미국의 사지 근이영양증 유형 2D/R3 참가자에게 전신 주입으로 투여되는 SRP-9004의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구 (DISCOVERY)
2025년 8월 27일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.
미국의 사지 근이영양증 유형 2D/R3 피험자에게 전신 주입으로 투여되는 SRP-9004의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1b상, 다기관, 단일 용량 유전자 전달 연구
본 연구의 주요 목적은 SRP-9004의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 보조적 도움 없이 걸을 수 있고, 10MWR <30초, NSAD 총점 ≥25로 정의된 외래 참가자; 10MWR ≥30초 또는 수행할 수 없는 것으로 정의된 보행이 불가능한 참가자 및 PUL 2.0 진입 척도 점수 ≥3.
- 보행 가능한 참가자는 4~20세여야 하며, 보행 불가능한 참가자는 4세 이상이어야 합니다.
- 모든 참가자의 체중은 70kg 이하여야 합니다.
- 스크리닝 전에 기록된 대로 1개의 동형접합성 또는 2개의 이형접합성 병원성 및/또는 병원성 가능성이 있는 α-SG 데옥시리보핵산(DNA) 유전자 돌연변이를 보유합니다.
- 근육 테스트에 협조할 수 있습니다.
- 참가자는 효소 결합 면역흡착 분석(ELISA)으로 측정한 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 Rh74(rh74) 항체 역가 <1:400(즉, 상승하지 않음)을 가져야 합니다.
주요 제외 기준:
- 좌심실 박출률 <40% 또는 심근병증의 임상 징후 및/또는 증상
- FVC 예측 값의 40% 이하 및/또는 야간 환기 요구 사항
- 신경근(사지근이영양증 유형 2D/R3[LGMD2D/R3] 제외)을 포함하여 임상적으로 중요한 기타 모든 질병으로 연구자가 판단할 때 프로토콜에 필요한 테스트 또는 절차를 준수하는 참가자의 능력을 손상시킬 수 있거나 참가자의 웰빙, 안전 또는 임상적 해석 가능성.
다른 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SRP-9004
참가자는 1일차에 SRP-9004를 1회 접종받게 됩니다.
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정맥(IV) 주입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE), 특별 관심의 부작용(AESI) 및 치료로 인한 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 60개월
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최대 60개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 60일까지 알파-사르코글리칸(α-SG) 단백질 발현량의 변화
기간: 기준선, 60일차
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기준선, 60일차
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Α-SG 단백질 발현량의 기준선부터 24개월까지의 변화
기간: 기준선, 24개월
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기준선, 24개월
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NSAD(North Star Assessment for Dysferlinopathy) 총 점수의 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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기준선에서 60개월까지 상지 수행(PUL) 버전 2.0 총점의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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바닥에서 상승하는 시간의 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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기준선에서 60개월까지 4단계 상승까지의 시간 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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기준선에서 60개월까지 10미터 걷기/달리기 완료 시간(10MWR) 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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기준선에서 60개월까지 100미터 걷기/달리기 완료 시간(100MWR) 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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기준선에서 60개월까지 크레아틴 키나제(CK) 수준의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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질병 이정표 변경 시간(보행 상실)
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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기준선에서 60개월까지 골격근 자기공명영상(MRI) 소견의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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웨어러블 장치 보폭 속도 95%(SV95C)의 기준선에서 60개월까지의 변화(외래 참가자만 해당)
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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강제 폐활량(FVC)으로 평가한 폐 기능의 기준선에서 60개월까지의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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FVC로 평가한 폐 기능의 기준선에서 60개월까지의 변화 예측 백분율(%)
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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1초 강제 호기량(FEV1)으로 평가한 기준선에서 60개월까지 폐 기능의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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FEV1로 평가한 폐 기능의 기준선에서 60개월까지의 변화 % 예측
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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PEFR(최고 호기 유량)로 평가한 기준선에서 60개월까지 폐 기능의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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최대 흡기압(MIP)으로 평가한 기준선에서 60개월까지 폐 기능의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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최대 호기압(MEP)으로 평가한 기준선에서 60개월까지 폐 기능의 변화
기간: 기준선, 60개월
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기준선, 60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 9일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 18일
연구 완료 (실제)
2025년 6월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 12월 18일
처음 게시됨 (실제)
2024년 12월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-9004-102
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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림거들 근이영양증에 대한 임상 시험
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