Účinnost Guselkumabu při léčbě Hailey Haileyovy choroby

Kritéria zahrnutí:

• Zdokumentovaná diagnóza Hailey-Haileyovy choroby potvrzená klinickými a histopatologickými nálezy
• Onemocnění postihující více než jedno místo na těle s alespoň střední závažností
• Pokud pacienti užívají jiné systémové terapie pro svou HHD (antibiotika, prednison), musí užívat stabilní dávku jiného léku (léků) po dobu alespoň 3 měsíců bez plánu měnit režim v následujících 6 měsících. S výjimkou antibiotik, metotrexátu nebo nízké dávky prednisonu (méně než 5 mg denně) je třeba souběžně užívat imunosupresiva, např. azathioprin atd. a biologická léčiva jiná než inhibitory TNF-α nebudou povoleny.
• Pacienti musí být ochotni podstoupit biopsii kůže, odběr krve a fotografování celého těla a dodržovat návštěvy kliniky

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s malignitou v anamnéze (kromě anamnézy úspěšně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže během šesti měsíců před prvním podáním hodnoceného léku).
• Pacienti, o kterých je známo, že jsou pozitivní na HIV nebo hepatitidu B nebo C.
• Pacienti plánující dostávat živé vakcíny během trvání studie.
• Pacienti s pozitivním tuberkulinovým kožním testem nebo pozitivním QuantiFERON TB testem.
• Pacienti s významnou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída B a C).
• Pacienti užívající imunosupresivní a biologickou medikaci, s výjimkou metotrexátu, nízkých dávek prednisonu a inhibitorů TNF-α, včetně, ale bez omezení, mykofenolát mofetil, azathioprin, takrolimus a cyklosporin.
• Jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství během zařazení do studie nebo po dobu 12 týdnů po injekci studijní látky pro ženy nebo plánují zplodit dítě během zařazení do studie nebo po dobu 12 týdnů po poslední injekci studijní látky.
• Předchozí biologické použití během posledních 3 měsíců.
• Účastník má známé alergie, přecitlivělost nebo intoleranci na guselkumab nebo jeho pomocné látky (viz brožura pro zkoušejícího)
• Přítomnost významných nekontrolovaných respiračních, hepatálních, renálních, endokrinních, hematologických, neurologických nebo neuropsychiatrických poruch nebo abnormální laboratorní screeningové hodnoty, které podle názoru zkoušejícího představují nepřijatelné riziko pro subjekt, pokud se účastní studie nebo zasahují do interpretaci dat.
• Aktivní, neléčená, akutní infekce nebo imunokompromitovaná do té míry, že účast ve studii by na základě klinického hodnocení zkoušejícího představovala pro subjekt nepřijatelné riziko.
• Symptomatická infekce pásovým oparem do 12 týdnů od screeningu nebo recidivující nebo diseminovaný (dokonce i jediná epizoda) pásový opar.
• Symptomatický herpes simplex nebo diseminovaný (dokonce i jediná epizoda) herpes simplex při návštěvě v týdnu 0 (základní stav).
• Pacienti s potenciálem pro tvorbu keloidů, např. pacienti se sklonem k tvorbě keloidů, definovaní jako osobní anamnéza 3 nebo více keloidů.