrace celkového IgG budou prováděny u všech účastníků studie průběžně do konce 6. týdne každého TP.
Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Změna celkového skóre Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG ADL) od výchozího stavu na konci 6. týdne každého TP
Časové okno: Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Skóre MG-ADL je nástroj s 8 položkami pacientem hlášených výsledků (PRO). MG-ADL se zaměřuje na symptomy a postižení napříč očními, bulbárními, respiračními a axiálními symptomy. Odpovědi na položky jsou hodnoceny od 0 do 3 a celkové skóre MG-ADL je součtem 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení.
Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Změna celkového skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) od výchozí hodnoty na konci 6. týdne každého TP
Časové okno: Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)
Skóre QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Celkové skóre QMG se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek; odpovědi: žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3). Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu onemocnění.
Od základního stavu do konce 6. týdne každého TP (až 52 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0008
  • U1111-1286-3581 (Jiný identifikátor: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502075-34 (Identifikátor registru: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této zkoušky si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a upraveným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a kvůli ochraně účastníků by nebyly zpřístupněny údaje o jednotlivých pacientech.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na rozanolixizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit