Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9004 administreret ved systemisk infusion i ekstremitetsbælte muskeldystrofi Type 2D/R3 deltagere i USA (DISCOVERY)

27. august 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 1b, multicenter, enkeltdosis genoverførselsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9004 administreret ved systemisk infusion i ekstremitetsbæltemuskulær dystrofi type 2D/R3-personer i USA

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden af ​​SRP-9004.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Ambulante deltagere, defineret som i stand til at gå uden hjælpemidler, 10MWR <30 sekunder og NSAD total score ≥25; ikke-ambulerende deltager, defineret som 10MWR ≥30 sekunder eller ude af stand til at udføre, og PUL 2.0 indgangsskala-score ≥3.
  • Ambulante deltagere skal være i alderen 4 til 20 år, og den ikke-ambulerende deltager skal være ≥4 år.
  • Alle deltagere skal veje ≤70 kg
  • Besidder 1 homozygote eller 2 heterozygote patogene og/eller sandsynligt patogene α-SG deoxyribonukleinsyre (DNA) genmutationer som dokumenteret før screening.
  • Kan samarbejde med muskeltestning.
  • Deltagerne skal have adeno-associeret virus (AAV) serotype Rh74 (rh74) antistoftitre <1:400 (dvs. ikke forhøjet) som bestemt ved en enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion <40 % eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • FVC ≤40 % af forudsagt værdi og/eller krav til natlig ventilation
  • Enhver anden klinisk signifikant sygdom, herunder neuromuskulær (bortset fra muskeldystrofi i benbælte type 2D/R3 [LGMD2D/R3]), som efter investigatorens opfattelse kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol, der kræves afprøvning eller procedurer eller kompromittere deltagerens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-9004
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis SRP-9004 på dag 1.
Medicin: SRP-9004
Intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs), Adverse Events of Special Interest (AESI) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Op til 60 måneder
Op til 60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til dag 60 i mængden af ​​alfa-sarcoglycan (α-SG) proteinekspression
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Ændring fra baseline til måned 24 i mængde af α-SG-proteinekspression
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline til og med måned 60 i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Total Score
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til og med måned 60 i den øvre lemmers ydeevne (PUL) Version 2.0 Samlet resultat
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at stige fra etage
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at stige 4 trin
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at fuldføre 10-meters gang/løb (10MWR)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Skift fra baseline til måned 60 i tid til at fuldføre 100 meter gå/løb (100MWR)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i kreatinkinase (CK) niveau
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Tid til ændring af sygdomsmilepæle (tab af ambulation)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i skeletmuskelmagnetisk resonansimaging (MRI) fund
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i Wearable Device Stride Velocity 95 % (SV95C) (kun ambulante deltagere)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner vurderet ved forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved FVC-procent (%) forudsagt
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner vurderet ved forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved FEV1 % forudsagt
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til og med måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved Peak Expiratory Flow Rate (PEFR)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60
Ændring fra baseline til og med måned 60 i lungefunktioner vurderet ved maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline, måned 60
Baseline, måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juni 2025

Studieafslutning (Faktiske)

18. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2024

Først opslået (Faktiske)

24. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9004-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-9004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner