Протокол лечения Plozasiran у взрослых с FCS

Критерии включения:

• Пост триглицеридов (TG) ≥ 880 мг/дл, который недостаточно контролируется на стандартной липидной терапии
• Установленный диагноз FCS на основе документированной истории уровней TG натощак, превышающих 1000 мг/дл при повторном тестировании (по крайней мере, для 3 ранее) и, по крайней мере, один из следующих: поддерживающий генетический тест, документированный история рецидивирующих эпизодов Острый панкреатит, не вызванный алкоголем или холелитиазом, документированной историей рецидивирующих госпитализаций при тяжелой боли в животе без другой объяснимой причины, документированный анамнез детского панкреатита, семейный анамнез гипертриглицеридемии, индуцированного панкреатом
• Готовы следовать диетическим консультированию на основе местного стандарта медицинской помощи, в соответствии с потреблением ≤ 20 г жира в день
• Если на лекарствах для лечения диабета 2 типа, режим дозирования должен быть стабильным.
• Участники детского потенциала должны согласиться использовать высокоэффективную форму контрацепции в дополнение к мужскому презервативу во время программы и не менее 90 дней после последней дозы Plozasiran

Критерии исключения:

• Сахарный диабет с любым из следующих следующих действий в день 1: вновь диагностировано в течение последних 24 недель, HBA1C ≥9,0% в течение последних 4 недель, значимые медицинские явления, связанные с плохим гликемическим контролем, изменения в базальном режиме инсулина, более чем =/- 10 единицы в течение 12 недель, если инсулинозависимый
• История событий острого коронарного синдрома
• Сердечная недостаточность в Нью -Йоркской кардиологической ассоциации класса III или IV или последняя известная фракция выброса <30%
• Клинические данные первичного гипотиреоза, первичного субклинического гипотиреоза или вторичного гипотиреоза
• История инсульта, временной ишемической атаки или заболевания периферической артерии в течение 24 недель после первой дозы
• История кровотечения диатеза или коагулопатии
• Текущий диагноз нефротического синдрома
• Право для получения какого-либо коммерчески доступного FDA-одобренного терапевтического средства для лечения FCS, если не доказано неэффективным или не оцениваемым.

ПРИМЕЧАНИЕ. Дополнительные критерии включения/исключения могут применяться для каждого протокола