Vizsgálat a szisztémás infúzióval beadott SRP-9004 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2D/R3 típusú végtagöv izomdisztrófiában az Egyesült Államokban résztvevőknél (DISCOVERY)
2025. augusztus 27. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
1b. fázisú, többközpontú, egyszeri dózisú géntranszfer vizsgálat a szisztémás infúzióval beadott SRP-9004 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére 2D/R3 típusú végtagöv izomdisztrófiában az Egyesült Államokban
A tanulmány elsődleges célja az SRP-9004 biztonságosságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Ambuláns résztvevők, akik definíció szerint képesek segédeszköz nélkül járni, 10MWR <30 másodperc, és NSAD összpontszám ≥25; nem ambuláns résztvevő, aki 10MWR ≥30 másodperc vagy nem képes teljesíteni, és a PUL 2.0 belépési skála pontszáma ≥3.
- Az ambuláns résztvevők életkora 4 és 20 év közötti, a nem járóképes résztvevőnek pedig legalább 4 évesnek kell lennie.
- Minden résztvevőnek legalább 70 kilogrammnak kell lennie
- Rendelkezik 1 homozigóta vagy 2 heterozigóta patogén és/vagy valószínű patogén α-SG dezoxiribonukleinsav (DNS) génmutációval, amint azt a szűrés előtt dokumentálták.
- Képes együttműködni izomteszttel.
- A résztvevőknek az adeno-asszociált vírus (AAV) Rh74 (rh74) szerotípusú antitest-titerének 1:400-nál kisebbnek (azaz nem emelkedettnek) kell lennie az enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) meghatározott módon.
Főbb kizárási kritériumok:
- A bal kamrai ejekciós frakció <40% vagy a kardiomiopátia klinikai jelei és/vagy tünetei
- FVC ≤ a becsült érték 40%-a és/vagy az éjszakai lélegeztetés szükségessége
- Bármilyen más klinikailag jelentős betegség, beleértve a neuromuszkuláris betegséget (a 2D/R3 típusú végtagöv izomdisztrófián kívül [LGMD2D/R3]), amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő azon képességét, hogy megfeleljen a szükséges vizsgálatoknak vagy eljárásoknak, vagy veszélyeztetheti a a résztvevő jóléte, biztonsága vagy klinikai értelmezhetősége.
Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: SRP-9004
A résztvevők egyetlen adag SRP-9004-et kapnak az 1. napon.
|
Intravénás (IV) infúzió.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel (TEAE), a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekkel (AESI) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 60 hónapig
|
Akár 60 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonaltól a 60. napig az alfa-szarkoglikán (α-SG) fehérje expresszió mennyiségében
Időkeret: Alapállapot, 60. nap
|
Alapállapot, 60. nap
|
|
Változás az alapvonaltól a 24. hónapig az α-SG fehérje expresszió mennyiségében
Időkeret: Alapállapot, 24. hónap
|
Alapállapot, 24. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a North Star Assessment for Dysferlinopathia (NSAD) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a felső végtag teljesítményében (PUL) a 2.0-s verzió összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás a kiindulási állapotról a 60. hónapra az időben a felemelkedésre
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Váltás az alapvonalról a 60. hónapra az időben 4 lépéssel emelkedésre
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonalról a 60. hónapra a teljes 10 méteres séta/futásra (10MWR)
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonalról a 60. hónapra a teljes 100 méteres séta/futásra (100 MWR)
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonalról a 60. hónapra a kreatin-kináz (CK) szintjében
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
A betegség megváltoztatásának ideje (a járás elvesztése)
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a csontvázizom mágneses rezonancia képalkotás (MRI) leleteiben
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonalról a 60. hónapra a hordható eszköz lépéssebességének 95%-ában (SV95C) (csak ambuláns résztvevők számára)
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás a kiindulási állapottól a 60. hónapig a tüdőfunkciókban a kényszerített életkapacitás (FVC) alapján
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a tüdőfunkciókban az FVC által értékelt százalékos (%) előrejelzés szerint
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás a kiindulási állapottól a 60. hónapig a tüdőfunkciókban az 1 másodperc alatti kényszerkilégzési térfogat alapján (FEV1)
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás a kiindulási értéktől a 60. hónapig a tüdőfunkciókban a FEV1 %-os előrejelzés szerint
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a tüdőfunkciókban a kilégzési csúcsáramlási sebesség (PEFR) alapján
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a tüdőfunkciókban a maximális belégzési nyomás (MIP) alapján
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
|
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a tüdőfunkciókban a maximális kilégzési nyomás (MEP) alapján
Időkeret: Alapállapot, 60. hónap
|
Alapállapot, 60. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. január 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. június 18.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. június 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. december 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. december 18.
Első közzététel (Tényleges)
2024. december 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SRP-9004-102
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .