Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen etikettförsök för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för PRAX-628 hos vuxna med fokal början eller tonic-kloniska anfall

26 mars 2025 uppdaterad av: Praxis Precision Medicines

En klinisk prövning för öppen etikett för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för PRAX-628 hos vuxna patienter med fokal början eller primär generaliserade tonic-kloniska anfall

En klinisk prövning för öppen etikett för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för PRAX-628 hos vuxna patienter med fokal början eller primär generaliserade tonic-kloniska anfall

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En klinisk prövning av öppen etikett för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för PRAX-628 hos vuxna patienter med fokal början eller primär generaliserade tonic-kloniska anfall som kan intyga samtidigt ta minst 1, men inte mer än 3 acceptabla anti-anfallsmediciner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Heidelberg, Australien, 03084
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Australien, 03004
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85032
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 30116
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63005
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
    • New York
      • Middletown, New York, Förenta staterna, 10941
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Förenta staterna, 78681
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
      • Seabrook, Texas, Förenta staterna, 77586
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28010
        • Rekrytering
        • Praxis Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • En diagnos av fokala anfall eller idiopatiska generaliserade toniska kloniska anfall.
  • Bevis från datortomografi (CT) eller magnetisk resonansavbildning (MRI) tidigare som har uteslutit en progressiv orsak till epilepsi.
  • Deltagaren måste ha fått stabila doser av tillåtna ASM: er (minst 1 och högst 3 ASM).
  • Deltagare och/eller vårdgivare (om tillämpligt) självrapporterar själv minst 2 räknbara fokalbeslag per månad för fokala startpatienter, eller 1 räknbart generaliserat tonic-kloniskt anfall per månad under de tre månaderna omedelbart före screening/observationsperiod för PGTCS-patienter.

Uteslutningskriterier:

  • Historik om pseudo eller psykogena anfall, eller endast klusterbeslag, inom 12-månadersperioden före studieinträde där de enskilda anfallen inte kan räknas, eller ett avsnitt av krampaktiva status epilepticus som kräver sjukhusvistelse och intubation under de 12 månaderna före screening.
  • Planerad epilepsikirurgi under den kliniska prövningen.
  • Neurokirurgihistoria för anfall <1 år före registrering, eller strålkirurgi <2 år före registrering.
  • Schizofreni och tvångssyndrom eller andra allvarliga psykiska hälsoproblem.
  • Aktiv självmordsplan/avsikt under de senaste 6 månaderna, eller en historia av självmordsförsök under de senaste 2 åren, eller mer än ett livsmordsförsök.
  • Deltagare med en historia av malignitet, myeloproliferativa eller lymfoproliferativa störningar under de senaste fem åren är uteslutna.
  • Historik om hjärtsjukdomar/hjärnledningsstörningar/eller hjärtstrukturell abnormitet (IES).
  • Är gravid eller amning vid tidpunkten för screening, eller har ett positivt serumgraviditetstest vid screening eller planerar att bli gravid under den kliniska prövningen eller inom 14 dagar efter den senaste studiemedicindosen.
  • Har fått något annat experimentellt läkemedel eller undersökningsläkemedel, anordning eller annan terapi inom 30 dagar eller 5 halveringstid (beroende på vad som är längre) före screening, eller någon tidigare användning av genterapi.
  • Vigabatrin: Användning under de senaste 5 åren utan stabila synfält testade två gånger under de 12 månaderna efter den sista dosen av vigabatrin.
  • Felbamat: Om det används som en samtidig ASM, måste patienter vara på Felbamat i minst 2 år, med en stabil dos i 2 månader före screening. Om en patient fick Felbamat tidigare måste det ha avbrutits 2 månader före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppna etikett 30 mg/dag Prax-628 i 8 veckor
Deltagare som uppfyller alla kriterier för behörighet kommer att få 30 mg Prax-628 i 8 veckor.
Läkemedel: 30 mg prax-628
En gång dagligen muntlig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera effektiviteten av PRAX-628 på anfallsfrekvens hos vuxna med FOS eller PGTC: er som för närvarande tar ASMS
Tidsram: 8 veckor
Medianprocentförändring i månadsvis (28 dagar) anfallsfrekvens från screening/observationsperiod till behandlingsperioden för PRAX-628
8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera effekten av PRAX 628 på anfallsfrekvens hos vuxna med FOS eller PGTC: er som för närvarande tar ASMS
Tidsram: 8 veckor
• Andel deltagare som upplever en ≥50% reduktion i månadsvis (28 dagar) anfallsfrekvens från screening/observationsperiod till behandlingsperioden (responderhastighet) för PRAX-628.
8 veckor
För att utvärdera effekten av PRAX 628 på anfallsfrekvens hos vuxna med FOS eller PGTC: er som för närvarande tar ASMS
Tidsram: 8 veckor
• Andel deltagare som upplever anfallsfrihet, 100% minskning av månadsvis (28 dagar) anfallsfrekvens från screening/observationsperiod till behandlingsperioden för PRAX-628.
8 veckor
För att utvärdera effekten av PRAX 628 på anfallsfrekvens hos vuxna med FOS eller PGTC: er som för närvarande tar ASMS
Tidsram: 8 veckor
• Antal dagar efter den första administrationen av PRAX-628 för att nå samma eller högre antalet månatliga anfall från screening/observationsperiod till behandlingsperioden
8 veckor
CGI-S-förändring från baslinjen
Tidsram: 8 veckor
CGI-S utvärderar klinikerens intryck av deltagarens nuvarande sjukdomstillstånd. Klinikern bör använda sin totala kliniska erfarenhet av denna patientpopulation och betygsätta den nuvarande svårighetsgraden på en 7-punktsskala från 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka patienterna).
8 veckor
PGI-S-förändring från baslinjen
Tidsram: 8 veckor
PGI-S utvärderar deltagarnas intryck av deras nuvarande sjukdomstillstånd. Deltagaren är skyldig att bedöma sitt tillstånd på en 7-punktsskala från 1 (inte närvarande) till 7 (extremt allvarlig).
8 veckor
För att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för PRAX-628 hos vuxna med FOS eller PGTC: er som för närvarande tar ASMS
Tidsram: 8 veckor
Antalet deltagare med biverkningar (AE) kommer att rapporteras av föredraget term
8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 januari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 mars 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2025

Första postat (Faktisk)

3 april 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 april 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PRAX-628-212

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera