De veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van SerpinPC bij proefpersonen met hemofilie die een gesponsorde klinische proef met SerpinPC hebben voltooid (PRESent-6)
6 februari 2025 bijgewerkt door: ApcinteX Ltd
Een wereldwijd open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van SerpinPC op de lange termijn te observeren bij proefpersonen met hemofilie die een gesponsorde klinische proef met SerpinPC hebben voltooid
Het doel van de studie is om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetisch (PK) profiel van profylactische SerpinPC te evalueren bij deelnemers met hemofilie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 0112
- ARENSIA Exploratory Medicine LLC
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavië, Republiek, MD-2025
- Institute of Oncology, ARENSIA Exploratory Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke deelnemers groter dan of gelijk aan (>=) 12 en jonger dan of gelijk aan (<=) 65 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
- Voltooide deelname aan een gesponsord SerpinPC hemofilie klinisch onderzoek en voldeed, naar de mening van de onderzoeker, aan het onderzoek, inclusief naleving van dagboekaantekeningen.
- In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (instemming van de adolescent en toestemming van de ouders/voogd indien van toepassing) voor deelname
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere diepe veneuze trombose en longembolie, hartinfarct of embolische beroerte
- Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek, behalve SerpinPC-onderzoeken
- Eventuele andere significante aandoeningen of comorbiditeiten die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zouden maken voor inschrijving of die deelname aan of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren
- Behandeling met anticoagulantia of bloedplaatjesaggregatieremmers
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SerpinPC
Deelnemers krijgen elke 2 weken (Q2W) een subcutane injectie van 1,2 milligram/kilogram (mg/kg) SerpinPC zodra ze de behandeling in een SerpinPC-ouderonderzoek hebben voltooid.
|
Toegediend als SC-injectie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Behandelde bloedingen, uitgedrukt als bloedingspercentage op jaarbasis (ABR)
Tijdsspanne: Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Behandelde spontane bloedingen (uitgedrukt als ABR)
Tijdsspanne: Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
|
Behandelde spontane gewrichtsbloedingen (uitgedrukt als ABR)
Tijdsspanne: Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
|
Alle bloedingen die behandeling vereisen (uitgedrukt als ABR, dwz alle behandelde bloedingen en alle bloedingen die normaal gesproken zouden worden behandeld met factorconcentraat/bypass-middel als therapie beschikbaar zou zijn)
Tijdsspanne: Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
|
Totaal stollingsfactor- en/of bypass-productverbruik
Tijdsspanne: Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Maand 0 tot maand 25 of vroegtijdige beëindiging
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 juli 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Hemofilie A
- Hemofilie B
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Fibrine-modulerende middelen
- Fibrinolytische middelen
- Anticoagulantia
- Eiwit C
Andere studie-ID-nummers
- AP-0106
- 2023-509965-19 (Andere identificatie: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .