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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'SRP-9004 somministrato mediante infusione sistemica nei partecipanti alla distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2D/R3 negli Stati Uniti (DISCOVERY)

27 agosto 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di trasferimento genico di fase 1b, multicentrico, a dose singola per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9004 somministrato mediante infusione sistemica in soggetti con distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2D/R3 negli Stati Uniti

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza di SRP-9004.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti ambulatoriali, definiti come in grado di camminare senza aiuti assistivi, 10MWR <30 secondi e punteggio totale NSAD ≥25; partecipante non deambulante, definito come 10MWR ≥30 secondi o incapace di eseguire prestazioni e punteggio della scala di accesso PUL 2.0 ≥3.
  • I partecipanti ambulatoriali devono avere un'età compresa tra 4 e 20 anni e il partecipante non ambulatoriale deve avere un'età ≥ 4 anni.
  • Tutti i partecipanti devono pesare ≤70 chilogrammi
  • Possedere 1 mutazione omozigote o 2 eterozigoti patogene e/o probabilmente patogene del gene dell'acido desossiribonucleico (DNA) α-SG come documentato prima dello screening.
  • In grado di collaborare con i test muscolari.
  • I partecipanti devono avere titoli anticorpali del sierotipo Rh74 (rh74) del virus adeno-associato (AAV) <1: 400 (ovvero non elevati) come determinato da un test di immunoassorbimento enzimatico (ELISA).

Criteri chiave di esclusione:

  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% o segni clinici e/o sintomi di cardiomiopatia
  • FVC ≤40% del valore previsto e/o necessità di ventilazione notturna
  • Qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, inclusa quella neuromuscolare (diversa dalla distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2D/R3 [LGMD2D/R3]), che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe compromettere la capacità del partecipante di conformarsi al protocollo richiesto test o procedure o compromettere la benessere, sicurezza o interpretabilità clinica del partecipante.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-9004
I partecipanti riceveranno una singola dose di SRP-9004 il giorno 1.
Droga: SRP-9004
Infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi di particolare interesse (AESI) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Fino a 60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale fino al giorno 60 della quantità di espressione della proteina alfa-sarcoglicano (α-SG).
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
Riferimento, giorno 60
Variazione dal basale fino al mese 24 nella quantità di espressione della proteina α-SG
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24
Riferimento, mese 24
Variazione dal basale fino al mese 60 nel punteggio totale della valutazione North Star per la disferlinopatia (NSAD).
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione rispetto al basale fino al mese 60 nella performance del punteggio totale della versione 2.0 dell'arto superiore (PUL)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nel tempo necessario per alzarsi dal pavimento
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Cambiare dalla linea di base fino al mese 60 nel tempo per salire di 4 passi
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione del tempo dal basale al mese 60 per completare una camminata/corsa di 10 metri (10MWR)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione del tempo dal basale al mese 60 per completare una camminata/corsa di 100 metri (100MWR)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 del livello di creatina chinasi (CK).
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Tempo necessario al cambiamento delle tappe fondamentali della malattia (perdita della deambulazione)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione rispetto al basale fino al mese 60 nei risultati della risonanza magnetica per immagini (MRI) del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nella velocità del passo del dispositivo indossabile 95% (SV95C) (solo partecipanti ambulatoriali)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate mediante capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 delle funzioni polmonari valutate dalla percentuale di FVC (%) prevista
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dal FEV1% previsto
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate in base al picco di flusso espiratorio (PEFR)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 60
Riferimento, mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2025

Completamento primario (Effettivo)

18 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

18 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9004-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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