En åpen etikettforsøk for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til PRAX-628 hos voksne med fokal begynnelse eller tonic-kloniske anfall
26. mars 2025 oppdatert av: Praxis Precision Medicines
En klinisk studie med åpent etikett for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til PRAX-628 hos voksne pasienter med fokal begynnelse eller primære generaliserte tonic-kloniske anfall
En klinisk studie med åpent etikett for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til PRAX-628 hos voksne pasienter med fokal begynnelse eller primære generaliserte tonic-kloniske anfall
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En klinisk studie med åpen etikett for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til PRAX-628 hos voksne pasienter med fokal begynnelse eller primære generaliserte tonic-kloniske anfall som kan bevitne samtidig å ta minst 1, men ikke mer enn 3 akseptable medisiner mot anfall.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Head of Pharmacovigilance
- Telefonnummer: 617-300-8460
- E-post: clinicaltrials@praxismedicines.com
Studiesteder
-
-
-
Heidelberg, Australia, 03084
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
Melbourne, Australia, 03004
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85032
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Forente stater, 30116
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
Missouri
-
Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63005
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
New York
-
Middletown, New York, Forente stater, 10941
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
Texas
-
Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
Seabrook, Texas, Forente stater, 77586
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28010
- Rekruttering
- Praxis Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- En diagnose av fokalbeslag eller idiopatiske generaliserte toniske kloniske anfall.
- Bevis ved beregnet tomografi (CT) eller magnetisk resonansavbildning (MRI) i fortiden som har utelukket en progressiv årsak til epilepsi.
- Deltakeren må ha mottatt stabile doser av tillatte asmer (minimum 1 og maksimalt 3 asm).
- Deltaker og/eller omsorgsperson (hvis aktuelt) selvrapporterer minst 2 tellbare fokalbeslag per måned for fokal begynnelse pasienter, eller 1 tellbare generaliserte tonic-kloniske anfall per måned i løpet av de tre månedene rett før screening/observasjonsperioden for PGTCS-pasienter.
Eksklusjonskriterier:
- Historien om pseudo eller psykogene anfall, eller bare klynge anfall, innen 12-månedersperioden før studieoppføringen der de enkelte anfallene ikke kan telles, eller en episode av krampaktig status epilepticus som krever sykehusinnleggelse og intubasjon i de 12 månedene før screening.
- Planlagt epilepsioperasjon i løpet av den kliniske studien.
- Historien om nevrokirurgi for beslag <1 år før påmelding, eller radiokirurgi <2 år før påmelding.
- Schizofreni og tvangslidelser, eller andre alvorlige psykiske lidelser.
- Aktiv selvmordsplan/intensjon de siste 6 månedene, eller et selvmordshistorie de siste 2 årene, eller mer enn 1 selvmordsforsøk.
- Deltakere med en historie med malignitet, myeloproliferative eller lymfoproliferative lidelser i løpet av de siste 5 årene er ekskludert.
- Historie med hjertesykdom (er)/hjerteledningsforstyrrelser/eller hjertestrukturell abnormitet (IES).
- Er gravid eller amming på screeningstidspunktet, eller har en positiv serum graviditetstest ved screening eller planlegger å bli gravid under den kliniske studien eller innen 14 dager etter den siste studiedosen.
- Har mottatt noe annet eksperimentelt eller undersøkelsesmedisin, enhet eller annen terapi innen 30 dager eller 5 halveringstid (avhengig av hva som er lengre) før screening, eller tidligere bruk av genterapi.
- Vigabatrin: Bruk de siste 5 årene uten stabile synsfelt som ble testet to ganger i løpet av de 12 månedene etter den siste dosen av Vigabatrin.
- Felbamate: Hvis de brukes som en samtidig ASM, må pasienter være på Felbamate i minst 2 år, med en stabil dose i 2 måneder før screening. Hvis en pasient mottok Felbamate i det siste, må den ha blitt avviklet 2 måneder før screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpent label 30 mg/dag PRAX-628 i 8 uker
Deltakere som oppfyller alle kriterier for valgbarhet vil motta 30 mg PRAX-628 i 8 uker.
|
En gang daglig oral
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere effekten av PRAX-628 på anfallsfrekvens hos voksne med Fos eller PGTC-er som for tiden tar ASM-er
Tidsramme: 8 uker
|
Median prosent endring i månedlig (28 dager) anfallsfrekvens fra screening/observasjonsperiode til behandlingsperioden for PRAX-628
|
8 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å evaluere effekten av PRAX 628 på anfallsfrekvens hos voksne med FOS eller PGTC -er som for tiden tar ASMS
Tidsramme: 8 uker
|
• Andel deltakere som opplever en ≥50% reduksjon i månedlig (28 dager) anfallsfrekvens fra screening/observasjonsperiode til behandlingsperioden (responderhastighet) for PRAX-628.
|
8 uker
|
|
For å evaluere effekten av PRAX 628 på anfallsfrekvens hos voksne med FOS eller PGTC -er som for tiden tar ASMS
Tidsramme: 8 uker
|
• Andel deltakere som opplever anfallsfrihet, 100% reduksjon i månedlig (28 dager) anfallsfrekvens fra screening/observasjonsperiode til behandlingsperioden for PRAX-628.
|
8 uker
|
|
For å evaluere effekten av PRAX 628 på anfallsfrekvens hos voksne med FOS eller PGTC -er som for tiden tar ASMS
Tidsramme: 8 uker
|
• Antall dager etter den første administrasjonen av PRAX-628 for å nå samme eller høyere antall månedlige anfall fra screening/observasjonsperiode til behandlingsperioden
|
8 uker
|
|
CGI-S endres fra baseline
Tidsramme: 8 uker
|
CGI-S vurderer klinikerens inntrykk av deltakerens nåværende sykdomstilstand.
Klinikeren bør bruke sin totale kliniske erfaring med denne pasientpopulasjonen og vurdere den nåværende alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala fra 1 (normal, slett ikke syk) til 7 (blant de mest syke pasientene).
|
8 uker
|
|
PGI-S endres fra baseline
Tidsramme: 8 uker
|
PGI-S vurderer deltakernes inntrykk av deres nåværende sykdomstilstand.
Deltakeren er pålagt å vurdere tilstanden deres på en 7-punkts skala fra 1 (ikke til stede) til 7 (ekstremt alvorlig).
|
8 uker
|
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til PRAX-628 hos voksne med FOS eller PGTC-er som for øyeblikket tar ASM-er
Tidsramme: 8 uker
|
Antall deltakere med bivirkninger (AE) vil bli rapportert av foretrukket begrep
|
8 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Praxis Precision Medicines
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. januar 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mars 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. mars 2025
Først lagt ut (Faktiske)
3. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PRAX-628-212
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .