Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label fase 3-verlengingsonderzoek ter evaluatie van behandelcycli van 6 weken met rozanolixizumab bij deelnemers aan een pediatrisch onderzoek met gegeneraliseerde myasthenia gravis

13 augustus 2026 bijgewerkt door: UCB Biopharma SRL

Een open-label extensieonderzoek ter evaluatie van rozanolixizumab bij pediatrische onderzoeksdeelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van aanvullende behandelcycli van 6 weken met rozanolixizumab bij pediatrische deelnemers met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) die ≥ 12 jaar oud waren op het moment van het screeningsbezoek van MG0006.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Mg0008 40290
      • Milan, Italië
        • Mg0008 40144
      • Naples, Italië
        • Mg0008 40733
  • Japan
      • Fuchu-shi, Japan
        • Mg0008 20340
      • Sagamihara, Japan
        • Mg0008 20343
      • Ōbu, Japan
        • Mg0008 20339
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Mg0008 40734
      • Warsaw, Polen
        • Mg0008 40155
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20081
      • Taipei, Taiwan
        • Mg0008 20095
  • Turkije (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turkije (Türkiye)
        • Mg0008 40841

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemer aan het onderzoek moet aan een van de volgende voorwaarden voldoen:

  • De studiedeelnemer voltooide MG0006 volgens het protocol
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft de behandelingsperiode van MG0006 voltooid en heeft een verslechtering van de symptomen van gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) tijdens de observatieperiode van MG0006

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer aan het onderzoek voldeed aan alle verplichte intrekkingscriteria of verplichte stopzettingscriteria voor permanente onderzoeksgeneesmiddelen (IMP) in MG0006 of permanent stopgezet IMP
  • Deelnemer aan het onderzoek heeft een bekende overgevoeligheid voor componenten van het IMP of andere neonatale Fc-receptor (FcRn) geneesmiddelen
  • De deelnemer aan het onderzoek heeft een laboratoriumafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, klinisch significant is, bij aanvang nog niet is opgelost en die het vermogen van de deelnemer aan het onderzoek om aan dit onderzoek deel te nemen in gevaar zou kunnen brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: rozanolixizumab
Deelnemers aan het onderzoek krijgen vooraf gedefinieerde doses rozanolixizumab. Elke behandelingscyclus in elke behandelingsperiode (TP) bestaat uit 6 subcutane (sc) toedieningen van rozanolixizumab met tussenpozen van 1 week. Elke behandelingsperiode zal worden gestart naar goeddunken van de onderzoeker, op basis van de medische behoeften van de studiedeelnemer.
Geneesmiddel: rozanolixizumab
rozanolixizumab oplossing voor injectie
Andere namen:
  • UCB7665

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het optreden van ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) tot aan het einde van het onderzoek (EOS)-bezoek
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot aan het EOS-bezoek (tot 52 weken)

Ernstige TEAE's zijn alle ongewenste medische incidenten bij een proefpersoon tijdens de toegediende onderzoeksbehandeling, ongeacht of deze gebeurtenissen al dan niet verband houden met de onderzoeksbehandeling en bovendien opkomende ongewenste medische gebeurtenissen zijn die bij elke dosis:

  • Resultaten in de dood
  • Is levensbedreigend
  • Vereist ziekenhuisopname van de patiënt of verlenging van bestaande ziekenhuisopname
  • Resulteert in aanhoudende invaliditeit/ongeschiktheid
  • Is een aangeboren afwijking of geboorteafwijking
  • Belangrijke medische gebeurtenissen
Vanaf de basislijn tot aan het EOS-bezoek (tot 52 weken)
Het optreden van TEAE's die leiden tot permanente intrekking van het IMP tot aan het EOS-bezoek
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot aan het EOS-bezoek (tot 52 weken)
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), ongeacht of dit verband houdt met het geneesmiddel (onderzoeksproduct).
Vanaf de basislijn tot aan het EOS-bezoek (tot 52 weken)
Het optreden van bijwerkingen van speciale monitoring (AESM) tot aan het EOS-bezoek
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot aan het EOS-bezoek (tot 52 weken)
AESM's zijn: ernstige en/of ernstige hoofdpijn, vermoedelijke aseptische meningitis, ernstige gastro-intestinale (GI) stoornissen en opportunistische infectie.
Vanaf de basislijn tot aan het EOS-bezoek (tot 52 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in totaal immunoglobuline G (IgG) vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elke behandelperiode (TP)
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
Analyses van de plasmaconcentratie van totaal IgG zullen doorlopend worden uitgevoerd voor alle studiedeelnemers tot het einde van week 6 van elke TP.
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
Absolute verandering in totaal IgG vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
Analyses van de plasmaconcentratie van totaal IgG zullen doorlopend worden uitgevoerd voor alle studiedeelnemers tot het einde van week 6 van elke TP.
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG ADL) aan het einde van week 6 van elk TP
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
De MG-ADL-score is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)-instrument met 8 items. De MG-ADL richt zich op symptomen en invaliditeit bij oculaire, bulbaire, respiratoire en axiale symptomen. De antwoorden op de items worden gescoord van 0 tot 3, en de totale score van MG-ADL is de som van de 8 items en varieert van 0 tot 24, waarbij een hogere score duidt op een grotere handicap.
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwantitatieve totaalscore van Myasthenia Gravis (QMG) aan het einde van week 6 van elk TP
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)
QMG-score is een gestandaardiseerd en gevalideerd kwantitatief krachtscoresysteem dat speciaal voor MG is ontwikkeld. De QMG-totaalscore wordt verkregen door de reacties op elk individueel item op te tellen (13 items; Reacties: Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3). De score varieert van 0 tot 39, waarbij lagere scores een lagere ziekteactiviteit aangeven.
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van week 6 van elk TP (tot 52 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

17 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

17 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MG0008
  • U1111-1286-3581 (Andere identificatie: WHO universal trial number (UTN))
  • 2022-502075-34 (Register-ID: EU CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of als de mondiale ontwikkeling wordt stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er zal een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens moeten worden uitgevoerd. Alle documenten zijn gedurende een vooraf bepaalde tijd, doorgaans twaalf maanden, uitsluitend in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van het opnieuw identificeren van proefdeelnemers te hoog is nadat het onderzoek is voltooid; in dit geval en om deelnemers te beschermen, zouden gegevens op individueel patiëntniveau niet beschikbaar worden gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de mondiale ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD- en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden ondertekend. Alle documenten zijn gedurende een vooraf gespecificeerde tijd, doorgaans twaalf maanden, alleen in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren