Plozasiranin hoitoprotokolla aikuisilla, joilla on FCS
maanantai 2. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals
Hoitoprotokolla Plozasiranin käyttöä aikuisilla, joilla on perheen kyylomikronemiaoireyhtymä (FCS)
Tämä on hoito -ohjelma Plozasiranin käytölle aikuisilla, joilla on perheen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS).
Ohjelma ilmoittaa ≥18-vuotiaiden tukikelpoisten potilaiden, joiden paasto-triglyseridit ovat ≥880 mg/dl (≥10 mmol/l), jota ei ole kontrolloitu riittävästi tavanomaisella lipidien alentamishoidolla ja FCS-diagnoosilla.
Potilaat saavat 25 mg Plozasirania ihonalaisella (SC) injektiolla päivänä 1 ja kolmen kuukauden välein yhteensä 5 injektiota.
Ohjelman kesto on 15 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Saatavilla
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Saatavilla
- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Paasto triglyseridit (TG) ≥ 880 mg/dl, jota ei ole riittävästi kontrolloitu tavanomaisella lipidien alentamishoidolla
- FCS: n vakiintunut diagnoosi, joka perustuu dokumentoituun paasto -TG -tasoihin, jotka ylittävät 1000 mg/dl toistuvassa testauksessa (ainakin 3 aikaisemmin) ja ainakin yksi seuraavista: tukeva geneettinen testi, dokumentoitu toistuvien jaksojen historia Akuutti haimatulehdus, joka ei aiheuta alkoholia tai kolelitiaasia, dokumentoitu vakavan vatsakivun toistuvien sairaalahoidon historia ilman muuta selitettävää syytä, dokumentoitua lasten haimatulehduksen historiaa, hypertriglyseridemian aiheuttaman haimatulehduksen perheen historiaa.
- Halukas noudattamaan ruokavalion neuvontaa, joka perustuu paikalliseen hoitoon, joka on yhdenmukainen ≤ 20 g rasvaa päivässä
- Jos tyypin 2 diabeteksen hallintaa koskevissa lääkkeissä annosteluohjelma on oltava vakaa.
- Laskentapotentiaalin osallistujien on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymuotoa mieskondomin lisäksi ohjelman aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen Plozasiranin annoksen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
- Diabetes mellitus jollain seuraavista päivästä 1: Äskettäin diagnosoitu viimeisen 24 viikon aikana HbA1C ≥9,0% viimeisen 4 viikon aikana, merkitykselliset lääketieteelliset tapahtumat, jotka liittyvät huonosta glykeemisestä hallinnasta, muutokset perussuliinihoitoon yli =/- 10 yksiköt 12 viikon sisällä, jos insuliinista riippuvainen
- Akuutin sepelvaltimo -oireyhtymätapahtumien historia
- New York Heart Association -luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai viimeksi tunnettu ejektio -osuus <30%
- Kliininen näyttö primaarisesta kilpirauhasen vajaatoiminnasta, primaarisesta subkliinisestä kilpirauhasen vajaatoiminnasta tai toissijaisesta kilpirauhasen vajaatoiminnasta
- Aivohalvauksen, ohimenevä iskeeminen hyökkäys tai ääreisvaltimon sairaus 24 viikon kuluessa ensimmäisestä annoksesta
- Verenvuotohistoria tai koagulopatia
- Nefroottisen oireyhtymän nykyinen diagnoosi
- Kelvollinen saamaan kaupallisesti saatavissa olevat FDA: n hyväksymät terapeuttiset FCS: n hoidossa, ellei hoitavan lääkärin osoittautuneen tai arvioimattomana sopimatonta.
HUOMAUTUS: Lisäyhteys-/poissulkemiskriteerit voivat soveltaa protokollaa kohti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. tammikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperlipoproteinemia tyyppi I
- Plozasiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- AROAPOC3-EAP-004
- AROAPOC3-EAP-002 (Muu tunniste: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)
- AROAPOC3-EAP-003 (Muu tunniste: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .