Um estudo de etiqueta aberta para avaliar a eficácia e a segurança do PRAX-628 em adultos com início focal ou crises tônicas-clônicas
26 de março de 2025 atualizado por: Praxis Precision Medicines
Um ensaio clínico de etiqueta aberta para avaliar a eficácia e a segurança do PRAX-628 em pacientes adultos com início focal ou crises de clônicas tônicas generalizadas primárias
Um ensaio clínico de etiqueta aberta para avaliar a eficácia e a segurança do PRAX-628 em pacientes adultos com início focal ou crises de clônicas tônicas generalizadas primárias
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um ensaio clínico de rótulo aberto para avaliar a eficácia e a segurança do PRAX-628 em pacientes adultos com início focal ou crises tônicas-clônicas generalizadas primárias que podem atestar simultaneamente tomar pelo menos 1, mas não mais que 3 medicamentos anti-consultas aceitáveis.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Head of Pharmacovigilance
- Número de telefone: 617-300-8460
- E-mail: clinicaltrials@praxismedicines.com
Locais de estudo
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Heidelberg, Austrália, 03084
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Melbourne, Austrália, 03004
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Madrid, Espanha, 28010
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Florida
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Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 30116
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63005
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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New York
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Middletown, New York, Estados Unidos, 10941
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Texas
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Seabrook, Texas, Estados Unidos, 77586
- Recrutamento
- Praxis Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Um diagnóstico de crises de início focal ou crises clônicas tônicas generalizadas idiopáticas.
- Evidências por tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (RM) no passado que descartou uma causa progressiva de epilepsia.
- O participante deve ter recebido doses estáveis de ASMs permitidos (um mínimo de 1 e um máximo de 3 ASMs).
- Participante e/ou cuidador (se aplicável) autorrelatos de pelo menos 2 crises de início focal contável por mês para pacientes focais de início, ou 1 convulsão de clônico tônico generalizado contável por mês nos 3 meses imediatamente antes do período de triagem/observação para pacientes com PGTCS.
Critérios de exclusão:
- História de convulsões pseudo ou psicogênicas, ou apenas crises de cluster, dentro do período de 12 meses anterior à entrada do estudo, onde as convulsões individuais não podem ser contadas ou um episódio de status convulsivo epilepticus que requer hospitalização e intubação nos 12 meses anteriores à triagem.
- Cirurgia de epilepsia planejada durante o curso do ensaio clínico.
- História da neurocirurgia para convulsões <1 ano antes da inscrição ou radiocirurgia <2 anos antes da inscrição.
- Esquizofrenia e transtorno obsessivo-compulsivo, ou outros distúrbios graves de saúde mental.
- Plano/intenção suicida ativa nos últimos 6 meses, ou uma história de tentativa de suicídio nos últimos 2 anos, ou mais de uma tentativa de suicídio ao longo da vida.
- Participantes com histórico de malignidade, são excluídos os distúrbios mieloproliferativos ou linfoproliferativos nos últimos 5 anos.
- História de doenças cardíacas (s)/distúrbios de condução cardíaca/ou anormalidade estrutural cardíaca (s).
- Está grávida ou amamentando no momento da triagem, ou tem um teste de gravidez sérica positivo na triagem ou planeja engravidar durante o ensaio clínico ou dentro de 14 dias após a última dose de medicamento em estudo.
- Recebeu qualquer outro medicamento, dispositivo ou outra terapia experimental ou investigacional dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da triagem ou qualquer uso prévio da terapia genética.
- Vigabatrin: Use nos últimos 5 anos sem campos visuais estáveis testados duas vezes nos 12 meses após a última dose de vigabatrina.
- Felbamate: Se usado como ASM concomitante, os pacientes devem estar em felbamato por pelo menos 2 anos, com uma dose estável por 2 meses antes da triagem. Se um paciente recebeu felbamato no passado, ele deve ter sido descontinuado 2 meses antes da triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Prax-628 de 30mg/dia de marcha aberta por 8 semanas
Os participantes que atendem a todos os critérios de elegibilidade receberão 30mg de PRAX-628 por 8 semanas.
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Uma vez diariamente oral
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para avaliar a eficácia do PRAX-628 na frequência de convulsão em adultos com Fos ou PGTCs atualmente tomando ASMS
Prazo: 8 semanas
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Mudança percentual mediana na frequência de apreensão mensal (28 dias) desde o período de triagem/observação até o período de tratamento para Prax-628
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar a eficácia do PRAX 628 na frequência de convulsões em adultos com Fos ou PGTCs atualmente tomando ASMS
Prazo: 8 semanas
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• Proporção de participantes sofrendo uma redução de ≥50% na frequência de crises mensalmente (28 dias) desde o período de triagem/observação até o período de tratamento (taxa de resposta) para PRAX-628.
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8 semanas
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Para avaliar a eficácia do PRAX 628 na frequência de convulsões em adultos com Fos ou PGTCs atualmente tomando ASMS
Prazo: 8 semanas
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• Proporção de participantes que sofrem de liberdade de convulsão, redução de 100% na frequência de crises mensais (28 dias) desde o período de triagem/observação até o período de tratamento para Prax-628.
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8 semanas
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Para avaliar a eficácia do PRAX 628 na frequência de convulsões em adultos com Fos ou PGTCs atualmente tomando ASMS
Prazo: 8 semanas
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• Número de dias após a primeira administração do PRAX-628 para atingir o mesmo ou maior número de crises mensais desde o período de triagem/observação até o período de tratamento
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8 semanas
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Mudança de CGI-S da linha de base
Prazo: 8 semanas
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O CGI-S avalia a impressão do clínico sobre o estado atual do participante.
O clínico deve usar sua experiência clínica total com essa população de pacientes e classificar a gravidade atual em uma escala de 7 pontos de 1 (normal, não doente) a 7 (entre os pacientes mais extremamente doentes).
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8 semanas
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Mudança de PGI-S da linha de base
Prazo: 8 semanas
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O PGI-S avalia a impressão dos participantes sobre seu estado atual de doença.
O participante deve avaliar sua condição em uma escala de 7 pontos de 1 (não presente) a 7 (extremamente grave).
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8 semanas
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Para avaliar a segurança e a tolerabilidade do PRAX-628 em adultos com Fos ou PGTCs atualmente tomando ASMS
Prazo: 8 semanas
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O número de participantes com eventos adversos (AE) será relatado pelo termo preferido
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de março de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
3 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PRAX-628-212
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .