Behandelingsprotocol van Plozasiran bij volwassenen met FCS

Inclusiecriteria:

• Vastende triglyceriden (TG) ≥ 880 mg/dl die niet voldoende is geregeld op standaard lipide-verlagende therapie
• Gevestigde diagnose van FCS op basis van gedocumenteerde geschiedenis van nuchtere TG -niveaus van meer dan 1000 mg/dl bij herhaald testen (gedurende ten minste 3 voorafgaande gelegenheden), en ten minste een van de volgende: een ondersteunende genetische test, gedocumenteerde geschiedenis van terugkerende episodes van Acute pancreatitis niet veroorzaakt door alcohol of cholelithiasis, gedocumenteerde geschiedenis van terugkerende ziekenhuisopnames voor ernstige buikpijn zonder andere verklaarbare oorzaak, gedocumenteerde geschiedenis van pancreatitis bij kinderen, familiegeschiedenis van hypertriglyceridemie-geïnduceerde pancreatitis
• Bereid om dieetadvies te volgen op basis van de lokale zorgstandaard, consistent met een inname van ≤ 20 g vet per dag
• Als het gaat om medicijnen voor het beheer van type 2 diabetes, moet het doseringsregime stabiel zijn.
• Deelnemers aan het vruchtbaar potentieel moeten overeenkomen om een ​​zeer effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken naast een mannelijk condoom tijdens het programma en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste dosis Plozasiran

Uitsluitingscriteria:

• Diabetes mellitus met een van de volgende op dag 1: nieuw gediagnosticeerd binnen de afgelopen 24 weken, HbA1c ≥9,0% in de afgelopen 4 weken, betekenisvolle medische gebeurtenissen met betrekking tot slechte glycemische controle, veranderingen in basale insulinegeringen van meer dan =/- 10 eenheden binnen 12 weken indien insuline-afhankelijk
• Geschiedenis van het acute coronaire syndroomgebeurtenissen
• New York Heart Association Class III of IV hartfalen of laatst bekende uitwerpfractie van <30%
• Klinisch bewijs van primaire hypothyreoïdie, primaire subklinische hypothyreoïdie of secundaire hypothyreoïdie
• Geschiedenis van beroerte, voorbijgaande ischemische aanval of perifere slagaderziekte binnen 24 weken na de eerste dosis
• Geschiedenis van bloedingsdiathese of coagulopathie
• Huidige diagnose van nefrotisch syndroom
• In aanmerking komen voor een in de handel verkrijgbare door de FDA goedgekeurde therapeutische voor de behandeling van FCS, tenzij bewezen niet effectief te zijn of ongepast te worden beoordeeld door de behandelend arts

Opmerking: extra inclusie/uitsluitingscriteria kunnen per protocol van toepassing zijn