SerpinPC:n pitkäaikaisturvallisuus ja tehokkuus hemofiliapotilailla, jotka suorittivat sponsoroidun SerpinPC-kliinisen tutkimuksen (PRESent-6)
torstai 6. helmikuuta 2025 päivittänyt: ApcinteX Ltd
Maailmanlaajuinen avoin laajennustutkimus SerpinPC:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon havainnoimiseksi hemofiliapotilailla, jotka suorittivat sponsoroidun SerpinPC-kliinisen tutkimuksen
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida profylaktisen SerpinPC:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokineettistä (PK) profiilia hemofiliapotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- ARENSIA Exploratory Medicine LLC
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, tasavalta, MD-2025
- Institute of Oncology, ARENSIA Exploratory Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Miesosallistujat ovat vähintään (>=) 12-vuotiaita ja alle (<=) 65-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Osallistuminen sponsoroituun SerpinPC-hemofilian kliiniseen tutkimukseen on suoritettu loppuun ja tutkijan mielestä se oli tutkimuksen mukainen, mukaan lukien päiväkirjamerkintöjen noudattaminen.
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus (nuoren suostumus ja tarvittaessa vanhemman/huoltajan suostumus) osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi syvä laskimotromboosi ja keuhkoembolia, sydäninfarkti tai embolinen aivohalvaus
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, lukuun ottamatta SerpinPC-tutkimuksia
- Kaikki muut merkittävät sairaudet tai liitännäissairaudet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät tutkittavan sopimattomaksi ilmoittautumiseen tai voisivat häiritä tutkimukseen osallistumista tai sen suorittamista
- Hoito antikoagulantteilla tai verihiutalelääkkeillä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SerpinPC
Osallistujat saavat SerpinPC:tä 1,2 milligrammaa/kg (mg/kg) ihonalaisena injektiona 2 viikon välein (Q2W), kun he ovat saaneet päätökseen SerpinPC-emotutkimuksen hoidon.
|
Annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Käsitellyt verenvuodot, ilmaistuna vuositasolla (ABR)
Aikaikkuna: Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidetut spontaanit verenvuodot (ilmaistuna ABR:nä)
Aikaikkuna: Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
|
Hoidetut spontaanit nivelverenvuodot (ilmaistuna ABR)
Aikaikkuna: Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
|
Kaikki hoitoa vaativat verenvuodot (ilmaistuna ABR:nä eli kaikki hoidetut verenvuodot ja kaikki verenvuodot, jotka tavallisesti hoidettaisiin tekijätiivisteellä/bypass-aineella, jos hoito olisi saatavilla)
Aikaikkuna: Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
|
Kokonaishyytymistekijä ja/tai ohitustuotteen kulutus
Aikaikkuna: Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Kuukaudesta 0 kuukauteen 25 tai ennenaikainen irtisanominen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 23. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Fibriiniä moduloivat aineet
- Fibrinolyyttiset aineet
- Antikoagulantit
- Proteiini C
Muut tutkimustunnusnumerot
- AP-0106
- 2023-509965-19 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .