Behandlingsprotokoll av Plozasiran hos vuxna med FCS

Inkluderingskriterier:

• Fastande triglycerider (TG) ≥ 880 mg/dl som inte styrs tillräckligt vid standardlipidsänkande terapi
• Etablerad diagnos av FCS baserat på dokumenterad historia av fasta Tg -nivåer som överstiger 1000 mg/dL vid upprepade testning (för minst 3 tidigare tillfällen), och minst ett av följande: ett stödjande genetiskt test, dokumenterad historia av återkommande avsnitt av Akut pankreatit som inte orsakas av alkohol eller kolelithiasis, dokumenterad historia av återkommande sjukhusinläggningar för svår buksmärta utan annan förklarbar orsak, dokumenterad historia av barndomspankreatit, familjehistoria med hypertriglyceridemi-inducerad pankreatit
• Villig att följa dietrådgivning baserad på lokal vårdstandard, i överensstämmelse med ett intag av ≤ 20 g fett per dag
• Om på mediciner för hantering av typ 2 -diabetes måste doseringsregimen vara stabil.
• Deltagare med barnfödelsepotential måste gå med på att använda en mycket effektiv form av preventivmedel utöver en manlig kondom under programmet och i minst 90 dagar efter den sista dosen av Plozasiran

Uteslutningskriterier:

• Diabetes mellitus med något av följande på dag 1: nyligen diagnostiserad under de senaste 24 veckorna, HbA1c ≥9,0% under de senaste fyra veckorna, meningsfulla medicinska händelser som rör dålig glykemisk kontroll, förändringar i basal insulinregime av mer än =/- 10 enheter inom 12 veckor om insulinberoende
• Historik om akut koronarsyndromhändelser
• New York Heart Association Class III eller IV hjärtsvikt eller senast känd utkastningsfraktion på <30%
• Kliniska bevis på primär hypotyreos, primär subklinisk hypotyreos eller sekundär hypotyreos
• Historia om stroke, övergående ischemisk attack eller perifer artärsjukdom inom 24 veckor efter första dosen
• Historik om blödande diates eller koagulopati
• Aktuell diagnos av nefrotiskt syndrom
• Kvalificerad att få någon kommersiellt tillgänglig FDA-godkänd terapeutisk för behandling av FC: er såvida det inte har visat sig vara ineffektivt eller bedömt olämpligt av den behandlande läkaren

Obs: Ytterligare kriterier för inkludering/uteslutning kan tillämpas per protokoll