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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9004, verabreicht durch systemische Infusion, bei Teilnehmern an Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie Typ 2D/R3 in den Vereinigten Staaten (DISCOVERY)

27. August 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische Einzeldosis-Gentransferstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9004, verabreicht durch systemische Infusion, bei Patienten mit Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie Typ 2D/R3 in den Vereinigten Staaten

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von SRP-9004.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Ambulante Teilnehmer, definiert als in der Lage, ohne Hilfsmittel zu gehen, 10MWR <30 Sekunden und NSAD-Gesamtpunktzahl ≥25; Nicht gehfähiger Teilnehmer, definiert als 10 MWR ≥ 30 Sekunden oder leistungsunfähig und PUL 2.0-Einstiegsskalenpunktzahl ≥ 3.
  • Die gehfähigen Teilnehmer müssen zwischen 4 und 20 Jahre alt sein und die nicht gehfähigen Teilnehmer müssen ≥ 4 Jahre alt sein.
  • Alle Teilnehmer müssen ≤70 Kilogramm wiegen
  • Besitzen Sie 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene α-SG-Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Genmutationen, wie vor dem Screening dokumentiert.
  • Kann bei Muskeltests mitarbeiten.
  • Die Teilnehmer müssen Antikörpertiter des Adeno-assoziierten Virus (AAV) Serotyp Rh74 (rh74) <1:400 (d. h. nicht erhöht) haben, bestimmt durch einen Enzyme-Linked Immunosorbent Assay (ELISA).

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40 % oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie
  • FVC ≤ 40 % des vorhergesagten Werts und/oder Bedarf an nächtlicher Belüftung
  • Jede andere klinisch bedeutsame Erkrankung, einschließlich neuromuskulärer Erkrankungen (mit Ausnahme der Muskeldystrophie des Gliedmaßengürtels Typ 2D/R3 [LGMD2D/R3]), die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten oder die zu beeinträchtigen Wohlbefinden, Sicherheit oder klinische Interpretierbarkeit des Teilnehmers.

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-9004
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine Einzeldosis SRP-9004.
Arzneimittel: SRP-9004
Intravenöse (IV) Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Menge der Alpha-Sarkoglykan (α-SG)-Proteinexpression vom Ausgangswert bis zum 60. Tag
Zeitfenster: Basislinie, Tag 60
Basislinie, Tag 60
Änderung der Menge der α-SG-Proteinexpression vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 24
Basislinie, Monat 24
Änderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat bei der North Star-Bewertung für die Gesamtpunktzahl der Dysferlinopathie (NSAD).
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Gesamtpunktzahl der Leistung der oberen Extremität (PUL), Version 2.0, vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat in der Zeit, um vom Boden aufzusteigen
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Wechseln Sie rechtzeitig vom Ausgangswert bis zum Monat 60, um 4 Stufen aufzusteigen
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Zeitliche Veränderung vom Ausgangswert bis zum Monat 60, um 10-Meter-Gehen/Lauf (10MWR) zu absolvieren
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Zeitliche Veränderung vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, um 100-Meter-Gehen/Lauf (100MWR) zu absolvieren
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung des Kreatinkinase (CK)-Spiegels vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Zeit bis zur Änderung der Krankheitsmeilensteine ​​(Verlust der Gehfähigkeit)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Ergebnisse der Magnetresonanztomographie (MRT) der Skelettmuskulatur vom Ausgangswert bis zum 60. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Schrittgeschwindigkeit des tragbaren Geräts um 95 % (SV95C) vom Ausgangswert bis zum 60. Monat (nur ambulante Teilnehmer)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Veränderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, bewertet anhand des vorhergesagten FVC-Prozentsatzes (%)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt durch das forcierte Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, bewertet durch FEV1 % vorhergesagt
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt anhand der maximalen exspiratorischen Flussrate (PEFR)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt durch den maximalen Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60
Änderung der Lungenfunktionen vom Ausgangswert bis zum 60. Monat, beurteilt durch den maximalen exspiratorischen Druck (MEP)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Basislinie, Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9004-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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