Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność SRP-9004 podawanego w postaci infuzji ogólnoustrojowej u uczestników z dystrofią mięśni obręczy kończynowej typu 2D/R3 w Stanach Zjednoczonych (DISCOVERY)

27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Wieloośrodkowe badanie fazy 1b dotyczące transferu genu w pojedynczej dawce, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9004 podawanego w postaci infuzji ogólnoustrojowej u pacjentów z dystrofią mięśni obręczy kończynowej typu 2D/R3 w Stanach Zjednoczonych

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa SRP-9004.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy ambulatoryjni, zdefiniowani jako zdolni do chodzenia bez pomocy, 10MWR <30 sekund i całkowity wynik NSAD ≥25; uczestnik nieambulatoryjny, zdefiniowany jako 10MWR ≥30 sekund lub niezdolny do wykonywania ćwiczeń i wynik w skali wejściowej PUL 2.0 ≥3.
  • Uczestnicy ambulatoryjni muszą mieć od 4 do 20 lat, a uczestnicy nieambulatoryjny muszą mieć co najmniej 4 lata.
  • Wszyscy uczestnicy muszą ważyć ≤70 kilogramów
  • Posiadać 1 homozygotyczną lub 2 heterozygotyczną patogenną i/lub prawdopodobnie patogenną mutację genu kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) α-SG, jak udokumentowano przed badaniem przesiewowym.
  • Potrafi współpracować przy badaniu mięśni.
  • Uczestnicy muszą mieć miano przeciwciał przeciwko wirusowi związanemu z adenowirusem (AAV), serotyp Rh74 (rh74), < 1:400 (tj. nie być podwyższone) określone za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA).

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Frakcja wyrzutowa lewej komory <40% lub objawy kliniczne i/lub objawy kardiomiopatii
  • FVC ≤40% wartości przewidywanej i/lub wymagania dotyczące wentylacji nocnej
  • Jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba, w tym nerwowo-mięśniowa (inna niż dystrofia obręczowo-kończynowa typu 2D/R3 [LGMD2D/R3]), która w opinii Badacza może zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania protokołu wymaganych badań lub procedur lub zagrozić dobrostan uczestnika, bezpieczeństwo lub możliwość interpretacji klinicznej.

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-9004
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę SRP-9004 pierwszego dnia.
Lek: SRP-9004
Wlew dożylny (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do dnia 60. w ilości ekspresji białka alfa-sarkoglikanu (α-SG)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 60
Wartość bazowa, dzień 60
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesiąca w ilości ekspresji białka α-SG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 24
Wartość wyjściowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w całkowitym wyniku oceny North Star pod kątem dysferlinopatii (NSAD).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości wyjściowej do 60. miesiąca w zakresie sprawności kończyny górnej (PUL) Wersja 2.0 Wynik całkowity
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości bazowej do 60. miesiąca w odpowiednim czasie do wzniesienia się z poziomu minimalnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmień od wartości bazowej do 60. miesiąca w czasie, aby wznieść się o 4 stopnie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana czasu od wartości początkowej do 60. miesiąca do ukończenia chodu/biegu na 10 metrów (10MWR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana czasu od wartości początkowej do 60. miesiąca do ukończenia chodu/biegu na 100 metrów (100MWR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana poziomu kinazy kreatynowej (CK) od wartości początkowej do 60. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Czas na zmianę kamieni milowych choroby (utrata możliwości poruszania się)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana wyników badania rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI) od wartości początkowej do 60. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana prędkości kroku urządzenia przenośnego w porównaniu z wartością wyjściową do miesiąca 60 95% (SV95C) (tylko uczestnicy ambulatoryjni)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc ocenianych na podstawie wymuszonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc oceniana na podstawie przewidywanej wartości procentowej FVC (%)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc ocenianych na podstawie natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości wyjściowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc ocenianych na podstawie przewidywanej wartości FEV1%
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości początkowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc ocenianych na podstawie szczytowego przepływu wydechowego (PEFR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości wyjściowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc ocenianych na podstawie maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana od wartości wyjściowej do 60. miesiąca w zakresie funkcji płuc ocenianych na podstawie maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Wartość wyjściowa, miesiąc 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9004-102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SRP-9004

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj