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Wirksamkeit von Guselkumab bei der Behandlung der Hailey-Hailey-Krankheit

3. Dezember 2025 aktualisiert von: Yale University

Wirksamkeit von Guselkumab bei der Behandlung der Hailey-Hailey-Krankheit: Eine offene Proof-of-Concept-Studie

Die Hailey-Hailey-Krankheit (HHD) ist eine schwächende genetische Hauterkrankung, die hauptsächlich Körperfalten mit Erythemen und schmerzhaften Erosionen und Blasen betrifft. Histopathologische Befunde umfassen epidermale Hyperplasie, suprabasilare Spaltbildung, Dyskeratose und Akantholyse von Keratinozyten. Eine endgültige Diagnose einer HHD wird in der Regel auf der Grundlage klinischer und histopathologischer Befunde im Einklang mit Gentests bestätigt.

Für diese chronische und behindernde Erkrankung wurden mehrere Behandlungsmöglichkeiten vorgeschlagen, es gibt jedoch kein reproduzierbar wirksames Therapeutikum dafür.

Das Hauptziel besteht darin, das Ansprechen auf die Behandlung mit Guselkumab zu bewerten. Singlezentrische, nicht randomisierte, einarmige, offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Guselkumab zur Behandlung von Patienten mit HHD.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Für HHD als chronische und behindernde Erkrankung wurden mehrere Behandlungsmöglichkeiten vorgeschlagen, es gibt jedoch kein reproduzierbar wirksames Therapeutikum dafür.

Das Hauptziel besteht darin, das Ansprechen auf die Behandlung mit Guselkumab zu bewerten. Nachdem der Teilnehmer als geeigneter Kandidat für die Studie erachtet wurde und die Einverständniserklärung unterschrieben hat, wird er eingeschrieben. Alle Teilnehmer erhalten zunächst 100 mg Guselkumab in der von der FDA zugelassenen Psoriasis-Dosis und werden 4, 12 und 24 Wochen nach Beginn der Therapie zur klinischen Nachuntersuchung untersucht. Nach der Verabreichung der letzten Guselkumab-Dosis wird eine 12-wöchige Nachbeobachtungszeit durchgeführt, um die Sicherheit zu überwachen. 1 Monat, 3 Monate und 6 Monate nach Beginn der Therapie werden außerdem Laborüberwachungen durchgeführt, darunter ein komplettes Blutbild, ein Basis-Stoffwechsel-Panel, Leberfunktionstests und ein Schwangerschaftstest (falls zutreffend). Bei jedem Besuch außer in Woche 20 werden eine vollständige H&P, eine vollständige Überprüfung der Systeme und eine körperliche Untersuchung durchgeführt. Die Ergebnisse werden bewertet und bei jedem Besuch außer in Woche 20 werden Ganzkörperaufnahmen gemacht. Forschungsgewebeproben (Hautbiopsien) werden zu Studienbeginn (vor der Therapie) nach 24-wöchiger Behandlung bei allen Teilnehmern entnommen. Forschungsblut wird beim Screening, zu Studienbeginn und nach 4, 12 und 24 Wochen Guselkumab-Therapie entnommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Church Street Research Unit, Yale Center for Clinical Investigation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine dokumentierte Diagnose der Hailey-Hailey-Krankheit, bestätigt durch klinische und histopathologische Befunde
  • Erkrankung, die mehr als eine Körperstelle betrifft und mindestens mittelschwer ist
  • Wenn Patienten andere systemische Therapien gegen ihre HHD einnehmen (Antibiotika, Prednison), müssen sie mindestens drei Monate lang eine stabile Dosis der anderen Medikamente einnehmen und dürfen in den nächsten sechs Monaten keine Änderung des Behandlungsschemas planen. Mit Ausnahme von Antibiotika, Methotrexat oder niedrig dosiertem Prednison (weniger als 5 mg täglich) ist die gleichzeitige Einnahme von Immunsuppressiva, z.B. Azathioprin usw. und andere Biologika als TNF-α-Inhibitoren sind nicht zulässig.
  • Die Patienten müssen bereit sein, Hautbiopsien, Blutentnahmen und Ganzkörperfotografien durchführen zu lassen und sich an Klinikbesuche zu halten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einer Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen (mit Ausnahme der Vorgeschichte eines erfolgreich behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut über sechs Monate vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments).
  • Patienten, von denen bekannt ist, dass sie HIV- oder Hepatitis-B- oder -C-positiv sind.
  • Patienten, die während der Dauer der Studie Lebendimpfstoffe erhalten möchten.
  • Patienten mit einem positiven Tuberkulin-Hauttest oder einem positiven QuantiFERON TB-Test.
  • Patienten mit erheblicher Leberfunktionsstörung (Child-Pugh-Klasse B und C).
  • Patienten, die immunsuppressive und biologische Medikamente einnehmen, mit Ausnahme von Methotrexat, niedrig dosiertem Prednison und TNF-α-Inhibitoren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Mycophenolatmofetil, Azathioprin, Tacrolimus und Cyclosporin.
  • Während der Teilnahme an der Studie oder für 12 Wochen nach der Injektion des Studienwirkstoffs bei Frauen schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen oder während der Studieneinschreibung oder für 12 Wochen nach der letzten Injektion des Studienwirkstoffs planen, ein Kind zu zeugen.
  • Vorherige biologische Anwendung innerhalb der letzten 3 Monate.
  • Der Teilnehmer hat bekannte Allergien, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeiten gegenüber Guselkumab oder seinen Hilfsstoffen (siehe Broschüre des Prüfarztes).
  • Vorliegen erheblicher unkontrollierter Atemwegs-, Leber-, Nieren-, endokriner, hämatologischer, neurologischer oder neuropsychiatrischer Störungen oder abnormaler Labor-Screening-Werte, die nach Ansicht des Prüfers ein inakzeptables Risiko für den Probanden darstellen, wenn er an der Studie teilnimmt oder diese stört die Interpretation der Daten.
  • Aktive, unbehandelte, akute Infektion oder immungeschwächt in einem Ausmaß, dass die Teilnahme an der Studie nach der klinischen Beurteilung des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für den Probanden darstellen würde.
  • Symptomatische Herpes-Zoster-Infektion innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening oder wiederkehrender oder disseminierter (sogar eine einzelne Episode) Herpes Zoster.
  • Symptomatischer Herpes simplex oder disseminierter (sogar eine einzelne Episode) Herpes simplex beim Besuch in Woche 0 (Baseline).
  • Patienten mit der Möglichkeit einer Keloidbildung, z.B. Patienten mit einer Neigung zur Keloidbildung, definiert als eine persönliche Vorgeschichte von 3 oder mehr Keloiden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Guselkumab
Teilnehmer mit HHD erhalten Guselkumab
Arzneimittel: Guselkumab
Subkutane Injektion von 100 mg in den Wochen 0, 4, 12 und 20
Andere Namen:
  • Tremfya

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Physician's Global Assessment (PGA)-Scores
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Die PGA ist eine weithin anerkannte und häufig verwendete Skala zur Bewertung der Behandlungsergebnisse in klinischen Studien, die sich sowohl an erwachsenen als auch an pädiatrischen Bevölkerungsgruppen erstrecken. Es handelt sich um ein unkompliziertes Tool mit leicht interpretierbaren Ergebnissen. . Um diese Beurteilung durchzuführen, verlässt sich ein Gesundheitsdienstleister oder Arzt auf eine umfassende Analyse der Daten, die zu allen Aspekten der Krankengeschichte und des Gesundheitszustands des Patienten gesammelt wurden. Die Bewertung basiert auf einer 9-Punkte-Likert-Skala, die von deutlich verbessert (+4) bis deutlich schlechter (-4) reicht.
Ausgangswert und Woche 24
Änderung des Ichthyosis Scoring System (ISS)-Scores
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
ISS ist ein zuverlässiges System zur Messung des globalen Schweregrads der Ichthyose bei Erwachsenen und Kindern. Der Körper ist in 10 Regionen unterteilt und Likert-Skalen (0-4) werden zur Quantifizierung von Schuppenbildung und Erythem verwendet, mit umfangreichen Deskriptoren und fotografischen Standards. Der ISS-Score nimmt Werte von 0 bis 75 an. Höhere Werte weisen auf eine schwerere Verletzung hin.
Ausgangswert und Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Dermatology Life Quality Index (DLQI)-Scores
Zeitfenster: Woche 12 und Woche 24
Der Dermatology Life Quality Index (DLQI) ist ein aus zehn Fragen bestehender Fragebogen, mit dem beurteilt werden soll, wie sich eine Hauterkrankung auf die Lebensqualität einer Person auswirkt. Jede Frage bewertet den Einfluss des Hautzustands auf das Leben des Patienten in der vorangegangenen Woche. Jede Frage wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, was zu einem möglichen Bewertungsbereich von 0 (keine Auswirkung der Hauterkrankung auf die Lebensqualität) bis 30 (maximale Auswirkung auf die Lebensqualität) führt. Ein Rückgang der DLQI-Werte weist auf ein verbessertes Wohlbefinden hin.
Woche 12 und Woche 24
Veränderungen im HRQoL-Score (Health-Related Quality of Life).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 12 und Woche 24
HRQoL ist eine Bewertung, wie das allgemeine Wohlbefinden einer Person über einen bestimmten Zeitraum aufgrund einer Erkrankung, einer Behinderung oder einer Störung beeinflusst werden könnte. Die Skala besteht aus drei Komponenten. Das erste Modul, das in dieser Studie verwendet wird und als „Core Healthy Days“-Modul bekannt ist, umfasst ein einzelnes Element, das die Befragten dazu auffordert, ihren allgemeinen Gesundheitszustand anhand einer 5-Punkte-Skala (1 = ausgezeichnet; 3 = gut; 5 = schlecht) zu bewerten. In diesem Modul gibt es außerdem drei zusätzliche Elemente, die nach der Anzahl der Tage fragen, an denen die Befragten eine schlechte körperliche und geistige Gesundheit hatten, sowie nach Tagen, an denen ihr Gesundheitszustand ihre täglichen Aktivitäten beeinträchtigte. Um die Punktzahl eines ungesunden Tages zu berechnen, addieren die Forscher die Anzahl der Tage, die als körperlich ungesund und geistig ungesund gekennzeichnet sind. Der höchstmögliche Wert liegt bei 30 ungesunden Tagen. Der niedrigste Wert liegt bei 0 ungesunden Tagen.
Grundlinie, Woche 12 und Woche 24
Ergebnisse des Physician's Global Assessment (PGA).
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 4, 12 und 24.
Ärzte bewerten den Gesamtschweregrad der Ichthyose auf der Grundlage einer klinischen Beurteilung und berücksichtigen dabei Faktoren wie Schuppung, Erythem und vom Patienten berichtete Symptome. Die Bewertung basiert auf einer 9-Punkte-Likert-Skala, die von deutlich verbessert (+4) bis deutlich schlechter (-4) reicht. Eine Verbesserung der PGA geht nach Einschätzung des Arztes mit einer Verringerung des Gesamtschweregrads einher.
Grundlinie und Wochen 4, 12 und 24.
Veränderungen der Zytokine
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 4, 12 und 24
Der Zytokinspiegel (pg/ml) wird im Plasma bestimmt
Grundlinie und Wochen 4, 12 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yale University

Mitarbeiter

Janssen Scientific Affairs, LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Keith Choate, MD, PhD, Yale University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2000038224

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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