Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9004 podávaného systémovou infuzí u účastníků svalové dystrofie pletence končetin typu 2D/R3 ve Spojených státech (DISCOVERY)

27. srpna 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fáze 1b, multicentrická, jednodávková studie genového přenosu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9004 podávaného systémovou infuzí u pacientů s svalovou dystrofií pletence končetin typu 2D/R3 ve Spojených státech

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost SRP-9004.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní účastníci, kteří jsou definováni jako schopní chodit bez pomoci, 10 MWR <30 sekund a celkové skóre NSAD ≥25; nechodící účastník, definovaný jako 10MWR ≥30 sekund nebo neschopný výkonu, a skóre vstupní stupnice PUL 2.0 ≥3.
  • Ambulantní účastníci musí být ve věku 4 až 20 let a nechodící účastník musí být starší 4 let.
  • Všichni účastníci musí vážit ≤ 70 kilogramů
  • Mají 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobně patogenní mutace genu α-SG deoxyribonukleové kyseliny (DNA), jak bylo zdokumentováno před screeningem.
  • Schopnost spolupracovat se svalovým testováním.
  • Účastníci musí mít titry protilátek sérotypu Rh74 (rh74) adeno-asociovaného viru (AAV) <1:400 (to znamená, že nejsou zvýšené), jak bylo stanoveno pomocí testu ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Ejekční frakce levé komory < 40 % nebo klinické známky a/nebo příznaky kardiomyopatie
  • FVC ≤ 40 % předpokládané hodnoty a/nebo požadavku na noční ventilaci
  • Jakékoli jiné klinicky významné onemocnění, včetně neuromuskulárního (jiného než svalová dystrofie pletence končetin typu 2D/R3 [LGMD2D/R3]), které by podle názoru zkoušejícího mohlo ohrozit schopnost účastníka dodržet protokol požadované testování nebo postupy nebo ohrozit pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretovatelnost účastníka.

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-9004
Účastníci dostanou jednu dávku SRP-9004 v den 1.
Lék: SRP-9004
Intravenózní (IV) infuze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (SAE)
Časové okno: Až 60 měsíců
Až 60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna množství proteinové exprese alfa-sarkoglykanu (α-SG) od výchozí hodnoty do 60. dne
Časové okno: Výchozí stav, den 60
Výchozí stav, den 60
Změna od výchozí hodnoty do měsíce 24 v množství exprese a-SG proteinu
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Výchozí stav, 24. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v celkovém hodnocení North Star pro dysferlinopatii (NSAD)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce ve výkonu horní končetiny (PUL) verze 2.0 Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna ze základní linie do 60. měsíce v čase, aby se zvedla z podlahy
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna ze základní linie přes měsíc 60 v čase na vzestup 4 kroky
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna ze základní linie do 60. měsíce v čase na dokončení 10metrové chůze/běhu (10MWR)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna ze základní linie do 60. měsíce v čase na dokončení 100metrové chůze/běhu (100 MWR)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna úrovně kreatinkinázy (CK) od základní úrovně do 60. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Čas na změnu mezníků nemoci (ztráta pohybu)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v nálezech magnetické rezonance kosterního svalstva (MRI)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna rychlosti kroku nositelného zařízení 95 % (SV95C) od základní úrovně do 60. měsíce (pouze ambulantní účastníci)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v plicních funkcích podle vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v plicních funkcích podle předpokládaného procenta FVC (%)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v plicních funkcích hodnocených objemem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna plicních funkcí od výchozího stavu do 60. měsíce podle předpovědi FEV1 %
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v plicních funkcích hodnocených podle maximálního exspiračního průtoku (PEFR)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v plicních funkcích hodnocených maximálním inspiračním tlakem (MIP)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozího stavu do 60. měsíce v plicních funkcích hodnocených maximálním exspiračním tlakem (MEP)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Výchozí stav, 60. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. ledna 2025

Primární dokončení (Aktuální)

18. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

18. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

4. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-9004-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-9004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit