Protocollo di trattamento di Plozasiran negli adulti con FCS

Criteri di inclusione:

• Trigliceridi a digiuno (TG) ≥ 880 mg/dl che non è sufficientemente controllato sulla terapia standard per abbassare i lipidi
• Diagnosi stabilita di FCS basata su una storia documentata di livelli di TG a digiuno superiori a 1000 mg/dl su test ripetuti (per almeno 3 occasioni precedenti) e almeno uno dei seguenti: un test genetico di supporto, storia documentata di episodi ricorrenti di episodi ricorrenti di episodi ricorrenti pancreatite acuta non causata da alcol o colelitiasi, storia documentata di ricorrenti ricorrenti per il dolore addominale grave senza altra causa spiegabile, storia documentata di pancreatite infantile, storia familiare di ipertrigliceridemia
• Disposto a seguire la consulenza dietetica basata sugli standard di cura locale, in linea con un'assunzione di ≤ 20 g di grassi al giorno
• Se sui farmaci per la gestione del diabete di tipo 2, il regime di dosaggio deve essere stabile.
• I partecipanti al potenziale di gravidanza devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace oltre a un preservativo maschile durante il programma e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose di Plozasiran

Criteri di esclusione:

• Diabete mellito con uno dei seguenti al giorno 1: recentemente diagnosticato nelle ultime 24 settimane, HbA1c ≥9,0% nelle ultime 4 settimane, eventi medici significativi relativi a uno scarso controllo glicemico, cambiamenti nel regime basale di insulina di oltre =/- units within 12 weeks if insulin-dependent
• Storia degli eventi di sindrome coronarica acuta
• Classe III dell'Associazione cardiaca di New York o insufficienza cardiaca IV o ultima frazione di eiezione nota di <30%
• Evidenza clinica dell'ipotiroidismo primario, dell'ipotiroidismo subclinico primario o dell'ipotiroidismo secondario
• Storia di ictus, attacco ischemico transitorio o malattia dell'arteria periferica entro 24 settimane dalla prima dose
• Storia di diatesi sanguinante o coagulopatia
• Diagnosi attuale della sindrome nefrotica
• Idoneo a ricevere qualsiasi terapeutico approvato dalla FDA in commercio per il trattamento delle FC a meno che non si sia dimostrata inefficace o giudicata inappropriata dal medico curante

Nota: possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione per protocollo