Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Guselkumabin tehokkuus Hailey Haileyn taudin hoidossa

keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Yale University

Guselkumabin tehokkuus Hailey Haileyn taudin hoidossa: avoin, käsitetutkimus

Hailey-Hailey-tauti (HHD) on heikentävä geneettinen ihosairaus, joka vaikuttaa pääasiassa kehon poimuihin, joihin liittyy punoitusta ja kivuliaita eroosioita ja rakkuloita. Histopatologisia löydöksiä ovat epidermaalinen hyperplasia, suprabasilaarinen halkeama, dyskeratoosi ja keratinosyyttien akantolyysi. Lopullinen HHD-diagnoosi vahvistetaan yleensä kliinisten ja histopatologisten löydösten perusteella geneettisen testauksen mukaisesti.

Tälle krooniselle ja vammaiselle sairaudelle on ehdotettu useita hoitovaihtoehtoja, mutta sille ei ole toistettavasti tehokasta hoitoa.

Ensisijainen tavoite on arvioida guselkumabin hoitovastetta. Yhden keskuksen, ei-satunnaistettu, yksihaarainen, avoin, vaiheen II tutkimus guselkumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi HHD-potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HHD:lle kroonisena ja vammauttavana häiriönä on ehdotettu useita hoitovaihtoehtoja, mutta sille ei ole toistettavasti tehokasta hoitoa.

Ensisijainen tavoite on arvioida guselkumabin hoitovastetta. Kun osallistuja on katsottu sopivaksi tutkimukseen ja hän on allekirjoittanut suostumuslomakkeen, hänet otetaan mukaan. Kaikille osallistujille aloitetaan guselkumabi 100 mg FDA:n hyväksymällä psoriaasiannoksella, ja heitä seurataan kliinisessä seurannassa 4, 12 ja 24 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen. Guselkumabi viimeisen annoksen annon jälkeen suoritetaan 12 viikon seurantajakso turvallisuuden valvomiseksi. Laboratoriomonitorointi, mukaan lukien täydellinen verenkuva, perusaineenvaihduntapaneeli, maksan toimintatestit ja raskaustesti (jos sovellettavissa), suoritetaan myös 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta. Jokaisella käynnillä paitsi viikkoa 20 suoritetaan täydellinen H&P, täydellinen järjestelmien tarkistus ja fyysinen tarkastus. Tulokset arvioidaan ja koko vartalokuvaus tehdään jokaisella käynnillä paitsi viikkoa 20. Tutkimuskudosnäytteet (ihobiopsiat) otetaan lähtötilanteessa (ennen hoitoa) 24 viikon hoidon jälkeen kaikilta osallistujilta. Tutkimusveri otetaan seulonnassa, lähtötilanteessa ja 4, 12 ja 24 viikon guselkumabihoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Rekrytointi
        • Church Street Research Unit, Yale Center for Clinical Investigation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Hailey-Haileyn taudin dokumentoitu diagnoosi, joka on vahvistettu kliinisillä ja histopatologisilla löydöksillä
  • Sairaus, joka vaikuttaa useampaan kuin yhteen kehon kohtaan ja on vähintään kohtalainen
  • Jos potilaat käyttävät muita systeemisiä hoitoja HHD:ään (antibiootteja, prednisonia), heidän on otettava vakaa annos muita lääkkeitä vähintään 3 kuukauden ajan ilman, että he aio muuttaa hoito-ohjelmaa seuraavien 6 kuukauden aikana. Antibiootteja, metotreksaattia tai pientä prednisonia (alle 5 mg vuorokaudessa) lukuun ottamatta, samanaikainen immunosuppressanttien, esim. atsatiopriini jne. ja muut biologiset aineet kuin TNF-α:n estäjät eivät ole sallittuja.
  • Potilaiden on oltava valmiita ottamaan ihobiopsiat, verinäytteet ja koko kehon valokuvauksen sekä noudattamaan klinikkakäyntejä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia (paitsi onnistuneesti hoidettu ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä yli kuusi kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa).
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan HIV- tai hepatiitti B- tai C-positiivisia.
  • Potilaat, jotka suunnittelevat saavansa eläviä rokotteita tutkimuksen aikana.
  • Potilaat, joilla on positiivinen tuberkuliini-ihotesti tai positiivinen QuantiFERON TB -testi.
  • Potilaat, joilla on merkittävä maksan vajaatoiminta (Child-Pugh-luokat B ja C).
  • Potilaat, jotka käyttävät immunosuppressiivisia ja biologisia lääkkeitä, paitsi metotreksaattia, pieniannoksisia prednisonia ja TNF-α:n estäjiä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, mykofenolaattimofetiili, atsatiopriini, takrolimuusi ja syklosporiini.
  • Ovatko raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta osallistuessaan tutkimukseen tai 12 viikon ajan naisten tutkimusaineinjektion jälkeen tai aikovat saada lapsen tutkimukseen osallistuessaan tai 12 viikon ajan viimeisen tutkimusaineinjektion jälkeen.
  • Aiempi biologinen käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana.
  • Osallistujalla on tiedossa allergia, yliherkkyys tai intoleranssi guselkumabille tai sen apuaineille (katso tutkijan esite)
  • Merkittäviä hallitsemattomia hengitystie-, maksa-, munuais-, endokriinisiä, hematologisia, neurologisia tai neuropsykiatrisia häiriöitä tai poikkeavia laboratorioseulontaarvoja, jotka tutkijan mielestä aiheuttavat kohtuuttoman riskin koehenkilölle, jos hän osallistuu tutkimukseen tai häiritsee tietojen tulkintaa.
  • Aktiivinen, hoitamaton, akuutti infektio tai immuunipuutteinen siinä määrin, että tutkimukseen osallistuminen aiheuttaisi tutkijalle kliinisen arvion perusteella kohtuuttoman riskin.
  • Oireinen herpes zoster -infektio 12 viikon sisällä seulonnasta tai toistuva tai levinnyt (jopa yksittäinen jakso) herpes zoster.
  • Oireinen herpes simplex tai disseminoitunut (jopa yksittäinen episodi) herpes simplex viikon 0 (perustilan) käynnillä.
  • Potilaat, joilla on mahdollisuus keloidien muodostumiseen, esim. potilaat, joilla on taipumusta keloidien muodostumiseen, määritellään henkilökohtaisiksi 3 tai useamman keloidin historiaksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Guselkumab
HHD:tä sairastaville osallistujille annetaan guselkumabia
Lääke: Guselkumab
Ihonalainen injektio 100 mg viikoilla 0, 4, 12 ja 20
Muut nimet:
  • Tremfya

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lääkärin maailmanlaajuisen arvioinnin (PGA) tuloksessa
Aikaikkuna: perustilanne ja viikko 24
PGA on laajalti tunnustettu ja usein käytetty asteikko hoitotulosten arvioimiseksi kliinisissä tutkimuksissa, jotka kattavat sekä aikuis- että lapsipopulaatiot. Se on yksinkertainen työkalu, jonka tulokset ovat helposti tulkittavissa. . Tämän arvioinnin suorittamiseksi terveydenhuollon tarjoaja tai lääkäri luottaa kattavaan analyysiin kaikista potilaan sairaushistoriasta ja tilasta kerättyjen tietojen perusteella. Pisteytys perustuu 9 pisteen Likert-asteikkoon, joka vaihtelee huomattavasti parantuneesta (+4) huomattavasti huonompaan (-4).
perustilanne ja viikko 24
Muutos ikthyoosin pisteytysjärjestelmässä (ISS).
Aikaikkuna: perustilanne ja viikko 24
ISS on luotettava järjestelmä aikuisten ja lasten globaalin iktyoosin vakavuuden mittaamiseen. Keho on jaettu 10 alueeseen, ja Likert-asteikkoja (0-4) käytetään mittakaavan ja punoituksen määrittämiseen laajoilla kuvailijoilla ja valokuvastandardeilla. ISS-pisteet saavat arvot 0-75. Korkeammat pisteet viittaavat vakavampaan loukkaantumiseen.
perustilanne ja viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dermatologian elämänlaatuindeksin (DLQI) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: viikko 12 ja viikko 24
Dermatology Life Quality Index (DLQI) on kyselylomake, joka koostuu kymmenestä kysymyksestä, joilla mitataan, kuinka ihosairaus vaikuttaa yksilön elämänlaatuun. Jokaisessa kysymyksessä arvioidaan ihon tilan vaikutusta potilaan elämään edellisen viikon aikana. Jokainen kysymys arvioidaan asteikolla 0–3, jolloin mahdollinen pistemäärä vaihtelee 0:sta (osoittaa, ettei ihosairaudella ole vaikutusta elämänlaatuun) 30:een (joka edustaa suurinta vaikutusta elämänlaatuun). DLQI-pisteiden lasku osoittaa hyvinvoinnin paranemista.
viikko 12 ja viikko 24
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQoL) -pisteissä
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 12 ja viikko 24
HRQoL on arvio siitä, kuinka yksilön yleiseen hyvinvointiin voidaan vaikuttaa tietyn ajan kuluessa sairauden, vamman tai häiriön vuoksi. Asteikko koostuu kolmesta osasta. Ensimmäinen tässä tutkimuksessa käytettävä moduuli, joka tunnetaan nimellä Core Healthy Days -moduuli, sisältää yhden kohdan, joka kehottaa vastaajia arvioimaan yleistä terveyttään 5 pisteen asteikolla (1 = erinomainen; 3 = hyvä; 5 = huono). Tässä moduulissa on myös kolme lisäkohtaa, jotka tiedustelevat päivien lukumäärää, jolloin vastaajat kokivat huonon fyysisen terveyden, huonon mielenterveyden ja päivinä, jolloin heidän terveytensä häiritsi päivittäisiä toimintojaan. Epäterveellisen päivän pistemäärän laskemiseksi tutkijat laskevat yhteen fyysisesti epäterveellisiksi ja henkisesti epäterveiksi merkittyjen päivien lukumäärän. Korkein mahdollinen pistemäärä on 30 epäterveellistä päivää. Alin pistemäärä on 0 epäterveellistä päivää.
lähtötaso, viikko 12 ja viikko 24
Physician's Global Assessment (PGA) -pisteet
Aikaikkuna: lähtötilanne ja viikot 4, 12 ja 24.
Lääkärit arvioivat iktyoosin yleisen vakavuuden kliinisen arvion perusteella ottaen huomioon sellaiset tekijät kuin hilseily, punoitus ja potilaan ilmoittamat oireet. Pisteytys perustuu 9 pisteen Likert-asteikkoon, joka vaihtelee huomattavasti parantuneesta (+4) huomattavasti huonompaan (-4). PGA:n paranemiseen liittyy yleisen vaikeuden väheneminen lääkärin arvioiden mukaan.
lähtötilanne ja viikot 4, 12 ja 24.
Sytokiinien muutokset
Aikaikkuna: lähtötilanne ja viikot 4, 12 ja 24
Sytokiinitasot (pg/ml) arvioidaan plasmassa
lähtötilanne ja viikot 4, 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yale University

Yhteistyökumppanit

Janssen Scientific Affairs, LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Keith Choate, MD, PhD, Yale University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2000038224

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa