Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol léčby Plozasiran u dospělých s FCS

2. března 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Protokol léčby pro použití Plozasiran u dospělých se syndromem familiární chylomikrony (FCS)

Jedná se o léčebný program pro použití Plozasiran u dospělých s syndromem familiární chylomikrony (FCS). Program bude zařadit způsobilé pacienty ve věku ≥18 let s triglyceridy nalačno ≥880 mg/dl (≥ 10 mmol/l), které nejsou dostatečně kontrolovány standardní terapií snižující lipidy a diagnózou FCS. Pacienti budou dostávat 25 mg plozasiran podle subkutánní (SC) injekce v den 1 a každé tři měsíce pro celkem 5 injekcí. Doba trvání programu je 15 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • Dostupný
        • Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Triglyceridy nalačno (TG) ≥ 880 mg/dl, který není dostatečně kontrolován na standardní terapii snižující lipidy
  • Zřízená diagnóza FCS založená na zdokumentované anamnéze hladin TG nalačno vyšší než 1000 mg/dl při opakovaném testování (pro nejméně 3 předchozí příležitosti) a alespoň jeden z následujících: podpůrný genetický test, zdokumentovaná historie opakujících se epizod of epizody Akutní pankreatitida není způsobena alkoholem nebo cholelitiázou, zdokumentovaná anamnéza opakujících se hospitalizací pro těžkou bolest břicha bez jiné vysvětlitelné příčiny, zdokumentovaná anamnéza pankreatitidy dětství, rodinná anamnéza pankreatitidy vyvolaná hypertriglyceridémií indukovaná pankreatitida
  • Ochotný dodržovat dietní poradenství založené na místním standardu péče, v souladu s příjmem ≤ 20 g tuku za den
  • Pokud na léky na léčbu diabetu 2. typu musí být dávkovací režim stabilní.
  • Účastníci plodného potenciálu musí souhlasit s použitím vysoce účinné formy antikoncepce kromě mužského kondomu během programu a po dobu nejméně 90 dnů po poslední dávce Plozasiran

Kritéria pro vyloučení:

  • Diabetes mellitus s jakýmkoli z následujících v den 1: Nově diagnostikované během posledních 24 týdnů, HbA1c ≥ 9,0% v posledních 4 týdnech, smysluplné lékařské události týkající se špatné glykemické kontroly, změny v bazálním inzulínu režimu více než =/- 10 Jednotky do 12 týdnů, pokud jsou závislé na inzulínu
  • Historie událostí akutního koronárního syndromu
  • New York Heart Association Class III nebo IV srdeční selhání nebo poslední známý ejekční zlomek <30%
  • Klinický důkaz primární hypotyreózy, primární subklinické hypotyreózy nebo sekundární hypotyreózy
  • Historie mrtvice, přechodného ischemického útoku nebo onemocnění periferních tepen do 24 týdnů od první dávky
  • Historie krvácení diatézy nebo koagulopatie
  • Současná diagnóza nefrotického syndromu
  • Způsobilé k přijetí jakékoli komerčně dostupné terapeutické FDA pro léčbu FCS, pokud není prokázáno, že je ošetřující lékař nevhodné nebo souzen nevhodné

Poznámka: Na protokol se mohou vztahovat další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROAPOC3-EAP-004
  • AROAPOC3-EAP-002 (Jiný identifikátor: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)
  • AROAPOC3-EAP-003 (Jiný identifikátor: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární chylomikronemie

Klinické studie na Plozasiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit