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Una sperimentazione a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 negli adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche

26 marzo 2025 aggiornato da: Praxis Precision Medicines

Una sperimentazione clinica a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 in pazienti adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche generalizzate primarie

Una sperimentazione clinica a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 in pazienti adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche generalizzate primarie

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una sperimentazione clinica a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 in pazienti adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche generalizzate primarie che possono attestare contemporaneamente assumendo almeno 1, ma non più di 3 farmaci anti-sequestri accettabili.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 03084
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Australia, 03004
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28010
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 30116
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63005
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • New York
      • Middletown, New York, Stati Uniti, 10941
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
      • Seabrook, Texas, Stati Uniti, 77586
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Una diagnosi di convulsioni di insorgenza focale o convulsioni cloniche toniche generalizzate idiopatiche.
  • Prove della tomografia computerizzata (CT) o della risonanza magnetica (MRI) in passato che ha escluso una causa progressiva di epilessia.
  • Il partecipante deve aver ricevuto dosi stabili di ASM ammissibili (un minimo di 1 e un massimo di 3 ASM).
  • Partecipante e/o caregiver (se applicabile) Rapporti di sé almeno 2 convulsioni di insorgenza focale numerica al mese per i pazienti di insorgenza focale, o 1 convulsione tonica-clonica generalizzata numerabile al mese immediatamente nei 3 mesi immediatamente precedenti al periodo di screening/osservazione per i pazienti con PGTCS.

Criteri di esclusione:

  • Storia di pseudo o convulsioni psicogene, o convulsioni cluster, solo entro il periodo di 12 mesi che precede l'ingresso dello studio in cui le convulsioni individuali non possono essere contate o un episodio di status convulsivo epilettico che richiede il ricovero in ospedale e l'intubazione nei 12 mesi precedenti lo screening.
  • Pianificato Epilessia Chirurgia nel corso della sperimentazione clinica.
  • Storia della neurochirurgia per convulsioni <1 anno prima dell'iscrizione o della radiochirurgia <2 anni prima dell'iscrizione.
  • Schizofrenia e disturbo ossessivo-compulsivo o altri gravi disturbi della salute mentale.
  • Piano suicida attivo/intento negli ultimi 6 mesi, o una storia di tentativo di suicidio negli ultimi 2 anni, o più di 1 tentativo di suicidio a vita.
  • Sono esclusi i partecipanti con una storia di malignità, disturbi mieloproliferativi o linfoproliferativi negli ultimi 5 anni.
  • Storia di malattie cardiache (S)/disturbi della conduzione cardiaca/o anomalie strutturali cardiache (IES).
  • È incinta o l'allattamento al seno al momento dello screening, o ha un test di gravidanza sierico positivo allo screening o sta pianificando di rimanere incinta durante lo studio clinico o entro 14 giorni dall'ultima dose di farmaco in studio.
  • Ha ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale o sperimentale, dispositivo o altra terapia entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo) prima dello screening o qualsiasi uso precedente della terapia genica.
  • Vigabatrin: utilizzare negli ultimi 5 anni senza campi visivi stabili testati due volte nei 12 mesi dopo l'ultima dose di Vigabatrin.
  • Felbamato: se usato come ASM concomitante, i pazienti devono essere su felbamato per almeno 2 anni, con una dose stabile per 2 mesi prima dello screening. Se un paziente ha ricevuto felbamato in passato, deve essere stato interrotto 2 mesi prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Emergenza aperta 30 mg/giorno Prax-628 per 8 settimane
I partecipanti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità riceveranno 30 mg di Prax-628 per 8 settimane.
Droga: 30mg Prax-628
Una volta giornaliero orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di Prax-628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
Variazione della percentuale mediana nella frequenza di crisi mensile (28 giorni) dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento per Prax-628
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di Prax 628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
• Proporzione dei partecipanti che subiscono una riduzione ≥50% della frequenza di crisi mensile (28 giorni) dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento (tasso di soccorritore) per Prax-628.
8 settimane
Per valutare l'efficacia di Prax 628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
• Proporzione dei partecipanti che vivono libertà convulsiva, riduzione del 100% nella frequenza di crisi mensile (28 giorni) dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento per Prax-628.
8 settimane
Per valutare l'efficacia di Prax 628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
• Numero di giorni dopo la prima somministrazione di Prax-628 per raggiungere lo stesso numero o superiore di convulsioni mensili dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento
8 settimane
CGI-S cambia dal basale
Lasso di tempo: 8 settimane
CGI-S valuta l'impressione del medico dello stato di malattia attuale del partecipante. Il medico dovrebbe usare la propria esperienza clinica totale con questa popolazione di pazienti e valutare l'attuale gravità su una scala a 7 punti da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i pazienti più malati).
8 settimane
PGI-S Cambia dal basale
Lasso di tempo: 8 settimane
PGI-S valuta l'impressione dei partecipanti del loro attuale stato di malattia. Il partecipante è tenuto a valutare le loro condizioni su una scala a 7 punti da 1 (non presente) a 7 (estremamente grave).
8 settimane
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Prax-628 negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
Il numero di partecipanti con eventi avversi (AE) sarà segnalato dal termine preferito
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRAX-628-212

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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