Tutkimus YTS109-soluinjektiosta potilailla, joilla on uusiutunut/refraktaarinen autoimmuuni hemolyyttinen anemia

Sisällön kriteerit:

• Ikä ≥12 vuotta sukupuolesta riippumatta.
• AIHA- tai Evansin oireyhtymän diagnoosi [mukaan lukien lämmin vasta-aine, sekoitettu AIHA ja kylmä vasta-aine AIHA (kylmäagglutiniinitauti)].
• Epäonnistuminen tai intoleranssi vähintään kolmelle hoitolinjalle: glukokortikoidit ja/tai rituksimabi ja mikä tahansa seuraavista hoidoista (pernan poisto, syklosporiini, syklofosfamidi, atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili, bendamustiini, fludarabiini, bortetsomiologi38 jne. monoklonaalinen vasta-aine, BTK-estäjä, Syk-inhibiittori ja komplementin estäjä) (HGB < 100g/l).
• Riittävä elimen toiminta: a. Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤3 × ULN. b. Kreatiniinipuhdistuma (CrCl) (Cockcroft-Gault-kaava) ≥60 ml/min. c.Veren happisaturaatio (SpO2) ≥92 %.
• ECOG-suorituskykytila≤2
• Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on noudatettava ehkäisyvaatimuksia ilmoittautumisesta 12 kuukauden turvallisuusseurantajakson loppuun asti.
• Tutkittavat osallistuvat tutkimukseen vapaaehtoisesti, allekirjoittavat tietoisen suostumuksen, osoittavat hyvää noudattamista ja tekevät yhteistyötä seurannassa.

Poissulkemiskriteerit:

• Lymfoproliferatiivisen kasvaimen diagnoosi
• Muut perinnölliset tai hankitut hemolyyttiset sairaudet (lääkkeiden tai infektion aiheuttama toissijainen AIHA)
• Verihiutaleiden määrä ääreisveressä <30×10^9/l
• Raskaana olevat tai imettävät henkilöt
• Saat minkä tahansa seuraavista hoidoista määritetyn ajan kuluessa ennen soluinfuusiota: a. monoklonaaliset anti-CD20 vasta-aineet < 12 viikkoa, b. sutimlimabi tai muut kaupalliset biologiset aineet alle 5 puoliintumisaikaa, c.plasma vaihto < 4 viikkoa, d. pernanpoiston jälkeinen < 12 viikkoa, e. BTK-estäjät, monoklonaalinen anti-CD38-vasta-aine, Syk-estäjät, BAFF-estäjät < 5 puoliintumisaikaa.
• Aiemmin elin- tai kantasolusiirto
• Uusi tromboosi tai elininfarkti viimeisten 6 kuukauden aikana
• Sidekudossairauden aktiivisen vaiheen diagnoosi.
• Sinulla on aktiivisia infektioita, kuten sepsis, bakteremia, fungemia, hallitsematon keuhkotulehdus ja aktiivinen tuberkuloosi jne.
• Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti B e -antigeeni (HBeAg); positiivinen hepatiitti B e -vasta-aine (HBe-Ab) tai hepatiitti B -ydinvasta-aine (HBc-Ab), ja HBV-DNA:n kopioluku on mitattavissa olevan kapasiteetin alarajan yläpuolella; positiivinen hepatiitti C (HCV) vasta-aine; positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aine; positiivinen kuppatesti.
• Hänelle tehtiin suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen seulontaa, minkä tutkija totesi sopimattomaksi ilmoittautumiseen.
• Sinulla on pahanlaatuisia kasvaimia 5 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista, lukuun ottamatta kasvaimia, joiden etäpesäkkeiden tai kuoleman riski on vähäinen, ja parannettavissa olevia kasvaimia, kuten asianmukaisesti hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ, ihon tyvisolusyöpä jne.
• Onko sinulla jokin seuraavista sydän- ja verisuonitaudeista: a. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≤45 % b. aktiivinen sydänsairaus tai kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association [NYHA] luokka III tai IV)), c.hoitoa vaativat vakavat rytmihäiriöt, d. sinulla on sydäninfarkti, ohitusleikkaus tai stentin asennus 6 kuukauden aikana ennen tutkimusta e.muut sydänsairaudet, jotka tutkija on arvioinut sopimattomiksi ilmoittautumiseen.
• Sinulla on elävien heikennettyjen rokotteiden historia 6 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
• Sinulla on ollut epilepsia tai jokin muu aktiivinen keskushermoston sairaus.
• Sinulla on allergia tässä tutkimuksessa käytetyn lääkkeen aineosille.
• Aiemmin saanut CAR-T-soluhoitoa.
• Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä.