Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsprotokoll av Plozasiran hos voksne med FCS

2. mars 2026 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En behandlingsprotokoll for bruk av Plozasiran hos voksne med familiært chylomicronemia syndrom (FCS)

Dette er et behandlingsprogram for bruk av Plozasiran hos voksne med familiært chylomicronemia syndrom (FCS). Programmet vil registrere kvalifiserte pasienter ≥ 18 år, med fastende triglyserider ≥880 mg/dL (≥10 mmol/L) som ikke er tilstrekkelig kontrollert med standard lipidsenkende terapi, og med en diagnose av FCS. Pasienter vil få 25 mg plozasiran ved subkutan (SC) injeksjon på dag 1 og hver tredje måned for totalt 5 injeksjoner. Varigheten av programmet er 15 måneder.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Tilgjengelig
        • Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Fastende triglyserider (TG) ≥ 880 mg/dl som ikke er tilstrekkelig kontrollert på standard lipidsenkende terapi
  • Etablert diagnose av FCS basert på dokumentert historie med fastende TG -nivåer i overkant av 1000 mg/dL på gjentatt testing (i minst 3 tidligere anledninger), og minst ett av følgende: en støttende genetisk test, dokumentert historie med tilbakevendende episoder av Akutt pankreatitt som ikke er forårsaket av alkohol eller kolelithiasis, dokumentert historie med tilbakevendende sykehusinnleggelser for alvorlige magesmerter uten annen forklarbar årsak, dokumentert historie om pankreatitt i barnda, familiehistorie med hypertriglyseridemi-indusert pankreatitt
  • Villig til å følge kostholdsrådgivning basert på lokal standard for omsorg, i samsvar med et inntak på ≤ 20 g fett per dag
  • Hvis på medisiner for håndtering av type 2 -diabetes, må doseringsregimet være stabilt.
  • Deltakere med fertilpotensial må gå med på å bruke en svært effektiv form for prevensjon i tillegg til et mannlig kondom under programmet og i minst 90 dager etter den siste dosen av Plozasiran

Eksklusjonskriterier:

  • Diabetes mellitus med noe av de følgende på dag 1: Nylig diagnostisert i løpet av de siste 24 ukene, HBA1c ≥9,0% i løpet av de siste 4 ukene, meningsfulle medisinske hendelser relatert til dårlig glykemisk kontroll, endringer i basal insulinregime på mer enn =/- 10 enheter innen 12 uker hvis insulinavhengig
  • Historie med akutte koronarsyndromhendelser
  • New York Heart Association klasse III eller IV hjertesvikt eller sist kjent utkastingsfraksjon på <30%
  • Klinisk bevis på primær hypotyreose, primær subklinisk hypotyreose eller sekundær hypotyreose
  • Historie med hjerneslag, forbigående iskemisk angrep eller perifer arteriesykdom innen 24 uker etter første dose
  • Historie om blødende diatese eller koagulopati
  • Gjeldende diagnose av nefrotisk syndrom
  • Kvalifisert til å motta noen kommersielt tilgjengelig FDA-godkjent terapeutisk for behandling av FCS med mindre de er vist å være ineffektiv eller bedømt upassende av den behandlende legen

Merk: Ytterligere inkludering/eksklusjonskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AROAPOC3-EAP-004
  • AROAPOC3-EAP-002 (Annen identifikator: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)
  • AROAPOC3-EAP-003 (Annen identifikator: Arrowhead Pharmaceuticals Inc)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere