Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen fas 3 förlängningsstudie som utvärderar 6-veckors behandlingscykler av Rozanolixizumab i pediatriska studiedeltagare med generaliserad myasthenia gravis

13 augusti 2026 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera Rozanolixizumab i pediatriska studiedeltagare med generaliserad myasthenia gravis

Syftet med studien är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av ytterligare 6-veckors behandlingscykler med rozanolixizumab hos pediatriska deltagare med generaliserad Myasthenia Gravis (gMG) i åldern ≥12 vid tidpunkten för screeningbesöket av MG0006.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Mg0008 40290
      • Milan, Italien
        • Mg0008 40144
      • Naples, Italien
        • Mg0008 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Mg0008 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Mg0008 20343
      • Ōbu, Japan
        • Mg0008 20339
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Mg0008 40734
      • Warsaw, Polen
        • Mg0008 40155
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20095
  • Turkiet (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turkiet (Türkiye)
        • Mg0008 40841

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Studiedeltagare måste uppfylla något av följande:

  • Studiedeltagaren slutförde MG0006 enligt protokollet
  • Studiedeltagaren fullföljde MG0006-behandlingsperioden och har en försämring av generaliserade myasthenia gravis (gMG) symtom under observationsperioden för MG0006

Exklusions kriterier:

  • Studiedeltagaren uppfyllde eventuella obligatoriska utsättande eller obligatoriska permanenta prövningsläkemedel (IMP) kriterier i MG0006 eller permanent avbruten IMP
  • Studiedeltagare har en känd överkänslighet mot någon av komponenterna i IMP eller andra neonatala Fc-receptorläkemedel (FcRn)
  • Studiedeltagaren har någon laboratorieavvikelse som, enligt utredarens åsikt, är kliniskt signifikant, inte har lösts vid baslinjen och som kan äventyra eller äventyra studiedeltagarens förmåga att delta i denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rozanolixizumab
Studiedeltagare kommer att få fördefinierade doser av rozanolixizumab. Varje behandlingscykel i varje behandlingsperiod (TP) består av 6 subkutana (sc) administreringar av rozanolixizumab med 1 veckas intervall. Varje behandlingsperiod kommer att inledas efter utredarens bedömning baserat på studiedeltagarens medicinska behov.
Läkemedel: rozanolixizumab
rozanolixizumab injektionsvätska, lösning
Andra namn:
  • UCB7665

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av allvarliga behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) fram till studiens slut (EOS) besök
Tidsram: Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 52 veckor)

Allvarliga TEAE är alla ogynnsamma medicinska förekomster hos en patient under administrerad studiebehandling, oavsett om dessa händelser är relaterade till studiebehandlingen eller inte och dessutom är framträdande oönskade medicinska händelser som vid vilken dos som helst:

  • Resultat i döden
  • Är livsfarlig
  • Kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse
  • Resulterar i bestående funktionsnedsättning/oförmåga
  • Är en medfödd anomali eller fosterskada
  • Viktiga medicinska händelser
Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 52 veckor)
Förekomst av TEAE som leder till permanent tillbakadragande av IMP fram till EOS-besöket
Tidsram: Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 52 veckor)
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient eller klinisk undersökningsperson som administrerats en farmaceutisk produkt, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symtom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten.
Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 52 veckor)
Förekomst av oönskade händelser av särskild övervakning (AESM) fram till EOS-besöket
Tidsram: Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 52 veckor)
AESM är: Svår och/eller allvarlig huvudvärk, misstänkt aseptisk meningit, allvarliga gastrointestinala (GI) störningar och opportunistisk infektion.
Från baslinjen upp till EOS-besöket (upp till 52 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av totalt immunglobulin G (IgG) från baslinjen till slutet av vecka 6 i varje behandlingsperiod (TP)
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
Plasmakoncentrationsanalyser av totalt IgG kommer att göras för alla studiedeltagare på löpande basis till slutet av vecka 6 av varje TP.
Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
Absolut förändring av totalt IgG från baslinje till slutet av vecka 6 för varje TP
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
Plasmakoncentrationsanalyser av totalt IgG kommer att göras för alla studiedeltagare på löpande basis till slutet av vecka 6 av varje TP.
Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
Förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG ADL) totalpoäng i slutet av vecka 6 för varje TP
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
MG-ADL-poängen är ett instrument med 8 punkter för patientrapporterat utfall (PRO). MG-ADL riktar sig mot symtom och funktionshinder över ögon-, bulbar-, andnings- och axialsymptom. Objektsvaren poängsätts från 0 till 3, och totalpoängen för MG-ADL är summan av de 8 objekten och sträcker sig från 0 till 24, med en högre poäng som indikerar mer funktionshinder.
Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
Förändring från baslinjen i kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) totalpoäng i slutet av vecka 6 av varje TP
Tidsram: Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)
QMG-poäng är ett standardiserat och validerat kvantitativt styrkepoängsystem som utvecklats specifikt för MG. QMG-totalpoängen erhålls genom att summera svaren för varje enskild post (13 poster; Svar: Inga=0, Mild=1, Måttlig=2, Svår=3). Poängen sträcker sig från 0 till 39, med lägre poäng som indikerar lägre sjukdomsaktivitet.
Från baslinjen till slutet av vecka 6 för varje TP (upp till 52 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

17 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

17 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

6 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MG0008
  • U1111-1286-3581 (Annan identifierare: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502075-34 (Registeridentifierare: EU CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännandet i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket är avslutat; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuell patientnivå göras tillgänglig.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat avtal om datadelning kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera