Anakinra preventiva para la reducción de eventos de citocinas (PACER)

• Se obtendrá el consentimiento del paciente y el consentimiento de los padres.

NOTA: Se debe obtener un formulario de consentimiento firmado antes de cualquier procedimiento del estudio. Los análisis de laboratorio, médulas u otros procedimientos obtenidos durante la atención clínica de rutina pueden usarse para la elegibilidad si se obtienen dentro de los períodos requeridos por el protocolo.

• Los pacientes o sus padres/representantes legalmente autorizados (LAR) deben tener la capacidad de comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
• Los efectos de Anakinra en el feto humano en desarrollo se desconocen en gran medida. Por este motivo, los pacientes en edad fértil (POCBP) y sus parejas con capacidad reproductiva productora de esperma deben aceptar utilizar un método anticonceptivo adecuado desde el momento del consentimiento informado, durante la participación en el estudio y durante los 90 días posteriores a la finalización del tratamiento con Anakinra. . Si una POCBP queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras ella o su pareja participan en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato. Los pacientes con capacidad reproductiva productora de espermatozoides (PWSPRC) tratados o inscritos en este protocolo también deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos adecuados con parejas en edad fértil desde el momento del consentimiento informado, durante la participación en el estudio y 90 días después de completar la administración.

Nota: Un POCBP es cualquier paciente (independientemente de su género, orientación sexual, haberse sometido a una ligadura de trompas o haber permanecido célibe por elección) con un tracto reproductivo productor de óvulos que cumple con los siguientes criterios:

• No se ha sometido a una histerectomía ni a una ooforectomía bilateral.
• Ha tenido menstruación en cualquier momento durante los 12 meses consecutivos anteriores (y por lo tanto no ha sido posmenopáusica natural durante > 12 meses)
• POCBP debe tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa (las mujeres que se han sometido a una esterilización quirúrgica o que han sido posmenopáusicas durante al menos 2 años no se consideran en edad fértil)
• Pacientes que tienen entre 1 y 26 años de edad.

• Leucemia linfoblástica aguda B recidivante o refractaria

  • Segunda o mayor recaída medular O
  • Recaída del sistema nervioso central (SNC) O
  • Cualquier recaída después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) O
  • Enfermedad refractaria definida por no lograr una remisión completa (CR) negativa para enfermedad residual mínima (ERM) después de ≥ 2 ciclos de quimioterapia (1 ciclo para pacientes en recaída) O

  • No es elegible para TCMH alogénico debido a:

    • Enfermedad comórbida
    • Otras contraindicaciones para el acondicionamiento del TCMH alogénico
    • Ningún donante adecuado
    • TCMH previo
    • Rechaza el TCMH como opción terapéutica después de una discusión documentada, con los resultados esperados, sobre el papel del TCMH con un médico especialista en TCMH.
  • Documentación de la expresión del tumor CD19+ en la médula ósea, sangre periférica, líquido cefalorraquídeo (LCR) o tejido tumoral mediante citometría de flujo en el momento de la recaída, o una muestra reciente en el caso de enfermedad refractaria. Si el paciente ha recibido anakinra preventivo dirigido a CD19 para la terapia de prevención de RSC grave, se debe obtener la citometría de flujo después de esta terapia para mostrar la expresión de CD19.

• Función adecuada de los órganos definida como:

  • Alanina aminotransferasa (ALT) < 500 U/L
  • Bilirrubina ≤2,0 mg/dL
  • Reserva pulmonar mínima definida como disnea ≤Grado 1, oximetría de pulso >92% con aire ambiente; capacidad de difusión de los pulmones para monóxido de carbono (DLCO) ≥40% (corregido por anemia) si las pruebas de función pulmonar (PFT) son clínicamente apropiadas según lo determine el investigador tratante.
  • Fracción de acortamiento del ventrículo izquierdo ≥ 28 % o fracción de eyección ≥ 40 % confirmada por ecocardiografía (ECHO), o función ventricular adecuada documentada por imágenes o por un cardiólogo.
  • Creatinina sérica por debajo de los valores de la siguiente tabla, según la edad/sexo asignado al nacer: Creatinina sérica máxima (mg/dL) Edad (años) Masculino Femenino 1 a <2 0,6 0,6 2 a <6 0,8 0,8 6 a <10 1,0 1,0 10 a <13 1,2 1,2 13 a <16 1,5 1,4 ≥16 1,7 1,4
• Carga de enfermedad de la médula ósea ≥5% o blastos periféricos dentro de las 2 semanas posteriores al inicio de la quimioterapia linfodeplectora
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