Ennaltaehkäisevä Anakinra sytokiinitapahtumien vähentämiseen (PACER)
tiistai 11. elokuuta 2026 päivittänyt: Kevin McNerney
Ennaltaehkäisevän anakinran pilottitutkimus vakavan sytokiinien vapautumisoireyhtymän ehkäisemiseksi lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on B-akuutti lymfoblastinen leukemia ja jotka saavat kimeerisiä antigeenireseptoreja (CAR) T-soluja
Tavoitteet: Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida anakinran ennaltaehkäisevän käytön vaikutusta vakavan sytokiinin vapautumisoireyhtymän (CRS) nopeuteen CD19-ohjatun kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluterapian jälkeen lymfoblastinen leukemia (B-ALL) lapsilla ja nuorilla aikuisilla.
Potilaspopulaatio: Alle 25-vuotiaat lapset ja nuoret aikuiset, jotka saavat B-ALL:n CAR T-soluhoitoa ja joiden luuydinsairaus on ≥5 %:n osallinen tai havaittavissa olevia perifeerisiä blasteja 2 viikon sisällä lymfodepletoivan kemoterapian aloittamisesta.
Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on yhden käden pilottitutkimus. Tutkijat selvittävät anakinran ennaltaehkäisevän käytön tehokkuutta ja turvallisuutta vaikean CRS:n esiintyvyyden vähentämiseksi potilailla, joilla on >/=5 % luuytimen blasteja tai lymfoblasteja perifeerisessä veressä.
Hoitosuunnitelma:
Tämä on yksihaarainen sokkoutettu tutkimus, jossa potilaat saavat anakinraa, 2,5 mg/kg (max 100 mg), IV 12 tunnin välein jatkuvan kuumeen alkamisesta (kuume >38,5⁰) C x 2 esiintymistä vähintään 4 tunnin välein 24 tunnin aikana). Jos CRS jatkuu tai etenee, anakinrataajuutta lisätään 2,5 mg:aan/kg IV (enintään 100 mg) 6 tunnin välein. Anakinra-hoitoa jatketaan 48 tunnin ajan CRS- ja ICANS-ongelmien ratkaisemisen jälkeen ja vähintään 7 päivää CAR T-infuusion jälkeen. Jos anakinra-annosta ja -tiheyttä suurennetaan, anakinran korotettua annosta jatketaan 48 tuntia CRS:n ja immuuniefektorisoluihin liittyvän neurotoksisuusoireyhtymän (ICANS) häviämisen jälkeen ja vähintään 7 päivää CAR T-infuusion jälkeen. Jos CRS pahenee anakinran annoksen lisäämisen jälkeen, CRS hoidetaan hoidon hallintastandardien mukaisesti. Osallistujia seurataan 12 kuukauden ajan tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen, ja sairauden arvioinnit suoritetaan CAR T-soluhoidon jälkeisen rutiininomaisen kliinisen hoidon mukaisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
• Potilaan suostumus ja vanhempien suostumus hankitaan.
HUOMAA: Allekirjoitettu suostumuslomake on hankittava ennen kaikkia tutkimustoimenpiteitä. Rutiininomaisen kliinisen hoidon aikana saatuja laboratorioita, luuytimiä tai muita toimenpiteitä voidaan käyttää kelpoisuuden määrittämiseen, jos ne on hankittu protokollan edellyttämien ikkunoiden puitteissa.
- Potilaiden tai heidän vanhempiensa/laillisesti valtuutettujen edustajiensa on kyettävä ymmärtämään ja olemaan halukkaita allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
- Anakinran vaikutukset kehittyvään ihmissikiöön ovat suurelta osin tuntemattomia. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevien potilaiden (POCBP) ja heidän kumppaniensa, joilla on siittiöitä tuottava lisääntymiskyky, on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä tietoisen suostumuksensa jälkeen, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 90 päivän ajan Anakinra-hoidon päättymisen jälkeen. . Jos POCBP tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava asiasta välittömästi hoitavalle lääkärilleen. Potilaiden, joilla on siittiöitä tuottava lisääntymiskyky (PWSPRC), joita hoidetaan tai jotka on otettu mukaan tähän protokollaan, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä hedelmällisessä iässä olevien kumppanien kanssa tietoisen suostumuksensa jälkeen, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 90 päivää annon päättymisen jälkeen.
Huomautus: POCBP on mikä tahansa potilas (sukupuolesta, seksuaalisesta suuntautumisesta riippumatta, jolle on tehty munanjohdinsidonta tai joka on valinnan mukaan pysynyt selibaatissa), jolla on munasoluja tuottava lisääntymiskanava, joka täyttää seuraavat kriteerit:
- Hänelle ei ole tehty kohdunpoistoa tai molemminpuolista munanpoistoa
- hänellä on ollut kuukautiset milloin tahansa edellisen 12 peräkkäisen kuukauden aikana (eikä ole siksi ollut luonnollisesti postmenopausaalisesti yli 12 kuukauteen)
- POCBP:llä on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti (naisia, joille on tehty kirurginen sterilointi tai jotka ovat olleet postmenopausaalisilla vähintään 2 vuotta, ei pidetä hedelmällisessä iässä)
- Potilaat, jotka ovat 1–26-vuotiaita
Relapsoitunut tai refraktorinen B-akuutti lymfoblastinen leukemia
- 2. tai suuremman luuytimen relapsi TAI
- Keskushermoston (CNS) uusiutuminen TAI
- Mikä tahansa uusiutuminen allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen TAI
- Refraktaarinen sairaus, joka määritellään siten, ettei minimaalista jäännössairautta (MRD) negatiivista täydellistä remissiota (CR) saavuteta ≥ 2 kemoterapiasyklin jälkeen (1 sykli uusiutuneille potilaille) TAI
Ei kelpaa allogeeniseen HSCT:hen seuraavista syistä:
- Komorbidi sairaus
- Muut vasta-aiheet allogeeniseen HSCT-hoitoon
- Ei sopivaa luovuttajaa
- Aikaisempi HSCT
- Hylkää HSCT:n terapeuttisena vaihtoehtona dokumentoidun keskustelun jälkeen odotetuilla tuloksilla HSCT:n roolista HSCT-lääkärin kanssa
- CD19+-kasvainekspression dokumentointi luuytimessä, ääreisveressä, aivo-selkäydinnesteessä (CSF) tai kasvainkudoksessa virtaussytometrialla relapsin yhteydessä tai äskettäin otetulla näytteellä refraktorisen taudin tapauksessa. Jos potilas on saanut CD19-ohjattua Ennaltaehkäisevää anakinraa vakavaan CRS-estohoitoon, virtaussytometria tulee ottaa tämän hoidon jälkeen CD19-ekspression osoittamiseksi.
Riittävä elimen toiminta määritellään seuraavasti:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 500 U/l
- Bilirubiini ≤ 2,0 mg/dl
- Vähimmäiskeuhkoreservi määritellään ≤ 1. asteen hengenahdistus, pulssioksimetria > 92 % huoneilmasta; keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokyky (DLCO) ≥40 % (korjattu anemiaan), jos keuhkojen toimintakokeet (PFT) ovat kliinisesti asianmukaisia hoitavan tutkijan määrittämänä.
- Vasemman kammion lyhennysfraktio ≥ 28 % tai ejektiofraktio ≥ 40 %, joka on vahvistettu kaikukardiografialla (ECHO), tai kuvantamisen tai kardiologin dokumentoima riittävä kammion toiminta.
- Seerumin kreatiniini alle alla olevan taulukon arvojen, perustuen syntymähetkellä määritettyyn ikään/sukupuoleen: Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl) Ikä (vuosia) Mies Nainen 1 - <2 0,6 0,6 2 - <6 0,8 0,8 6 - <10 1,0 1,0 10 - <13 1,2 1,2 13 - <16 1,5 1,4 ≥16 1,7 1,4
- Luuydinsairaus ≥5 % tai perifeeriset blastit 2 viikon sisällä lymfodepletoivan kemoterapian aloittamisesta
- Vastaanotetaan kaupallisesti saatavilla oleva tisagenlecleucel
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi
|
Ennaltaehkäisevä Anakinra CRS:n alussa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavan CRS:n määrä 30 päivän sisällä CAR T-soluinfuusion jälkeen
Aikaikkuna: 30 päivää CAR-T-infuusiota
|
Vakavan CRS:n, asteen ≥3 CRS, esiintyvyys American Society of Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) -konsensusohjeiden mukaisesti.
Osallistujat saavat CRS-luokituksen jokaisena sairaalapäivänä ja jokaisella kliinisellä käynnillä CAR T-soluinfuusion ensimmäisten 30 päivän aikana.
|
30 päivää CAR-T-infuusiota
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen remissionopeus
Aikaikkuna: 28-35 päivää CAR-T-infuusion jälkeen
|
1. Täydellinen remissionopeus 28-35 päivänä CAR-T:n jälkeen
|
28-35 päivää CAR-T-infuusion jälkeen
|
|
Yleinen ja tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
|
6 ja 12 kuukauden kokonaiseloonjääminen ja tapahtumaton
|
Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
|
|
CRS ja ICANS Vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
|
Taso ja mikä tahansa luokka CRS, mikä tahansa luokka ICANS, vakava (luokka >/=3) ICANS, mikä tahansa luokka IEC-HS
|
Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
|
|
Immuuniefektorisoluihin liittyvä hematotoksisuus (ICAHT) Vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
|
Minkä tahansa asteen ja asteen määrä >/=3 ICAHT Euroopan hematologialiiton (EHA)/Euroopan veri- ja luuytimensiirtoyhdistyksen (EBMT) ohjeiden mukaan
|
Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
|
|
Tocilitsumabin tai steroidien käyttö
Aikaikkuna: 30 päivän kuluessa CAR T -infuusion jälkeen
|
Tosilitsumabin ja steroidien käyttö CRS:n, ICANS:n tai immuuniefektorisoluihin liittyvän hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin kaltaisen oireyhtymän (IEC-HS) hoidossa
|
30 päivän kuluessa CAR T -infuusion jälkeen
|
|
Infektion vakavuus
Aikaikkuna: 30 päivän kuluessa CAR T -infuusion jälkeen
|
Vakavien infektioiden määrä (määritelty Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 -asteella >/=3)
|
30 päivän kuluessa CAR T -infuusion jälkeen
|
|
Tulehdusmerkit ja solujen vaihtuvuus
Aikaikkuna: 30 päivän kuluessa CAR T -infuusion jälkeen
|
Tulehdusmarkkerit (C-reaktiivinen proteiini, ferritiini) ja solujen vaihtuvuuden markkerit (laktaattidehydrogenaasi ja virtsahappo)
|
30 päivän kuluessa CAR T -infuusion jälkeen
|
|
Solujen laajeneminen ja plasman sytokiiniprofiilit
Aikaikkuna: 35 päivän sisällä CAR T -infuusion jälkeen
|
CAR T-solujen laajeneminen ja plasman sytokiiniprofiilit
|
35 päivän sisällä CAR T -infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Shakoory B, Carcillo JA, Chatham WW, Amdur RL, Zhao H, Dinarello CA, Cron RQ, Opal SM. Interleukin-1 Receptor Blockade Is Associated With Reduced Mortality in Sepsis Patients With Features of Macrophage Activation Syndrome: Reanalysis of a Prior Phase III Trial. Crit Care Med. 2016 Feb;44(2):275-81. doi: 10.1097/CCM.0000000000001402.
- Lee DW, Santomasso BD, Locke FL, Ghobadi A, Turtle CJ, Brudno JN, Maus MV, Park JH, Mead E, Pavletic S, Go WY, Eldjerou L, Gardner RA, Frey N, Curran KJ, Peggs K, Pasquini M, DiPersio JF, van den Brink MRM, Komanduri KV, Grupp SA, Neelapu SS. ASTCT Consensus Grading for Cytokine Release Syndrome and Neurologic Toxicity Associated with Immune Effector Cells. Biol Blood Marrow Transplant. 2019 Apr;25(4):625-638. doi: 10.1016/j.bbmt.2018.12.758. Epub 2018 Dec 25.
- Norelli M, Camisa B, Barbiera G, Falcone L, Purevdorj A, Genua M, Sanvito F, Ponzoni M, Doglioni C, Cristofori P, Traversari C, Bordignon C, Ciceri F, Ostuni R, Bonini C, Casucci M, Bondanza A. Monocyte-derived IL-1 and IL-6 are differentially required for cytokine-release syndrome and neurotoxicity due to CAR T cells. Nat Med. 2018 Jun;24(6):739-748. doi: 10.1038/s41591-018-0036-4. Epub 2018 May 28.
- Kadauke S, Myers RM, Li Y, Aplenc R, Baniewicz D, Barrett DM, Barz Leahy A, Callahan C, Dolan JG, Fitzgerald JC, Gladney W, Lacey SF, Liu H, Maude SL, McGuire R, Motley LS, Teachey DT, Wertheim GB, Wray L, DiNofia AM, Grupp SA. Risk-Adapted Preemptive Tocilizumab to Prevent Severe Cytokine Release Syndrome After CTL019 for Pediatric B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Prospective Clinical Trial. J Clin Oncol. 2021 Mar 10;39(8):920-930. doi: 10.1200/JCO.20.02477. Epub 2021 Jan 8.
- Mehta P, Cron RQ, Hartwell J, Manson JJ, Tattersall RS. Silencing the cytokine storm: the use of intravenous anakinra in haemophagocytic lymphohistiocytosis or macrophage activation syndrome. Lancet Rheumatol. 2020 Jun;2(6):e358-e367. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30096-5. Epub 2020 May 4.
- Hines MR, Knight TE, McNerney KO, Leick MB, Jain T, Ahmed S, Frigault MJ, Hill JA, Jain MD, Johnson WT, Lin Y, Mahadeo KM, Maron GM, Marsh RA, Neelapu SS, Nikiforow S, Ombrello AK, Shah NN, Talleur AC, Turicek D, Vatsayan A, Wong SW, Maus MV, Komanduri KV, Berliner N, Henter JI, Perales MA, Frey NV, Teachey DT, Frank MJ, Shah NN. Immune Effector Cell-Associated Hemophagocytic Lymphohistiocytosis-Like Syndrome. Transplant Cell Ther. 2023 Jul;29(7):438.e1-438.e16. doi: 10.1016/j.jtct.2023.03.006. Epub 2023 Mar 9.
- Maude SL, Laetsch TW, Buechner J, Rives S, Boyer M, Bittencourt H, Bader P, Verneris MR, Stefanski HE, Myers GD, Qayed M, De Moerloose B, Hiramatsu H, Schlis K, Davis KL, Martin PL, Nemecek ER, Yanik GA, Peters C, Baruchel A, Boissel N, Mechinaud F, Balduzzi A, Krueger J, June CH, Levine BL, Wood P, Taran T, Leung M, Mueller KT, Zhang Y, Sen K, Lebwohl D, Pulsipher MA, Grupp SA. Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. N Engl J Med. 2018 Feb 1;378(5):439-448. doi: 10.1056/NEJMoa1709866.
- Gazeau N, Liang EC, Wu QV, Voutsinas JM, Barba P, Iacoboni G, Kwon M, Ortega JLR, Lopez-Corral L, Hernani R, Ortiz-Maldonado V, Martinez-Cibrian N, Martinez AP, Maziarz RT, Williamson S, Nemecek ER, Shadman M, Cowan AJ, Green DJ, Kimble E, Hirayama AV, Maloney DG, Turtle CJ, Gauthier J. Anakinra for Refractory Cytokine Release Syndrome or Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome after Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapy. Transplant Cell Ther. 2023 Jul;29(7):430-437. doi: 10.1016/j.jtct.2023.04.001. Epub 2023 Apr 7.
- Rejeski K, Subklewe M, Aljurf M, Bachy E, Balduzzi A, Barba P, Bruno B, Benjamin R, Carrabba MG, Chabannon C, Ciceri F, Corradini P, Delgado J, Di Blasi R, Greco R, Houot R, Iacoboni G, Jager U, Kersten MJ, Mielke S, Nagler A, Onida F, Peric Z, Roddie C, Ruggeri A, Sanchez-Guijo F, Sanchez-Ortega I, Schneidawind D, Schubert ML, Snowden JA, Thieblemont C, Topp M, Zinzani PL, Gribben JG, Bonini C, Sureda A, Yakoub-Agha I. Immune effector cell-associated hematotoxicity: EHA/EBMT consensus grading and best practice recommendations. Blood. 2023 Sep 7;142(10):865-877. doi: 10.1182/blood.2023020578.
- Kineret. Package Insert. Biovitrum AB. December 18th.
- Strati P, Jallouk A, Deng Q, Li X, Feng L, Sun R, Adkins S, Johncy S, Cain T, Steiner RE, Ahmed S, Chihara D, Fayad LE, Iyer SP, Horowitz S, Nastoupil LJ, Nair R, Hassan A, Daoud TE, Hawkins M, Rodriguez MA, Shpall EJ, Ramdial JL, Kebriaei P, Hong DS, Westin JR, Neelapu SS, Green MR. A phase 1 study of prophylactic anakinra to mitigate ICANS in patients with large B-cell lymphoma. Blood Adv. 2023 Nov 14;7(21):6785-6789. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010653. No abstract available.
- Liang EC, Albittar A, Portuguese AJ, Huang JJ, Wuliji N, Wu Q, De Los Reyes J, Pin N, Torkelson A, Kirchmeier DR. Planned Interim Analysis of a Phase 2 Investigator-Initiated Trial of Anakinra to Prevent CRS and Neurotoxicity after Treatment with Lisocabtagene Maraleucel. Transplantation and Cellular Therapy. 2024;30(2):S179-S80.
- Frigault MJ, Gallagher KM, Wehrli M, Valles B, Casey K, Lindell K, Trailor M, Cho H, Brown JL, Horick NK. A phase II trial of anakinra for the prevention of CAR-T cell mediated neurotoxicity. Blood. 2021;138:2814.
- Park JH, Nath K, Devlin SM, Sauter CS, Palomba ML, Shah G, Dahi P, Lin RJ, Scordo M, Perales MA, Shouval R, Tomas AA, Cathcart E, Mead E, Santomasso B, Holodny A, Brentjens RJ, Riviere I, Sadelain M. CD19 CAR T-cell therapy and prophylactic anakinra in relapsed or refractory lymphoma: phase 2 trial interim results. Nat Med. 2023 Jul;29(7):1710-1717. doi: 10.1038/s41591-023-02404-6. Epub 2023 Jul 3.
- Hines MR, Keenan C, Maron Alfaro G, Cheng C, Zhou Y, Sharma A, Hurley C, Nichols KE, Gottschalk S, Triplett BM, Talleur AC. Hemophagocytic lymphohistiocytosis-like toxicity (carHLH) after CD19-specific CAR T-cell therapy. Br J Haematol. 2021 Aug;194(4):701-707. doi: 10.1111/bjh.17662. Epub 2021 Jul 15.
- Dreyzin A, Jacobsohn D, Angiolillo A, Wistinghausen B, Schore RJ, Perez E, Wells E, Terao J, Bonifant C, Rohatgi R, Dave H, Vatsayan A. Intravenous anakinra for tisagenlecleucel-related toxicities in children and young adults. Pediatr Hematol Oncol. 2022 May;39(4):370-378. doi: 10.1080/08880018.2021.1988012. Epub 2021 Oct 21. No abstract available.
- Lichtenstein DA, Schischlik F, Shao L, Steinberg SM, Yates B, Wang HW, Wang Y, Inglefield J, Dulau-Florea A, Ceppi F, Hermida LC, Stringaris K, Dunham K, Homan P, Jailwala P, Mirazee J, Robinson W, Chisholm KM, Yuan C, Stetler-Stevenson M, Ombrello AK, Jin J, Fry TJ, Taylor N, Highfill SL, Jin P, Gardner RA, Shalabi H, Ruppin E, Stroncek DF, Shah NN. Characterization of HLH-like manifestations as a CRS variant in patients receiving CD22 CAR T cells. Blood. 2021 Dec 16;138(24):2469-2484. doi: 10.1182/blood.2021011898.
- Diorio C, Vatsayan A, Talleur AC, Annesley C, Jaroscak JJ, Shalabi H, Ombrello AK, Hudspeth M, Maude SL, Gardner RA, Shah NN. Anakinra utilization in refractory pediatric CAR T-cell associated toxicities. Blood Adv. 2022 Jun 14;6(11):3398-3403. doi: 10.1182/bloodadvances.2022006983. No abstract available.
- Summerlin J, Wells DA, Anderson MK, Halford Z. A Review of Current and Emerging Therapeutic Options for Hemophagocytic Lymphohistiocytosis. Ann Pharmacother. 2023 Jul;57(7):867-879. doi: 10.1177/10600280221134719. Epub 2022 Nov 9.
- Hines MR, von Bahr Greenwood T, Beutel G, Beutel K, Hays JA, Horne A, Janka G, Jordan MB, van Laar JAM, Lachmann G, Lehmberg K, Machowicz R, Miettunen P, La Rosee P, Shakoory B, Zinter MS, Henter JI. Consensus-Based Guidelines for the Recognition, Diagnosis, and Management of Hemophagocytic Lymphohistiocytosis in Critically Ill Children and Adults. Crit Care Med. 2022 May 1;50(5):860-872. doi: 10.1097/CCM.0000000000005361. Epub 2021 Oct 5.
- Sonmez HE, Demir S, Bilginer Y, Ozen S. Anakinra treatment in macrophage activation syndrome: a single center experience and systemic review of literature. Clin Rheumatol. 2018 Dec;37(12):3329-3335. doi: 10.1007/s10067-018-4095-1. Epub 2018 Apr 16.
- Charlesworth JEG, Kavirayani A. Intravenous anakinra for the treatment of haemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome: A systematic review. Eur J Haematol. 2023 Sep;111(3):458-476. doi: 10.1111/ejh.14029. Epub 2023 Jun 21.
- Giavridis T, van der Stegen SJC, Eyquem J, Hamieh M, Piersigilli A, Sadelain M. CAR T cell-induced cytokine release syndrome is mediated by macrophages and abated by IL-1 blockade. Nat Med. 2018 Jun;24(6):731-738. doi: 10.1038/s41591-018-0041-7. Epub 2018 May 28.
- Schultz LM, Baggott C, Prabhu S, Pacenta HL, Phillips CL, Rossoff J, Stefanski HE, Talano JA, Moskop A, Margossian SP, Verneris MR, Myers GD, Karras NA, Brown PA, Qayed M, Hermiston M, Satwani P, Krupski C, Keating AK, Wilcox R, Rabik CA, Fabrizio VA, Rouce RH, Chinnabhandar V, Kunicki M, Barsan VV, Goksenin AY, Li Y, Mavroukakis S, Egeler E, Curran KJ, Mackall CL, Laetsch TW. Disease Burden Affects Outcomes in Pediatric and Young Adult B-Cell Lymphoblastic Leukemia After Commercial Tisagenlecleucel: A Pediatric Real-World Chimeric Antigen Receptor Consortium Report. J Clin Oncol. 2022 Mar 20;40(9):945-955. doi: 10.1200/JCO.20.03585. Epub 2021 Dec 9.
- Pasquini MC, Hu ZH, Curran K, Laetsch T, Locke F, Rouce R, Pulsipher MA, Phillips CL, Keating A, Frigault MJ, Salzberg D, Jaglowski S, Sasine JP, Rosenthal J, Ghosh M, Landsburg D, Margossian S, Martin PL, Kamdar MK, Hematti P, Nikiforow S, Turtle C, Perales MA, Steinert P, Horowitz MM, Moskop A, Pacaud L, Yi L, Chawla R, Bleickardt E, Grupp S. Real-world evidence of tisagenlecleucel for pediatric acute lymphoblastic leukemia and non-Hodgkin lymphoma. Blood Adv. 2020 Nov 10;4(21):5414-5424. doi: 10.1182/bloodadvances.2020003092.
- McNerney KO LS, Ishikawa K, Dreyzin A, Vatsayan A, Chen JJ, Baggott C, Prabhu S, Pacenta H, Phillips CL, Rossoff J, Stefanski HE, Talano JA, Moskop A, Verneris M, Myers D, Karras NA, Brown P, Bonifant C, Qayed M, Hermiston M, Satwani P, Krupski C, Keating AK, Baumeister S, Fabrizio VA, Chinnabhandar V, Egeler E, Mavroukakis S, Curran KJ, Mackall CL, Laetsch TW, Schultz LM. . HLH-like toxicities predict poor survival following use of tisagenlecleucel in children and young adults with B-ALL. Blood Adv. 2023. doi: https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2022008893.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. elokuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 28. helmikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 25. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Infektiot
- Virussairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Systeeminen tulehdusvasteen oireyhtymä
- Tulehdus
- DNA-virusinfektiot
- Lymfaattiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Lymfooma, B-solu
- Lymfooma
- Epstein-Barr-virusinfektiot
- Herpesviridae-infektiot
- Kasvainvirusinfektiot
- Shokki
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Sytokiinien vapautumisoireyhtymä
- Burkittin lymfooma
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Solunväliset signalointipeptidit ja proteiinit
- Sytokiinit
- Interleukiini 1 -reseptoriantagonistiproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2024-7158
- K12TR005104 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .