Tutkimus systeemisellä infuusiolla annetun SRP-9004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi raajavyön lihasdystrofian tyypin 2D/R3 osallistujille Yhdysvalloissa (DISCOVERY)
keskiviikko 27. elokuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Vaihe 1b, monikeskus, yhden annoksen geeninsiirtotutkimus systeemisellä infuusiolla annetun SRP-9004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi raajavyön lihasdystrofiatyypin 2D/R3 koehenkilöillä Yhdysvalloissa
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida SRP-9004:n turvallisuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Ambulatoriset osallistujat, jotka pystyvät kävelemään ilman apuvälinettä, 10MWR < 30 sekuntia ja NSAD-kokonaispisteet ≥25; ei-ambulatorinen osallistuja, jonka pituus on 10MWR ≥30 sekuntia tai ei kykene suoriutumaan, ja PUL 2.0 -asteikon pistemäärä ≥3.
- Avohoitoon osallistuvien tulee olla 4–20-vuotiaita ja ei-liikkuja ≥4-vuotiaita.
- Kaikkien osallistujien tulee painaa ≤70 kiloa
- Heillä on 1 homotsygoottinen tai 2 heterotsygoottista patogeenistä ja/tai todennäköistä patogeenistä α-SG-deoksiribonukleiinihappo (DNA) -geenimutaatiota, kuten dokumentoitiin ennen seulontaa.
- Pystyy toimimaan yhteistyössä lihastestauksen kanssa.
- Osallistujilla on oltava adeno-assosioituneen viruksen (AAV) serotyypin Rh74 (rh74) vasta-ainetiitterit <1:400 (eli ei koholla) entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) määritettynä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Vasemman kammion ejektiofraktio <40 % tai kardiomyopatian kliiniset merkit ja/tai oireet
- FVC ≤40 % ennustetusta arvosta ja/tai yöhengitystarpeesta
- Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien neuromuskulaarinen (muu kuin raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2D/R3 [LGMD2D/R3]), joka voi tutkijan mielestä vaarantaa osallistujan kyvyn noudattaa vaadittuja testejä tai toimenpiteitä tai osallistujan hyvinvointia, turvallisuutta tai kliinistä tulkintaa.
Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SRP-9004
Osallistujat saavat yhden annoksen SRP-9004:ää päivänä 1.
|
Laskimonsisäinen (IV) infuusio.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) ja hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Jopa 60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Alfa-sarkoglykaanin (α-SG) -proteiinin ilmentymisen muutos lähtötasosta päivään 60
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
|
Perustaso, päivä 60
|
|
Muutos lähtötasosta 24 kuukauteen α-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
|
Perustaso, kuukausi 24
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 60 yläraajan suorituskyvyssä (PUL) versio 2.0 kokonaispisteet
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muuta lähtötilanteesta kuukauteen 60 ajassa nousuun lattiasta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muuta lähtötasosta 60 kuukauteen ajassa 4 askeleen nousuun
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen ajassa täydelliseen 10 metrin kävelyyn/juoksuun (10MWR)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötasosta 60. kuukauteen ajassa täydelliseen 100 metrin kävelyyn/juoksuun (100 MWR)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos perustasosta kuukauteen 60 kreatiinikinaasin (CK) tasolla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Aika muuttaa sairauden virstanpylväitä (liikkuvuuden menetys)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 luuston lihasten magneettikuvauksen (MRI) löydöissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos perustilanteesta 60. kuukauteen puettavan laitteen askelnopeudessa 95 % (SV95C) (vain liikkuvat osallistujat)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa FVC:n (Forced Vital Capacity) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa FVC:n prosenttiosuuden (%) ennusteen mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkojen toiminnoissa FEV1 %:n ennustettuna arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Keuhkotoimintojen muutos lähtötilanteesta 60. kuukauteen PEFR-huipun mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnoissa maksimaalisen sisäänhengityspaineen (MIP) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 60 keuhkotoiminnassa maksimaalisen uloshengityspaineen (MEP) mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
|
Perustaso, kuukausi 60
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 24. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 4. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRP-9004-102
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .