Avoin etikettikoe PRAX-628: n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fokusoima
keskiviikko 26. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Praxis Precision Medicines
Avoin etiketti Kliininen tutkimus PRAX-628: n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on fokusoidut aloitus- tai primaariset yleiset tooniset kalliokohtaukset
Avoin etiketti Kliininen tutkimus PRAX-628: n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on fokusoidut aloitus- tai primaariset yleiset tooniset kalliokohtaukset
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin etiketti kliininen tutkimus PRAX-628: n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on fokusoidut aloitus- tai primaariset yleiset tooniset kalliokohtaukset, jotka voivat todistaa samanaikaisesti vähintään yhden, mutta enintään 3 hyväksyttävää takavarikoinnin vastaista lääkitystä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Head of Pharmacovigilance
- Puhelinnumero: 617-300-8460
- Sähköposti: clinicaltrials@praxismedicines.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Heidelberg, Australia, 03084
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
Melbourne, Australia, 03004
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28010
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85032
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 30116
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Yhdysvallat, 63005
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
New York
-
Middletown, New York, Yhdysvallat, 10941
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
Texas
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
Seabrook, Texas, Yhdysvallat, 77586
- Rekrytointi
- Praxis Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi fokaalisten aloituskouristusten tai idiopaattisten yleisten toonisten kloonisten kohtausten kanssa.
- Tietokonetomografian (CT) tai magneettikuvaus (MRI) (MRI), joka on aiemmin sulkenut progressiivisen syyn epilepsiaan.
- Osallistujan on täytynyt saada vakaa annoksia sallittuja ASM -arvoja (vähintään 1 ja korkeintaan 3 ASMS).
- Osallistuja ja/tai hoitaja (tarvittaessa) itseraportoi vähintään 2 laskettavaa fokussa aloituskohtausta kuukaudessa polttopotilailla tai 1 laskettava yleinen tonisoitunut-klooninen kohtaus kuukaudessa 3 kuukauden aikana välittömästi ennen seulonta-/tarkkailujaksoa PGTCS-potilailla.
Poissulkemiskriteerit:
- Pseudo- tai psykogeenisten kohtausten historiaa tai vain klusterikohtauksia edeltävänä 12 kuukauden ajanjaksolla, jossa yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea, tai jakso kouristustilasta epilepticus, joka vaatii sairaalahoitoa ja intubointia 12 kuukautta ennen seulontaa.
- Suunniteltu epilepsialeikkaus kliinisen tutkimuksen aikana.
- Kohtausten neurokirurgian historia <1 vuotta ennen ilmoittautumista tai radiokirurgiaa <2 vuotta ennen ilmoittautumista.
- Skitsofrenia ja pakko-oireinen häiriö tai muut vakavat mielenterveyshäiriöt.
- Aktiivinen itsemurhasuunnitelma/aikomus viimeisen 6 kuukauden aikana tai itsemurhayrityksen historia viimeisen kahden vuoden aikana tai yli yhden eliniän itsemurhayrityksen aikana.
- Osallistujat, joilla on ollut pahanlaatuisia, myeloproliferatiivisia tai lymfoproliferatiivisia häiriöitä viimeisen 5 vuoden aikana.
- Sydänsairauksien/sydämen johtamishäiriöiden/tai sydämen rakenteellisen epänormaalisuuden (IES) historia.
- On raskaana tai imetys seulonnan aikaan tai sillä on positiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa tai aikoo tulla raskaaksi kliinisen tutkimuksen aikana tai 14 päivän kuluessa viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
- On saanut muita kokeellisia tai tutkittavaa lääkettä, laitetta tai muuta terapiaa 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen seulontaa tai minkä tahansa geeniterapian aikaisempaa käyttöä.
- Vigabatriini: Käyttö viimeisen viiden vuoden aikana ilman vakaita visuaalikenttiä, jotka on testattu kahdesti 12 kuukauden aikana viimeisen vigabatriiniannoksen jälkeen.
- Felbamaatti: Jos sitä käytetään samanaikaisena ASM: nä, potilaiden on oltava felbamaatilla vähintään 2 vuotta, vakaa annos 2 kuukautta ennen seulontaa. Jos potilas sai aiemmin felbamaattia, se on lopetettava 2 kuukautta ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin 30 mg/päivä PRAX-628 8 viikon ajan
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, saavat 30 mg PRAX-628 8 viikkoa.
|
Kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida PRAX-628: n tehokkuus kohtaustaajuudella aikuisilla, joilla on FOS tai PGTCS, joka käyttää tällä hetkellä ASMS: ää
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Keskimääräisen prosenttimäärän muutos kuukausittaisessa (28 päivän) kohtaustaajuudessa seulonta-/havaintojaksosta PRAX-628: n hoitojaksoon
|
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida PRAX 628: n tehokkuus kohtaustaajuudella aikuisilla, joilla on FOS tai PGTCS, joka käyttää tällä hetkellä ASMS: ää
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
• Osallistujien osuus, joiden kuukausittainen (28 päivän) kohtaustiheys vähenee ≥ 50% seulonta-/havaintojaksosta hoitojaksoon (vastaava määrä) PRAX-628: lle.
|
8 viikkoa
|
|
Arvioida PRAX 628: n tehokkuus kohtaustaajuudella aikuisilla, joilla on FOS tai PGTCS, joka käyttää tällä hetkellä ASMS: ää
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
• Kohtausvapautta kärsivien osallistujien osuus, kuukausittaisen (28 päivän) kohtaustaajuuden väheneminen 100% seulonta-/havaintojaksosta PRAX-628: n hoitojaksoon.
|
8 viikkoa
|
|
Arvioida PRAX 628: n tehokkuus kohtaustaajuudella aikuisilla, joilla on FOS tai PGTCS, joka käyttää tällä hetkellä ASMS: ää
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
• Päivien lukumäärä PRAX-628: n ensimmäisen antamisen jälkeen saavuttaakseen saman tai suuremman kuukausittaisten kohtausten määrän seulonta-/tarkkailujaksosta hoitokauteen
|
8 viikkoa
|
|
CGI-S muuttuu lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
CGI-S arvioi kliinikon vaikutelman osallistujan nykyisestä sairausvaltiosta.
Kliinisen kliinisen kliinisen kokemuksensa tulisi käyttää tätä potilaspopulaatiota ja arvioida nykyinen vakavuus 7-pisteisessä asteikolla yhdestä (normaali, ei ollenkaan sairas) 7: een (erittäin sairaimpien potilaiden joukossa).
|
8 viikkoa
|
|
PGI-S muuttuu lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
PGI-S arvioi osallistujien vaikutelman heidän nykyisestä sairaudestaan.
Osallistujan on arvioitava heidän tilansa 7-pisteisessä asteikossa yhdestä (ei läsnä) 7 (erittäin vakava).
|
8 viikkoa
|
|
Arvioida PRAX-628: n turvallisuus ja siedettävyys aikuisilla, joilla on FOS- tai PGTC-arvoja, jotka tällä hetkellä ottavat ASM: t
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Haittavaikutusten (AE) osallistujien lukumäärä ilmoitetaan ensisijaisella termillä
|
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 3. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRAX-628-212
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .