Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open labelonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van PRAX-628 te evalueren bij volwassenen met focaal begin of tonic-clonische aanvallen

26 maart 2025 bijgewerkt door: Praxis Precision Medicines

Een open label klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van PRAX-628 te evalueren bij volwassen patiënten met focaal begin of primaire gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen

Een open label klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van PRAX-628 te evalueren bij volwassen patiënten met focaal begin of primaire gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een open label klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van PRAX-628 te evalueren bij volwassen patiënten met focaal begin of primaire gegeneraliseerde tonic-clonische aanvallen die kunnen bevestigen dat ze tegelijkertijd ten minste 1 nemen, maar niet meer dan 3 acceptabele anti-zijdelingsmedicijnen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Heidelberg, Australië, 03084
        • Werving
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Australië, 03004
        • Werving
        • Praxis Research Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28010
        • Werving
        • Praxis Research Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85032
        • Werving
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 30116
        • Werving
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Werving
        • Praxis Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63005
        • Werving
        • Praxis Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Praxis Research Site
    • New York
      • Middletown, New York, Verenigde Staten, 10941
        • Werving
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Verenigde Staten, 78681
        • Werving
        • Praxis Research Site
      • Seabrook, Texas, Verenigde Staten, 77586
        • Werving
        • Praxis Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een diagnose van focale aanvallen of idiopathische gegeneraliseerde tonische clonische aanvallen.
  • Bewijs door computertomografie (CT) of Magnetic Resonance Imaging (MRI) in het verleden dat een progressieve oorzaak van epilepsie heeft uitgesloten.
  • Deelnemer moet stabiele doses toegestane ASM's hebben ontvangen (een minimum van 1 en een maximum van 3 ASM's).
  • Deelnemer en/of verzorger (indien van toepassing) zelfrapporten ten minste 2 telbare focale aanvang van de focus per maand voor focale beginpatiënten, of 1 telbare gegeneraliseerde tonic-klonische aanval per maand in de 3 maanden onmiddellijk voorafgaand aan de screening/observatieperiode voor PGTCS-patiënten.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van pseudo of psychogene aanvallen, of alleen clusteraanvallen, binnen de periode van 12 maanden voorafgaand aan de studie waarin de individuele aanvallen niet kunnen worden geteld, of een aflevering van convulsieve status epilepticus die ziekenhuisopname en intubatie vereist in de 12 maanden voorafgaand aan screening.
  • Geplande epilepsiechirurgie tijdens de klinische proef.
  • Geschiedenis van neurochirurgie voor aanvallen <1 jaar voorafgaand aan inschrijving, of radiochirurgie <2 jaar voorafgaand aan de inschrijving.
  • Schizofrenie en obsessief-compulsieve stoornis of andere ernstige psychische stoornissen.
  • Actief suïcidaal plan/intentie in de afgelopen 6 maanden, of een geschiedenis van zelfmoordpoging in de afgelopen 2 jaar, of meer dan 1 levenslange zelfmoordpoging.
  • Deelnemers met een geschiedenis van maligniteit, myeloproliferatieve of lymfoproliferatieve aandoeningen in de afgelopen 5 jaar zijn uitgesloten.
  • Geschiedenis van hartaandoeningen (S)/hartgeleidingstoornissen/of cardiale structurele afwijking (IES).
  • Is zwanger of borstvoeding op het moment van screening, of heeft een positieve serumzwangerschapstest bij screening of is van plan om zwanger te worden tijdens de klinische studie of binnen 14 dagen na de laatste dosis drugs van de studie.
  • Heeft binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijd (wat langer is) ontvangen voorafgaand aan screening, of een eerder gebruik van gentherapie binnen 30 dagen of andere therapie ontvangen.
  • Vigabatrin: gebruik in de afgelopen 5 jaar zonder stabiele visuele velden tweemaal getest gedurende de 12 maanden na de laatste dosis vigabatrin.
  • Felbamate: Indien gebruikt als een gelijktijdige ASM, moeten patiënten zich minstens 2 jaar op felbamaat hebben, met een stabiele dosis gedurende 2 maanden voorafgaand aan de screening. Als een patiënt in het verleden felbamaat heeft ontvangen, moet deze 2 maanden voorafgaand aan de screening zijn stopgezet.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open-label 30 mg/dag Prax-628 gedurende 8 weken
Deelnemers die aan alle criteria van de geschiktheid voldoen, ontvangen 8 weken 30 mg Prax-628.
Geneesmiddel: 30 mg Prax-628
Eenmaal daags mondeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van PRAX-628 te evalueren op de aanvalfrequentie bij volwassenen met FOS of PGTC's die momenteel ASMS gebruiken
Tijdsspanne: 8 weken
Mediane procent verandering in maandelijkse (28 dagen) aanvalfrequentie van de screening/observatieperiode tot de behandelingsperiode voor PRAX-628
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van Prax 628 te evalueren op de aanvalfrequentie bij volwassenen met FOS of PGTC's die momenteel ASMS gebruiken
Tijdsspanne: 8 weken
• Aandeel van de deelnemers die een vermindering van ≥50% ervaart in de maandelijkse (28 dagen) aanvalfrequentie van de screening/observatieperiode tot de behandelingsperiode (respondersnelheid) voor PRAX-628.
8 weken
Om de werkzaamheid van Prax 628 te evalueren op de aanvalfrequentie bij volwassenen met FOS of PGTC's die momenteel ASMS gebruiken
Tijdsspanne: 8 weken
• Aandeel van de deelnemers die de vrijheid van aanvallen ervaart, 100% vermindering van de maandelijkse (28 dagen) aanvalfrequentie van de screening/observatieperiode tot de behandelingsperiode voor PRAX-628.
8 weken
Om de werkzaamheid van Prax 628 te evalueren op de aanvalfrequentie bij volwassenen met FOS of PGTC's die momenteel ASMS gebruiken
Tijdsspanne: 8 weken
• Aantal dagen na de eerste toediening van PRAX-628 om hetzelfde of hogere aantal maandelijkse aanvallen te bereiken van de screening/observatieperiode tot de behandelingsperiode
8 weken
CGI-S veranderen van de basislijn
Tijdsspanne: 8 weken
CGI-S beoordeelt de indruk van de arts van de huidige ziektestaat van de deelnemer. De arts moet zijn/haar totale klinische ervaring met deze patiëntenpopulatie gebruiken en de huidige ernst op een 7-puntsschaal van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 beoordelen (een van de meest extreem zieke patiënten).
8 weken
PGI-S veranderen van de basislijn
Tijdsspanne: 8 weken
PGI-S beoordeelt de indruk van de deelnemers van hun huidige ziektestaat. De deelnemer is verplicht om zijn toestand op een 7-puntsschaal te beoordelen van 1 (niet aanwezig) tot 7 (extreem ernstig).
8 weken
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van PRAX-628 te beoordelen bij volwassenen met FOS of PGTC's die momenteel ASMS gebruiken
Tijdsspanne: 8 weken
Het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE) zal worden gerapporteerd door de voorkeurstermijn
8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Praxis Precision Medicines

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRAX-628-212

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren