Protocolo de tratamento de Plozasiran em adultos com FCS

Critérios de inclusão:

• Triglicerídeos em jejum (TG) ≥ 880mg/dL que não são suficientemente controlados na terapia padrão de abate lipídica
• Diagnóstico estabelecido de FCs com base na história documentada dos níveis de TG em jejum acima de 1000 mg/dL em testes repetidos (para pelo menos 3 ocasiões anteriores) e pelo menos um dos seguintes: um teste genético de apoio, histórico documentado de episódios recorrentes de Pancreatite aguda não causada por álcool ou colelitíase, história documentada de hospitalizações recorrentes para dor abdominal intensa sem outra causa explicável, história documentada de pancreatite infantil, história familiar de pancreatite induzida por hipertrigliceridemia
• Disposto a seguir o aconselhamento alimentar com base no padrão de atendimento local, consistente com uma ingestão de ≤ 20 g de gordura por dia
• Se nos medicamentos para o gerenciamento do diabetes tipo 2, o regime de dosagem deve ser estável.
• Os participantes do potencial de gravidez devem concordar em usar uma forma altamente eficaz de contracepção, além de um preservativo masculino durante o programa e pelo menos 90 dias após a última dose de Plozasiran

Critérios de exclusão:

• Diabetes mellitus com qualquer um dos seguintes no dia 1: recém-diagnosticado nas últimas 24 semanas, HbA1c ≥9,0% nas últimas 4 semanas, eventos médicos significativos relacionados ao controle glicêmico ruim, alterações no regime basal de insulina de mais de =/- 10 unidades dentro de 12 semanas se dependentes da insulina
• História dos eventos agudos da síndrome coronariana
• New York Heart Association Classe III ou IV Insuficiência cardíaca ou última fração de ejeção conhecida <30%
• Evidências clínicas de hipotireoidismo primário, hipotireoidismo subclínico primário ou hipotireoidismo secundário
• História de derrame, ataque isquêmico transitório ou doença arterial periférica dentro de 24 semanas após a primeira dose
• História de diátese ou coagulopatia sangrada
• Diagnóstico atual de síndrome nefrótica
• Elegível para receber qualquer terapêutica aprovada pelo FDA disponível comercialmente para o tratamento de FCs, a menos que se prove que seja ineficaz ou julgado inadequado pelo médico de tratamento

Nota: Critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo