Eficácia do Guselkumab no tratamento da doença de Hailey Hailey
Eficácia do Guselcumabe no tratamento da doença de Hailey Hailey: um estudo aberto de prova de conceito
A doença de Hailey-Hailey (HHD) é uma doença genética debilitante da pele, que afeta principalmente as dobras do corpo com eritema e erosões e bolhas dolorosas. Os achados histopatológicos incluem hiperplasia epidérmica, fissura suprabasilar, disqueratose e acantólise de queratinócitos. Um diagnóstico final de HHD é geralmente confirmado com base em achados clínicos e histopatológicos de acordo com testes genéticos.
Várias opções de tratamento foram propostas para este distúrbio crônico e incapacitante, no entanto, não existe uma terapêutica reprodutivelmente eficaz para ele.
O objetivo principal é avaliar a resposta ao tratamento do guselcumabe. Ensaio de fase II unicêntrico, não randomizado, de braço único, aberto, para avaliar a eficácia e segurança do guselcumabe para o tratamento de pacientes com HHD.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Várias opções de tratamento foram propostas para HHD como transtorno crônico e incapacitante, no entanto, não existe uma terapêutica reprodutivelmente eficaz para isso.
O objetivo principal é avaliar a resposta ao tratamento do guselcumabe. Depois que o participante for considerado um candidato adequado para o estudo e assinar o termo de consentimento, ele será inscrito. Todos os participantes receberão guselcumabe 100 mg na dose de psoríase aprovada pela FDA e serão observados para acompanhamento clínico 4, 12, 24 semanas após o início da terapia. Um período de acompanhamento de 12 semanas será realizado após a administração da dose final de guselcumabe para monitorar a segurança. O monitoramento laboratorial, incluindo hemograma completo, painel metabólico básico, testes de função hepática e teste de gravidez (se aplicável) também será realizado 1 mês, 3 meses e 6 meses após o início da terapia. Em cada visita, exceto na semana 20, um H&P completo, uma revisão completa dos sistemas e um exame físico serão realizados. Os resultados serão avaliados e a fotografia de corpo inteiro será realizada em cada visita, exceto na semana 20. Amostras de tecidos de pesquisa (biópsias de pele) serão obtidas no início do estudo (antes da terapia) após 24 semanas de tratamento em todos os participantes. O sangue de pesquisa será obtido na triagem, no início do estudo e após 4, 12 e 24 semanas de terapia com guselcumabe.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Caroline Echeandia-Francis, BA
- Número de telefone: 203-785-2789
- E-mail: caroline.francis@yale.edu
Estude backup de contato
- Nome: Sheila Garcia, BS
- Número de telefone: 475-321-0545
- E-mail: Sheila.garcia@yale.edu
Locais de estudo
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Recrutamento
- Church Street Research Unit, Yale Center for Clinical Investigation
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Um diagnóstico documentado de doença de Hailey-Hailey confirmado com achados clínicos e histopatológicos
- Doença que afeta mais de um local do corpo com gravidade pelo menos moderada
- Se os pacientes estiverem tomando outras terapias sistêmicas para seu HHD (antibióticos, prednisona), eles devem tomar uma dose estável do(s) outro(s) medicamento(s) por pelo menos 3 meses, sem planos de mudança de regime nos próximos 6 meses. Com exceção de antibióticos, metotrexato ou prednisona em dose baixa (menos de 5 mg por dia), o uso concomitante de imunossupressores, por ex. azatioprina, etc. e produtos biológicos que não sejam inibidores de TNF-α não serão permitidos.
- Os pacientes devem estar dispostos a realizar biópsias de pele, coleta de sangue e fotografia corporal total e cumprir as visitas clínicas
Critérios de exclusão:
- Pacientes com histórico de malignidade (exceto história de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado com sucesso durante seis meses antes da primeira administração do medicamento do estudo).
- Pacientes sabidamente HIV ou hepatite B ou C positivos.
- Pacientes que planejam receber vacinas vivas durante a duração do estudo.
- Pacientes com teste cutâneo tuberculínico positivo ou teste QuantiFERON TB positivo.
- Pacientes com insuficiência hepática significativa (classes B e C de Child-Pugh).
- Pacientes em uso de medicamentos imunossupressores e biológicos, exceto metotrexato, prednisona em baixas doses e inibidores de TNF-α, incluindo, entre outros, micofenolato de mofetil, azatioprina, tacrolimus e ciclosporina.
- Estão grávidas, amamentando ou planejando engravidar enquanto estão inscritos no estudo ou por 12 semanas após a injeção do agente do estudo para mulheres ou estão planejando ter um filho enquanto estão inscritos no estudo ou por 12 semanas após a última injeção do agente do estudo.
- Uso biológico anterior nos últimos 3 meses.
- O participante tem alergias, hipersensibilidade ou intolerância conhecidas ao guselcumabe ou seus excipientes (consulte o folheto do investigador)
- Presença de distúrbios respiratórios, hepáticos, renais, endócrinos, hematológicos, neurológicos ou neuropsiquiátricos significativos não controlados, ou valores anormais de triagem laboratorial que, na opinião do investigador, representam um risco inaceitável para o sujeito se participar do estudo ou de interferir com a interpretação dos dados.
- Infecção aguda, ativa, não tratada ou imunocomprometida a tal ponto que a participação no estudo representaria um risco inaceitável para o sujeito com base na avaliação clínica do investigador.
- Infecção sintomática por herpes zoster dentro de 12 semanas após a triagem ou herpes zoster recorrente ou disseminado (mesmo um único episódio).
- Herpes simples sintomático ou herpes simples disseminado (mesmo um único episódio) na consulta da semana 0 (linha de base).
- Pacientes com potencial para formação de quelóide, por ex. pacientes com propensão à formação de queloide, definida como história pessoal de 3 ou mais queloides.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Guselcumabe
Participantes com HHD receberão guselcumabe
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Injeção subcutânea de 100 mg nas semanas 0, 4, 12 e 20
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na pontuação da Avaliação Global do Médico (PGA)
Prazo: linha de base e semana 24
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A PGA é uma escala amplamente reconhecida e frequentemente utilizada para avaliar resultados de tratamentos em ensaios clínicos, abrangendo populações adultas e pediátricas.
É uma ferramenta simples com resultados facilmente interpretáveis. .
Para realizar esta avaliação, um profissional de saúde ou médico depende de uma análise abrangente de dados coletados de todos os aspectos do histórico médico e da condição do paciente.
A pontuação é baseada em uma escala Likert de 9 pontos, variando de marcadamente melhorada (+4) a marcadamente pior (-4).
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linha de base e semana 24
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Mudança na pontuação do Sistema de Pontuação de Ictiose (ISS)
Prazo: linha de base e semana 24
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O ISS é um sistema confiável para medir a gravidade global da ictiose em adultos e crianças.
O corpo é dividido em 10 regiões, e escalas Likert (0-4) são utilizadas para quantificar descamação e eritema, com extensos descritores e padrões fotográficos.
A pontuação do ISS assume valores de 0 a 75.
Pontuações mais altas indicam lesões mais graves.
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linha de base e semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na pontuação do Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI)
Prazo: semana 12 e semana 24
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O Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI) é um questionário composto por dez questões utilizadas para avaliar como uma doença de pele afeta a qualidade de vida de um indivíduo.
Cada questão avalia a influência da condição da pele na vida do paciente durante a semana anterior.
Cada questão é avaliada em uma escala de 0 a 3, resultando em uma pontuação potencial que varia de 0 (indicando nenhum impacto da doença de pele na qualidade de vida) a 30 (representando o impacto máximo na qualidade de vida).
Uma diminuição nas pontuações do DLQI indica melhoria do bem-estar.
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semana 12 e semana 24
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Mudanças na pontuação de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS)
Prazo: linha de base, semana 12 e semana 24
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QVRS é uma avaliação de como o bem-estar geral de um indivíduo pode ser influenciado durante um período de tempo devido a uma condição médica, deficiência ou distúrbio.
A escala compreende três componentes.
O primeiro módulo que será utilizado neste estudo, conhecido como módulo Core Healthy Days, inclui um único item que leva os entrevistados a avaliar a sua saúde geral através de uma escala de 5 pontos (1 = excelente; 3 = bom; 5 = mau).
Neste módulo, existem também três itens adicionais que perguntam sobre o número de dias em que os entrevistados tiveram problemas de saúde física, problemas de saúde mental e dias em que a sua saúde atrapalhou as suas atividades diárias.
Para calcular a pontuação de um dia insalubre, os pesquisadores somam o número de dias marcados como insalubres fisicamente e mentalmente.
A pontuação mais alta possível é de 30 dias insalubres.
A pontuação mais baixa é 0 dias insalubres.
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linha de base, semana 12 e semana 24
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Pontuações da Avaliação Global do Médico (PGA)
Prazo: linha de base e semanas 4,12 e 24.
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Os médicos avaliam a gravidade geral da ictiose com base no julgamento clínico, considerando fatores como descamação, eritema e sintomas relatados pelo paciente.
A pontuação é baseada em uma escala Likert de 9 pontos, variando de marcadamente melhorada (+4) a marcadamente pior (-4).
A melhoria na PGA envolve uma diminuição na gravidade global, conforme julgado pelo médico.
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linha de base e semanas 4,12 e 24.
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Mudanças nas citocinas
Prazo: linha de base e semanas 4,12 e 24
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Os níveis de citocinas (pg/ml) serão avaliados no plasma
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linha de base e semanas 4,12 e 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Keith Choate, MD, PhD, Yale University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2000038224
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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