- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06900335
Funktionaalinen Connectome Prader-Willi-oireyhtymässä: neurokuvaus ja AI terapeuttisen vaikutuksen arvioimiseksi
Funktionaalisen Connectomin karakterisointi Prader-Willi-oireyhtymässä: neurokuvaus- ja tekoälyn integrointi fysiologisten ja terapeuttisten interventioiden vaikutuksen arvioimiseksi
Tämän havainnollisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia aivoverkon muutoksia ja tunnistaa hyperfagiaan, hormonaalisiin hoitovaikutuksiin ja kognitiivisiin puutteisiin Prader-Willi-oireyhtymä (PWS). Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:
- Kuinka aivoyhteysmallit muuttuvat PWS -potilailla verrattuna terveisiin ja lihaviin kontrolleihin?
- Kuinka aivoverkon muutokset liittyvät hyperfagiaan ja vasteeseen kasvuhormonihoitoon?
Tutkijat vertaavat PWS -potilaita terveellisiin ja lihaviin kontrolleihin selvittääkseen, onko aivoverkkoyhteydessä merkittäviä eroja ennen aterioita ja sen jälkeen ja kasvuhormonihoitoa. Viime kädessä tutkijat yrittävät kehittää ennustavia malleja hoitotuloksista AI: n ja koneoppimisen avulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Prader-Willi-oireyhtymä (PWS) on harvinainen geneettinen tila, jota leimaa esimerkiksi jatkuva nälkä, liikalihavuus, hormonaalinen epätasapaino ja kognitiiviset vaikeudet. Vaikka tutkimukset ovat osoittaneet muutoksia aivojen yhteyksien PWS -potilailla, näiden muutosten täydellinen käsitys puuttuu edelleen. Projektin tavoitteena on tutkia PWS: n aivoverkkokuvioita käyttämällä edistyneitä AI -tekniikoita ymmärtääksesi paremmin hyperfagian, hormonaalisten hoitojen ja kognitiivisten haasteiden vaikutuksia.
Tämä tutkimus yhdistää aivojen funktionaalisen magneettisen ressonanssikuvauksen (fMRI)) tiedot, geneettiset tiedot, hormonaaliset tasot ja kliiniset yksityiskohdat; 39 aikuisesta, joilla on PWS ja 82 kontrolli -osallistujaa (mukaan lukien 52 terveellistä ja 30 lihavaa kontrollia). Kaikki osallistujat sovitetaan ikään, sukupuoleen ja BMI: hen tarvittaessa.
FMRI -tiedot on saatu ennen aterioita ja sen jälkeen, ja/tai ennen yhden vuoden kasvuhormonihoitoa ja sen jälkeen.
Tietojen laatu arvioidaan ja tiivistävät sen keskiarvojen tai prosenttimäärien avulla. Sitten ryhmiä verrataan tilastollisesti hyperfagiaan ja GH -hoitoon liittyvien kuvioiden havaitsemiseen.
Aivoyhteydet verrataan potilaiden ja kontrollien tietoja seurataan, kuinka aivoverkot muuttuvat aterioiden/GH -hoidon jälkeen ja edistyneiden tilastollisten menetelmien soveltaminen valvontavirheisiin.
Lopuksi kehitetään AI: n käyttäminen hoidon tulosten ja aivoverkon muutosten ennustamiseen. Nämä mallit testataan ja puhdistetaan käyttämällä erilaisia tekniikoita luotettavuuden varmistamiseksi.
Tämän tutkimuksen avulla odotettavissa olevien tulosten on tunnistettava PWS: n ainutlaatuiset aivomallit, paljastaa, kuinka nämä liittyvät oireisiin, kuten hyperfagiaan, ja kehitetään AI -malleja hoidon tulosten ennustamiseksi. Viime kädessä tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa ymmärrystämme PWS: stä ja auttaa kehittämään parempia hoitoja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, Espanja, 08202
- Consorci Corporació Sanitària Parc Taulí
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu Prader-Willi-oireyhtymän diagnoosi.
- Ikä yli 18 -vuotias.
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 18 -vuotias ikä.
- FMRI: n vasta -aiheet.
- Visuaaliset viat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Terveet kontrollit
Ikä ja sukupuoli vastasivat terveitä vertailuja
|
Antaa potilaille mahdollisuuden rikkoa paaston.
|
|
Potilaat, joilla on PWS
Aikuisten (> 18 y.O.) potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu diagnoosi Prader-Willi-oireyhtymästä.
|
Käsittely somatropiinilla (rekombinantti GH), annoksilla alkaen 0,2 mg/päivä ja säädetään tarpeen mukaan.
Antaa potilaille mahdollisuuden rikkoa paaston.
|
|
Lihava valvonta
Ikä ja sukupuoli vastaavat hallintaa liikalihavuuden kanssa (BMI> 30)
|
Antaa potilaille mahdollisuuden rikkoa paaston.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Funktionaaliset yhteysmallit
Aikaikkuna: Ennen ja jälkeen interventiota (heti nälän puuttumisen päättymisen jälkeen, jopa vuodessa GH: lle).
|
Aivoyhteysmallit, etenkin hyperfagiaan liittyvät, ja vaste kasvuhormonihoidoon PWS -potilaiden tapauksessa.
|
Ennen ja jälkeen interventiota (heti nälän puuttumisen päättymisen jälkeen, jopa vuodessa GH: lle).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Imprinting häiriöt
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Yliravitsemus
- Merkit ja oireet, ruoansulatus
- Sairaus
- Neurokäyttäytymisoireet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ylipainoinen
- Henkinen vamma
- Lihavuus
- Kromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Mielenterveyshäiriöt
- Prader-Willin oireyhtymä
- Hyperfagia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025/5022
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .