Protocolo de tratamiento de Plozasiran en adultos con FCS

Criterios de inclusión:

• Triglicéridos en ayunas (TG) ≥ 880 mg/dl que no está suficientemente controlado en la terapia estándar de reducción de lípidos
• Diagnóstico establecido de FC basados ​​en el historial documentado de los niveles de TG en ayunas superiores a 1000 mg/dL en pruebas repetidas (para al menos 3 ocasiones anteriores), y al menos una de las siguientes pruebas: una prueba genética de apoyo, historial documentado de episodios recurrentes de pancreatitis aguda no causada por alcohol o colelitiasis, antecedentes documentados de hospitalizaciones recurrentes para dolor abdominal severo sin otra causa explicable, antecedentes documentados de pancreatitis infantil, antecedentes familiares de hipertrigliceridemia inducida por pancreatitis
• Dispuesto a seguir el asesoramiento dietético basado en el estándar de atención local, consistente con una ingesta de ≤ 20 g de grasa por día
• Si en los medicamentos para el manejo de la diabetes tipo 2, el régimen de dosificación debe ser estable.
• Los participantes del potencial de maternidad deben aceptar usar una forma de anticoncepción altamente efectiva además de un condón masculino durante el programa y durante al menos 90 días después de la última dosis de Plozasiran

Criterios de exclusión:

• Diabetes mellitus con cualquiera de los siguientes en el día 1: recién diagnosticado en las últimas 24 semanas, HBA1C ≥9.0% en las últimas 4 semanas, eventos médicos significativos relacionados con un control glucémico deficiente, cambios en el régimen de insulina basal de más de =/- 10 Unidades dentro de las 12 semanas si depende de la insulina
• Historia de eventos de síndrome coronario agudo
• New York Heart Association Clase III o IV Horaio de insuficiencia cardíaca o última fracción de eyección conocida de <30%
• Evidencia clínica de hipotiroidismo primario, hipotiroidismo subclínico primario o hipotiroidismo secundario
• Historia de accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio o enfermedad de la arteria periférica dentro de las 24 semanas de la primera dosis
• Historia de hemorragia diátesis o coagulopatía
• Diagnóstico actual del síndrome nefrótico
• Elegible para recibir cualquier terapéutico aprobado por la FDA disponible comercialmente para el tratamiento de FCS a menos que se demuestre que es ineficaz o juzgado inapropiado por el médico tratante

Nota: Se pueden aplicar criterios de inclusión/exclusión adicionales por protocolo