Un ensayo de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de PRAX-628 en adultos con incautaciones focales de inicio o clónico tónico
26 de marzo de 2025 actualizado por: Praxis Precision Medicines
Un ensayo clínico de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de PRAX-628 en pacientes adultos con incursiones focales de aparición focal o tónica primaria
Un ensayo clínico de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de PRAX-628 en pacientes adultos con incursiones focales de aparición focal o tónica primaria
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un ensayo clínico de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de PRAX-628 en pacientes adultos con incursiones focales de aparición focal o tónica primaria que pueden dar fe de tomar al menos 1, pero no más de 3 medicamentos contra las casas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Head of Pharmacovigilance
- Número de teléfono: 617-300-8460
- Correo electrónico: clinicaltrials@praxismedicines.com
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Australia, 03084
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Melbourne, Australia, 03004
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Madrid, España, 28010
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Florida
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Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 30116
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63005
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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New York
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Middletown, New York, Estados Unidos, 10941
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Texas
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Seabrook, Texas, Estados Unidos, 77586
- Reclutamiento
- Praxis Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de convulsiones de inicio focal o convulsiones clónicas tónicas generalizadas idiopáticas.
- Evidencia de tomografía computarizada (TC) o imágenes de resonancia magnética (MRI) en el pasado que ha descartado una causa progresiva de epilepsia.
- El participante debe haber recibido dosis estables de ASM permitidos (un mínimo de 1 y un máximo de 3 ASM).
- Participante y/o cuidador (si corresponde) autoinformes al menos 2 convulsiones de inicio focal contable por mes para pacientes de inicio focal, o 1 convulsiones tónicas generalizadas contables por mes por mes en los 3 meses inmediatamente anteriores al período de detección/observación para pacientes con PGTC.
Criterios de exclusión:
- Historia de las convulsiones pseudo o psicógenas, o las convulsiones de conglomerados solamente, dentro del período de 12 meses anterior al ingreso del estudio, donde las convulsiones individuales no se pueden contar, o un episodio de estado epiléptico convulsivo que requiere hospitalización e intubación en los 12 meses anteriores a la detección.
- Cirugía de epilepsia planificada durante el curso del ensayo clínico.
- Historia de neurocirugía para convulsiones <1 año antes de la inscripción o la radiocirugía <2 años antes de la inscripción.
- La esquizofrenia y el trastorno obsesivo compulsivo, u otros trastornos graves de salud mental.
- Plan/intención suicida activa en los últimos 6 meses, o un historial de intento de suicidio en los últimos 2 años, o más de 1 intento de suicidio de por vida.
- Se excluyen los participantes con antecedentes de malignidad, trastornos mieloproliferativos o linfoproliferativos en los últimos 5 años.
- Historia de enfermedades cardíacas/trastornos de conducción cardíaca/o anormalidad estructural cardíaca (IES).
- Está embarazada o amamantando en el momento de la detección, o tiene una prueba de embarazo en suero positiva en la detección o planea quedar embarazada durante el ensayo clínico o dentro de los 14 días posteriores a la última dosis de drogas de estudio.
- Ha recibido cualquier otro medicamento experimental o de investigación, dispositivo u otra terapia dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la detección, o cualquier uso previo de la terapia génica.
- Vigabatrina: Use en los últimos 5 años sin campos visuales estables probados dos veces durante los 12 meses posteriores a la última dosis de vigabatrina.
- Felbamato: si se usa como ASM concomitante, los pacientes deben estar en felbamato durante al menos 2 años, con una dosis estable durante 2 meses antes de la detección. Si un paciente recibió Felbamate en el pasado, debe haber sido descontinuado 2 meses antes de la detección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Abierto de 30 mg/día PRAX-628 durante 8 semanas
Los participantes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad recibirán 30 mg de PRAX-628 durante 8 semanas.
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Una vez diario oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la eficacia de PRAX-628 en la frecuencia de las convulsiones en adultos con FOS o PGTC que actualmente toman ASMS
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Cambio de porcentaje mediano en la frecuencia de las convulsiones mensuales (28 días) desde el período de detección/observación hasta el período de tratamiento para PRAX-628
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para evaluar la eficacia de PRAX 628 en la frecuencia de las convulsiones en adultos con FOS o PGTC que actualmente toman ASMS
Periodo de tiempo: 8 semanas
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• Proporción de participantes que experimentan una reducción ≥50% en la frecuencia de convulsiones mensual (28 días) desde el período de detección/observación hasta el período de tratamiento (tasa de respuesta) para PRAX-628.
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8 semanas
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Para evaluar la eficacia de PRAX 628 en la frecuencia de las convulsiones en adultos con FOS o PGTC que actualmente toman ASMS
Periodo de tiempo: 8 semanas
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• Proporción de participantes que experimentan libertad de convulsiones, una reducción del 100% en la frecuencia de convulsiones mensual (28 días) desde el período de detección/observación hasta el período de tratamiento para PRAX-628.
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8 semanas
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Para evaluar la eficacia de PRAX 628 en la frecuencia de las convulsiones en adultos con FOS o PGTC que actualmente toman ASMS
Periodo de tiempo: 8 semanas
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• Número de días después de la primera administración de PRAX-628 para alcanzar el mismo o mayor número de convulsiones mensuales desde el período de detección/observación hasta el período de tratamiento
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8 semanas
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CGI-S Cambio desde la línea de base
Periodo de tiempo: 8 semanas
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CGI-S evalúa la impresión del clínico del estado de enfermedad actual del participante.
El clínico debe usar su experiencia clínica total con esta población de pacientes y calificar la gravedad actual en una escala de 7 puntos de 1 (normal, no en absoluto) a 7 (entre los pacientes más extremadamente enfermos).
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8 semanas
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Cambio de PGI-S desde la línea de base
Periodo de tiempo: 8 semanas
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PGI-S evalúa la impresión de los participantes de su estado de enfermedad actual.
Se requiere que el participante evalúe su condición en una escala de 7 puntos de 1 (no presente) a 7 (extremadamente severa).
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8 semanas
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Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de PRAX-628 en adultos con FOS o PGTC que actualmente toman ASM
Periodo de tiempo: 8 semanas
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El número de participantes con eventos adversos (AE) será informado por el término preferido
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de enero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
3 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRAX-628-212
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .