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Uno studio di estensione in aperto di fase 3 che valuta cicli di trattamento di 6 settimane con rozanolixizumab in partecipanti pediatrici allo studio con miastenia grave generalizzata

7 maggio 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio di estensione in aperto per valutare Rozanolixizumab nei partecipanti pediatrici allo studio con miastenia grave generalizzata

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ulteriori cicli di trattamento di 6 settimane con rozanolixizumab in partecipanti pediatrici con Miastenia Gravis generalizzata (MGg) di età ≥ 12 anni al momento della visita di screening di MG0006.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fuchu-shi, Giappone
        • Mg0008 20340
      • Sagamihara, Giappone
        • Mg0008 20343
      • Ōbu, Giappone
        • Mg0008 20339
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Mg0008 40290
      • Milan, Italia
        • Mg0008 40144
      • Naples, Italia
        • Mg0008 40733
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Mg0008 40155
      • Warsaw, Polonia
        • Mg0008 40734
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20095

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il partecipante allo studio deve soddisfare uno dei seguenti requisiti:

  • Il partecipante allo studio ha completato MG0006 secondo il protocollo
  • Il partecipante allo studio ha completato il periodo di trattamento MG0006 e ha manifestato un peggioramento dei sintomi della miastenia gravis generalizzata (gMG) nel periodo di osservazione di MG0006

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante allo studio ha soddisfatto tutti i criteri di ritiro obbligatorio o di interruzione obbligatoria del medicinale sperimentale permanente (IMP) in MG0006 o ha interrotto definitivamente l'IMP
  • Il partecipante allo studio ha un'ipersensibilità nota a qualsiasi componente dell'IMP o ad altri farmaci neonatali per i recettori Fc (FcRn)
  • Il partecipante allo studio presenta anomalie di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, sono clinicamente significative, non si sono risolte al basale e potrebbero mettere a repentaglio o compromettere la capacità del partecipante allo studio di partecipare a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rozanolixizumab
I partecipanti allo studio riceveranno dosi predefinite di rozanolixizumab. Ciascun ciclo di trattamento in ciascun Periodo di trattamento (TP) consiste di 6 somministrazioni sottocutanee (sc) di rozanolixizumab a intervalli di 1 settimana. Ciascun Periodo di trattamento sarà avviato a discrezione dello Sperimentatore in base alle esigenze mediche del partecipante allo studio.
Droga: rozanolixizumab
rozanolixizumab soluzione iniettabile
Altri nomi:
  • UCB7665

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TEAE) fino alla visita di fine studio (EOS)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita EOS (fino a 52 settimane)

I TEAE gravi sono qualsiasi incidenza medica sfavorevole in un soggetto durante la somministrazione del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che questi eventi siano correlati o meno al trattamento in studio e inoltre sono eventi medici sfavorevoli emergenti che a qualsiasi dosaggio:

  • Risultati nella morte
  • È in pericolo di vita
  • Richiede il ricovero del paziente o il prolungamento del ricovero esistente
  • Risultati in disabilità/incapacità persistente
  • È un'anomalia congenita o un difetto congenito
  • Eventi medici importanti
Dal basale fino alla visita EOS (fino a 52 settimane)
Presenza di TEAE che portano al ritiro permanente dell'IMP fino alla visita EOS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita EOS (fino a 52 settimane)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione).
Dal basale fino alla visita EOS (fino a 52 settimane)
Occorrenza di eventi avversi del monitoraggio speciale (AESM) fino alla visita EOS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita EOS (fino a 52 settimane)
Gli AESM sono: mal di testa grave e/o grave, sospetta meningite asettica, gravi disturbi gastrointestinali (GI) e infezioni opportunistiche.
Dal basale fino alla visita EOS (fino a 52 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'immunoglobulina G (IgG) totale dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun periodo di trattamento (TP)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Le analisi della concentrazione plasmatica delle IgG totali verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa fino alla fine della settimana 6 di ciascun TP.
Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Variazione assoluta delle IgG totali dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Le analisi della concentrazione plasmatica delle IgG totali verranno eseguite per tutti i partecipanti allo studio su base continuativa fino alla fine della settimana 6 di ciascun TP.
Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Variazione rispetto al basale del punteggio totale di Miastenia Gravis-Attività della vita quotidiana (MG ADL) alla fine della settimana 6 di ciascun TP
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Il punteggio MG-ADL è uno strumento di risultati riportati dal paziente (PRO) composto da 8 elementi. L'MG-ADL prende di mira i sintomi e la disabilità attraverso i sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Le risposte agli item hanno un punteggio da 0 a 3, e il punteggio totale di MG-ADL è la somma degli 8 item e varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) alla fine della settimana 6 di ciascun TP
Lasso di tempo: Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)
Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di forza quantitativo standardizzato e convalidato sviluppato appositamente per MG. Il punteggio totale QMG si ottiene sommando le risposte a ciascun singolo elemento (13 elementi; Risposte: Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3). Il punteggio varia da 0 a 39, con i punteggi più bassi che indicano una minore attività della malattia.
Dal basale alla fine della settimana 6 di ciascun TP (fino a 52 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

17 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

17 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0008
  • U1111-1286-3581 (Altro identificatore: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502075-34 (Identificatore di registro: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificazione dei partecipanti allo studio risulta essere troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati individuali a livello di paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org inoltre sarà necessario stipulare un accordo firmato per la condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

Prove cliniche su rozanolixizumab

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