Protocole de traitement du Plozasiran chez les adultes atteints de FCS

Critères d'inclusion:

• Triglycérides à jeun (TG) ≥ 880 mg / dL qui ne sont pas suffisamment contrôlés sur une thérapie d'ébultition lipidique standard
• Established diagnosis of FCS based on documented history of fasting TG levels in excess of 1000 mg/dL on repeated testing (for at least 3 prior occasions), and at least one of the following: a supportive genetic test, documented history of recurrent episodes of Pancréatite aiguë non causée par l'alcool ou la cholélithiase, documentés antécédents d'hospitalisations récurrentes pour des douleurs abdominales graves sans autre cause explicable, antécédents documentés de pancréatite infantile, antécédents familiaux
• Disposé à suivre les conseils alimentaires basés sur les normes de soins locaux, conformément à une consommation de ≤ 20 g de graisse par jour
• Si sur les médicaments pour la gestion du diabète de type 2, le schéma posologique doit être stable.
• Les participants à un potentiel de procréation doivent accepter d'utiliser une forme de contraception très efficace en plus d'un préservatif masculin pendant le programme et pendant au moins 90 jours après la dernière dose de Plozasiran

Critères d'exclusion:

• Le diabète sucré avec l'un des éléments suivants au jour 1: nouvellement diagnostiqué au cours des 24 dernières semaines, HbA1c ≥9,0% au cours des 4 dernières semaines, des événements médicaux significatifs relatifs à un mauvais contrôle glycémique, des changements dans le régime d'insuline basal de plus de = / - 10 unités dans les 12 semaines si l'insuline dépendante
• Histoire des événements du syndrome coronarien aigu
• Classe III de l'Association du cœur de la New York ou IV INFEAUX OU LA DERNIÈRE FRACTION D'ÉJECTION CONNEUX <30%
• Preuve clinique de l'hypothyroïdie primaire, de l'hypothyroïdie subclinique primaire ou de l'hypothyroïdie secondaire
• Antécédents d'AVC, attaque ischémique transitoire ou maladie de l'artère périphérique dans les 24 semaines suivant la première dose
• Antécédents de diathèse saignant ou de coagulopathie
• Diagnostic actuel du syndrome néphrotique
• Éligible pour recevoir tout thérapeutique approuvé par la FDA disponible dans le commerce pour le traitement du FCS, sauf s'il était inefficace ou jugé inapproprié par le médecin traitant

Remarque: les critères d'inclusion / exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer par protocole