Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Guselkumab til behandling af Hailey Haileys sygdom

3. december 2025 opdateret af: Yale University

Effekten af ​​Guselkumab i behandlingen af ​​Hailey Haileys sygdom: en åben-label, bevis på koncept-undersøgelse

Hailey-Haileys sygdom (HHD) er en invaliderende genetisk hudsygdom, der primært påvirker kropsfolder med erytem og smertefulde erosioner og blærer. Histopatologiske fund omfatter epidermal hyperplasi, suprabasilær spaltning, dyseratose og akantolyse af keratinocytter. En endelig diagnose af HHD bekræftes normalt baseret på kliniske og histopatologiske fund i overensstemmelse med genetisk testning.

Adskillige behandlingsmuligheder er blevet foreslået for denne kroniske og invaliderende lidelse, men der er ikke noget reproducerbart effektivt terapeutisk middel til det.

Det primære formål er at evaluere behandlingsresponsen af ​​guselkumab. Enkeltcenter, ikke-randomiseret, enkeltarm, åbent fase II-forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​guselkumab til behandling af patienter med HHD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Adskillige behandlingsmuligheder er blevet foreslået for HHD som kronisk og invaliderende lidelse, men der er ikke noget reproducerbart effektivt terapeutisk middel til det.

Det primære formål er at evaluere behandlingsresponsen af ​​guselkumab. Efter at deltageren er blevet anset for at være en passende kandidat til undersøgelsen og har underskrevet samtykkeerklæringen, vil de blive tilmeldt. Alle deltagere vil blive startet på guselkumab 100 mg ved den FDA-godkendte psoriasisdosis og vil blive set til klinisk opfølgning 4, 12, 24 uger efter påbegyndelse af behandlingen. En 12-ugers opfølgningsperiode vil blive udført efter administration af den endelige dosis af guselkumab for at overvåge sikkerheden. Laboratoriemonitorering inklusive komplet blodtælling, grundlæggende metabolisk panel, leverfunktionstests og graviditetstest (hvis relevant) vil også blive udført 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter start af behandlingen. Ved hvert besøg undtagen uge 20 vil der blive udført en fuldstændig H&P, komplet gennemgang af systemer og fysisk undersøgelse. Resultaterne vil blive vurderet, og helkropsfotografering vil blive udført ved hvert besøg undtagen uge 20. Forskningsvævsprøver (hudbiopsier) vil blive udtaget ved baseline (før terapi) efter 24 ugers behandling hos alle deltagere. Forskningsblod vil blive udtaget ved screening, baseline og efter 4, 12 og 24 ugers behandling med guselkumab.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Rekruttering
        • Church Street Research Unit, Yale Center for Clinical Investigation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En dokumenteret diagnose af Hailey-Haileys sygdom bekræftet med kliniske og histopatologiske fund
  • Sygdom, der påvirker mere end ét kropssted med mindst moderat sværhedsgrad
  • Hvis patienter tager andre systemiske terapier for deres HHD (antibiotika, prednison), skal de tage en stabil dosis af den eller de andre medicin(er) i mindst 3 måneder uden planer om at ændre regimet i de næste 6 måneder. Med undtagelse af antibiotika, methotrexat eller lavdosis prednison (mindre end 5 mg dagligt) kan samtidig brug af immunsuppressiva, f.eks. azathioprin osv. og andre biologiske lægemidler end TNF-α-hæmmere vil ikke være tilladt.
  • Patienter skal være villige til at få hudbiopsier, blodprøvetagning og helkropsfotografering og overholde klinikbesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med en anamnese med malignitet (undtagen historie med succesfuldt behandlet basalcelle- eller planocellulært karcinom i huden i mere end seks måneder før indgivelse af første studielægemiddel).
  • Patienter, der vides at være HIV- eller hepatitis B- eller C-positive.
  • Patienter, der planlægger at modtage levende vacciner i løbet af undersøgelsen.
  • Patienter med en positiv tuberkulin-hudtest eller positiv QuantiFERON TB-test.
  • Patienter med signifikant nedsat leverfunktion (Child-Pugh klasse B og C).
  • Patienter, der tager immunsuppressiv og biologisk medicin, undtagen methotrexat, lavdosis prednison og TNF-α-hæmmere, inklusive, men ikke begrænset til, mycophenolatmofetil, azathioprin, tacrolimus og cyclosporin.
  • Er gravid, ammer eller planlægger en graviditet, mens de er tilmeldt undersøgelsen eller i 12 uger efter injektionen af ​​undersøgelsesmidlet til kvinder, eller planlægger at blive far til et barn, mens de er tilmeldt undersøgelsen eller i 12 uger efter den sidste injektion af undersøgelsesmidlet.
  • Tidligere biologisk brug inden for de sidste 3 måneder.
  • Deltageren har kendt allergi, overfølsomhed eller intolerance over for guselkumab eller dets hjælpestoffer (se Investigators brochure)
  • Tilstedeværelse af betydelige ukontrollerede respiratoriske, lever-, nyre-, endokrine, hæmatologiske, neurologiske eller neuropsykiatriske lidelser eller unormale laboratoriescreeningsværdier, der efter investigatorens mening udgør en uacceptabel risiko for forsøgspersonen, hvis han deltager i undersøgelsen eller forstyrrer fortolkningen af ​​dataene.
  • Aktiv, ubehandlet, akut infektion eller immunkompromitteret i et omfang, at deltagelse i undersøgelsen ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen baseret på investigatorens kliniske vurdering.
  • Symptomatisk herpes zoster-infektion inden for 12 uger efter screening eller tilbagevendende eller spredt (selv en enkelt episode) herpes zoster.
  • Symptomatisk herpes simplex eller spredt (selv en enkelt episode) herpes simplex ved uge 0 (baseline) besøget.
  • Patienter med potentiale for keloiddannelse, f.eks. patienter med tilbøjelighed til keloiddannelse, defineret som en personlig historie med 3 eller flere keloider.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Guselkumab
Deltagere med HHD får guselkumab
Medicin: Guselkumab
Subkutan injektion af 100 mg i uge 0, 4, 12 og 20
Andre navne:
  • Tremfya

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Physician's Global Assessment (PGA) score
Tidsramme: baseline og uge 24
PGA er en bredt anerkendt og hyppigt anvendt skala til evaluering af behandlingsresultater i kliniske forsøg, der spænder over både voksne og pædiatriske populationer. Det er et ligetil værktøj med let fortolkelige resultater. . For at udføre denne vurdering er en sundhedsudbyder eller læge afhængig af en omfattende analyse af data indsamlet fra alle aspekter af patientens sygehistorie og tilstand. Scoring er baseret på en 9-punkts Likert-skala, der spænder fra markant forbedret (+4) til markant værre (-4).
baseline og uge 24
Ændring i Ichthyosis Scoring System (ISS) score
Tidsramme: baseline og uge 24
ISS er et pålideligt system til måling af global ikthyoses sværhedsgrad hos voksne og børn. Kroppen er opdelt i 10 regioner, og Likert-skalaer (0-4) bruges til at kvantificere skala og erytem med omfattende deskriptorer og fotografiske standarder. ISS-scoren tager værdier fra 0 til 75. Højere score indikerer mere alvorlig skade.
baseline og uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Dermatology Life Quality Index (DLQI) score
Tidsramme: uge 12 og uge 24
Dermatology Life Quality Index (DLQI) er et spørgeskema bestående af ti spørgsmål, der bruges til at måle, hvordan en hudsygdom påvirker en persons livskvalitet. Hvert spørgsmål evaluerer hudtilstandens indflydelse på patientens liv i den foregående uge. Hvert spørgsmål vurderes på en skala fra 0 til 3, hvilket resulterer i en potentiel score fra 0 (hvilket indikerer ingen indvirkning af hudsygdommen på livskvaliteten) til 30 (der repræsenterer den maksimale indvirkning på livskvaliteten). Et fald i DLQI-score indikerer forbedret velvære.
uge 12 og uge 24
Ændringer i score for sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL).
Tidsramme: baseline, uge ​​12 og uge 24
HRQoL er en evaluering af, hvordan en persons generelle velbefindende kan påvirkes over en periode på grund af en medicinsk tilstand, handicap eller lidelse. Skalaen består af tre komponenter. Det første modul, der vil blive brugt i denne undersøgelse, kendt som Core Healthy Days-modulet, omfatter et enkelt punkt, der får respondenterne til at vurdere deres generelle helbred ved hjælp af en 5-punkts skala (1 = fremragende; 3 = god; 5 = dårlig). Inden for dette modul er der også tre yderligere punkter, der spørger om antallet af dage, hvor respondenterne oplevede dårligt fysisk helbred, dårligt mentalt helbred og dage, hvor deres helbred forstyrrede deres daglige aktiviteter. For at beregne en usund dags score summerer forskere antallet af dage, der er markeret som fysisk usunde og psykisk usunde. Den højest mulige score er 30 usunde dage. Laveste score er 0 usunde dage.
baseline, uge ​​12 og uge 24
Physician's Global Assessment (PGA)-resultater
Tidsramme: baseline og uge 4, 12 og 24.
Læger vurderer den overordnede sværhedsgrad af iktyose baseret på klinisk vurdering under hensyntagen til faktorer som skældannelse, erytem og patientrapporterede symptomer. Scoring er baseret på en 9-punkts Likert-skala, der spænder fra markant forbedret (+4) til markant værre (-4). Forbedring af PGA indebærer et fald i den samlede sværhedsgrad som bedømt af lægen.
baseline og uge 4, 12 og 24.
Ændringer i cytokiner
Tidsramme: baseline og uge 4, 12 og 24
Cytokinniveauer (pg/ml) vil blive vurderet i plasma
baseline og uge 4, 12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yale University

Samarbejdspartnere

Janssen Scientific Affairs, LLC

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Keith Choate, MD, PhD, Yale University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

21. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2000038224

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hailey Haileys sygdom

Kliniske forsøg med Guselkumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner