Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3 åpen utvidelsesstudie som evaluerer 6-ukers behandlingssykluser av Rozanolixizumab i pediatriske studiedeltakere med generalisert myasthenia gravis

13. august 2026 oppdatert av: UCB Biopharma SRL

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere Rozanolixizumab i pediatriske studiedeltakere med generalisert myasthenia gravis

Formålet med studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til ytterligere 6-ukers behandlingssykluser med rozanolixizumab hos pediatriske deltakere med generalisert myasthenia gravis (gMG) i alderen ≥12 på tidspunktet for screeningbesøket til MG0006.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Mg0008 40290
      • Milan, Italia
        • Mg0008 40144
      • Naples, Italia
        • Mg0008 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Mg0008 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Mg0008 20343
      • Ōbu, Japan
        • Mg0008 20339
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Mg0008 40734
      • Warsaw, Polen
        • Mg0008 40155
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20095
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye)
        • Mg0008 40841

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Studiedeltaker må oppfylle ett av følgende:

  • Studiedeltakeren fullførte MG0006 i henhold til protokollen
  • Studiedeltakeren fullførte MG0006-behandlingsperioden og har en forverring av generalisert myasthenia gravis (gMG) symptomer i observasjonsperioden for MG0006

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltakeren oppfylte alle obligatoriske seponeringskriterier eller obligatoriske permanente undersøkelsesmedisin (IMP) seponeringskriterier i MG0006 eller permanent seponert IMP
  • Studiedeltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter av IMP eller andre neonatale Fc-reseptorer (FcRn) legemidler
  • Studiedeltakeren har noen laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, er klinisk signifikant, ikke har løst ved baseline, og som kan sette studiedeltakerens evne til å delta i denne studien i fare eller kompromittere.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rozanolixizumab
Studiedeltakere vil motta forhåndsdefinerte doser av rozanolixizumab. Hver behandlingssyklus i hver behandlingsperiode (TP) består av 6 subkutane (sc) administreringer av rozanolixizumab med 1 ukes intervaller. Hver behandlingsperiode vil bli initiert etter etterforskerens skjønn basert på de medisinske behovene til studiedeltakeren.
Legemiddel: rozanolixizumab
rozanolixizumab injeksjonsvæske, oppløsning
Andre navn:
  • UCB7665

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av alvorlige behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) frem til studieslutt (EOS) besøk
Tidsramme: Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 52 uker)

Alvorlige TEAE er enhver uønsket medisinsk forekomst hos et forsøksperson under administrert studiebehandling, enten disse hendelsene er relatert til studiebehandlingen eller ikke, og i tillegg er uheldige medisinske hendelser som ved enhver dose:

  • Resulterer i død
  • Er livsfarlig
  • Krever ved pasientinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse
  • Medfører vedvarende funksjonshemming/uførhet
  • Er en medfødt anomali eller fødselsdefekt
  • Viktige medisinske hendelser
Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 52 uker)
Forekomst av TEAE som fører til permanent tilbaketrekking av IMP frem til EOS-besøket
Tidsramme: Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 52 uker)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelsesperson som får et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke.
Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 52 uker)
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell overvåking (AESM) opp til EOS-besøket
Tidsramme: Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 52 uker)
AESM er: Alvorlig og/eller alvorlig hodepine, mistenkt aseptisk meningitt, alvorlige gastrointestinale (GI) lidelser og opportunistisk infeksjon.
Fra baseline opp til EOS-besøket (opptil 52 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i totalt immunglobulin G (IgG) fra baseline til slutten av uke 6 i hver behandlingsperiode (TP)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
Plasmakonsentrasjonsanalyser av totalt IgG vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende til slutten av uke 6 av hver TP.
Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
Absolutt endring i total IgG fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
Plasmakonsentrasjonsanalyser av totalt IgG vil bli gjort for alle studiedeltakere fortløpende til slutten av uke 6 av hver TP.
Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
Endring fra baseline i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG ADL) total poengsum ved slutten av uke 6 av hver TP
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
MG-ADL-skåren er et instrument med 8 punkter pasientrapportert utfall (PRO). MG-ADL retter seg mot symptomer og funksjonshemming på tvers av okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Elementsvarene er skåret fra 0 til 3, og den totale poengsummen til MG-ADL er summen av de 8 elementene og varierer fra 0 til 24, med en høyere skåre som indikerer mer funksjonshemming.
Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
Endring fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) totalpoengsum ved slutten av uke 6 av hver TP
Tidsramme: Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)
QMG score er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for MG. QMG totalscore oppnås ved å summere svarene til hvert enkelt element (13 elementer; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3). Skåren varierer fra 0 til 39, med lavere skåre som indikerer lavere sykdomsaktivitet.
Fra baseline til slutten av uke 6 for hver TP (opptil 52 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

17. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

17. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MG0008
  • U1111-1286-3581 (Annen identifikator: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502075-34 (Registeridentifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert avtale om datadeling må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere