Tutkimus inebilizumabin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla IgG4-RD-potilailla
keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Amgen
Avoin, kontrolloimaton, monikeskuksinen tutkimus inebilizumabin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla 2 vuodesta alle 18-vuotiaisiin, joilla on immunoglobuliini G4:ään liittyvä sairaus (IgG4-RD)
Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat karakterisoida inebilizumabin farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) sekä arvioida sen turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla osallistujilla, joilla on IgG4-RD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Amgen Call Center
- Puhelinnumero: 866-572-6436
- Sähköposti: medinfo@amgen.com
Opiskelupaikat
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60140-025
- Centro Oncologia Leonardo Da Vinci
-
-
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410000
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
-
Athens, Kreikka, 11521
- Euroclinic Children Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii i Rehabilitacji im prof dr hab med Eleonory Reicher
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeät osallistumiskriteerit:
- Osallistujien on oltava painoltaan ≥ 17 kg voidakseen osallistua tutkimukseen.
- Osallistuja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen/tahdonilmaisun ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan/toimenpiteen aloittamista. Osallistujan laillinen edustaja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen, kun osallistuja on laillisesti liian nuori antamaan tietoon perustuvaa suostumusta, ja osallistuja on antanut kirjallisen tahdonilmaisun paikallisten määräysten ja/tai ohjeiden mukaisesti ennen kuin mitään tutkimukseen liittyviä toimintoja/toimenpiteitä aloitetaan.
- Ikä 2 - < 18 vuotta seulontavaiheessa. Osallistujille, jotka saavuttavat laillisen suostumusikän kliinisen tutkimuksen aikana, vaaditaan ilmoitus, ja osallistujan on allekirjoitettava uusi suostumuslomake tutkimuksen jatkamiseksi.
- Kliininen IgG4-RD-diagnoosi.
- Vuoden 2019 American College of Rheumatology (ACR) ja European League Against Rheumatism (EULAR) luokittelukriteerien täyttäminen pääasiantutkijan määrittämänä seulonnassa. Erityisesti osallistujien on täytettävä luokittelukriteerien osallistumisvaatimukset (mukaan lukien yhden seuraavista elimistä: haima, sappitie/sappipuu, silmäkuopat, keuhkot, munuaiset, kyynelrauhaset, suuret sylkirauhaset, vatsaontelon takana oleva tila, aortta, paksukalvo tai kilpirauhanen [Riedelin tyreoidiitti]), ei saa täyttää mitään luokittelukriteerien poissulkemisvaatimuksia ja on saavutettava vähintään 20 luokittelukriteerien sisällytyspistettä.
- Kaikkien ikää vastaavien ja paikallisesti vaadittujen rokotusten saaminen ennen seulontaa.
- Osallistujat, jotka pääasiantutkijan arvion mukaan seulonnassa tarvitsevat IgG4-RD:n hoitoon glukokortikoidien (GC) lisäksi tai muita hoitoja.
- Osallistujat, jotka käyttävät glukokortikoideja IgG4-RD:n hoidossa, tulisi pysyä vakaassa annoksessa vähintään 2 viikkoa ennen osallistumista (päivä 1). Osallistumisen jälkeinen annoksen vähentäminen on pääasiantutkijan harkinnan mukaan.
Tärkeät poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, joilla on jokin seuraavista poikkeavista maksatoimintatesteistä hepatobiliaarisen IgG4-RD-aktiivisuuden yhteydessä:
- aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 10 × yläraja (ULN)
- alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 10 × ULN
- kokonaisbilirubiini (TBL) > 5 × ULN Seulonnan maksatoimintatestit voidaan toistaa ennen päivää 1, jotta glukokortikoidihoidolle saadaan poikkeavia arvoja hepatobiliaarisen IgG4-RD-aktiivisuuden vuoksi.
Merkkejä merkittävästä maksa-, munuais- tai aineenvaihduntatoiminnan häiriöstä tai merkittävästä hematologisesta poikkeavuudesta, mukaan lukien jokin seuraavista seulonnassa (yksi toistotesti voidaan suorittaa tulosten vahvistamiseksi saman seulonta-ajan kuluessa):
- verihiutaleiden määrä < 75000/µL (tai < 75 × 109/L)
- absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1200 solua/µL
- kokonais-Ig < 600 mg/dL
- CD4 T-lymfosyyttien määrä < 300 solua/µL
- hemoglobiini < 8 g/dL (tai < 80 g/L).
- Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus < 45 mL/min/1,73 m².
- B-solumäärät < puolet ikää vastaavan alarajan (LLN) mukaan keskuslaboratoriossa.
- Samanaikainen autoimmuunisairaus, joka on hallitsematon tai vaatii kiellettyjä lääkkeitä (lääketieteellisen valvojan hyväksymistä lukuun ottamatta).
- Kliinisesti merkittävä vakava aktiivinen tai krooninen virus-, bakteeri- tai sienitulehdus, joka vaatii anti-infektiivista hoitoa, sairaalahoitoa tai tutkijan mielestä edustaa osallistujalle lisäriskiä, 2 kuukauden kuluessa ennen tutkimuksen päivää 1.
- Tunnettu synnynnäinen tai hankittu immunologinen puutos (esim. ihmisen immunikatoviruksen [HIV] tartunnan, pernan poiston, immunosuppression aiheuttaman tai idiopaattisen T-solupuutoksen vuoksi), joka altistaa osallistujan infektioille.
- Positiivinen testi krooniseksi hepatiitti B -tartunnaksi seulonnassa, määritelty joko: (1) Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg); tai (2) Positiivinen hepatiitti B -ydinantigeeniantigeeni (anti-HBc) PLUS negatiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeniantigeeni (anti-HBs). Huomio: Osallistujat, joilla on vain positiivinen anti-HBs, tai positiivinen anti-HBc plus positiivinen anti-HBs ja negatiivinen HBsAg, voivat osallistua tutkimukseen.
- Minkä tahansa seuraavan saanti ennen päivää 1: alemtuzumabi, kokonais- imusolmukkeiden säteilyhoito, luuydinsiirre, T-solurokotusterapia.
- Minkä tahansa seuraavan saanti 2 kuukauden kuluessa ennen päivää 1: atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili, siklosporiini, metotreksaatti, syklofosfamidi, tosilitsumabi, satralitsumabi, ekulitsumabi ja mitoksantroni.
- Rituksimabin tai minkä tahansa kokeellisen B-soluja vähentävän aineen (esim. okrelitsumabi, obinutsumabi, ofatumumabi, inebilitsumabi) tai minkä tahaan ei-vähentävän B-soluihin kohdistuvan hoidon (esim. belimumabi), abataseptin saanti 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa, ellei B-solumäärät ole palautuneet ≥ puoleen LLN:stä.
- Minkä tahansa elävän tai heikennetyn rokotteen saanti (inaktivoitujen [tappavien] rokotteiden antaminen on hyväksyttävää) 4 viikon kuluessa ennen päivää 1, Bacillus Calmette-Guérin -rokote 1 vuoden kuluessa ennen seulontaa tai verensiirto 4 viikon kuluessa ennen seulontaa tai seulonnan aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Inebilitsumabi
Osallistujat saavat Inebilizumabia laskimonsisäisesti (IV) infuusiona.
|
Inebilizumab annetaan IV-infusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Inebilitsumabin suurin plasmakonsentraatio (Cmax)
Aikaikkuna: Aina päivään 561 asti
|
Aina päivään 561 asti
|
|
Plasmakonsentraatio-aikakäyrän alapuolinen pinta-ala (AUC) inebilizumabista
Aikaikkuna: Aina päivään 561 saakka
|
Aina päivään 561 saakka
|
|
Puhdistus (CL) Inebilizumabista
Aikaikkuna: Aina päivään 561 asti
|
Aina päivään 561 asti
|
|
Inebilisumabin loppuelämän puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Aina päivään 561 saakka
|
Aina päivään 561 saakka
|
|
Inebilitsumabin tilavuusjakautuma tasapainotilassa (Vss)
Aikaikkuna: Aina päivään 561 asti
|
Aina päivään 561 asti
|
|
Muutos CD20+:n B-soluluvun perusarvosta
Aikaikkuna: Perusarvo ja päivä 561
|
Perusarvo ja päivä 561
|
|
Osallistujamäärä, joilla esiintyi haittatapahtumia
Aikaikkuna: Aina Päivään 561 asti
|
Aina Päivään 561 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla ilmenee vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Perusmittauksesta aina 561. päivään asti
|
Perusmittauksesta aina 561. päivään asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla ilmenee kiinnostuksen kohteena olevia tapahtumia (EOI)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 561 asti
|
Perustaso päivään 561 asti
|
|
Osallistujamäärä, joilla esiintyy kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratoriomittareissa verrattuna lähtöarvoihin
Aikaikkuna: Alkutila päivään 561 saakka
|
Alkutila päivään 561 saakka
|
|
Osallistujien määrä, joilla todetaan kliinisesti merkittäviä muutoksia verrattuna lähtötilanteen elintoimintaan
Aikaikkuna: Perustaso päivään 561 asti
|
Perustaso päivään 561 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika ensimmäiseen hoidettuun puhkeamiseen 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Ajanjaksona viikkoon 52 asti
|
Ajanjaksona viikkoon 52 asti
|
|
Tulehdusvapaiden osallistujien prosenttiosuus 52 viikon ajalta
Aikaikkuna: Aina viikkoon 52 asti
|
Aina viikkoon 52 asti
|
|
Vuotuistettu puhkeamistiheys 52 viikon ajalta
Aikaikkuna: Ajanjaksona 52. viikkoon asti
|
Ajanjaksona 52. viikkoon asti
|
|
Lääkeaineen vasta-aineiden (ADA) esiintyminen ennen ja jälkeen hoidon aloittamisen
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 561
|
Päivä 1 - Päivä 561
|
|
Prosentuaalinen vähenemä glukokortikoidien päivittäisestä annoksesta viikolla 52 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 52
|
Alkutilanne ja viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: MD, Amgen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Lauantai 31. lokakuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 10. kesäkuuta 2031
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 10. kesäkuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. lokakuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. lokakuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 30. lokakuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20240202
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520988-41-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Anonymisoitua potilaskohtaista dataa muuttujista, jotka ovat tarpeen hyväksytyn datanjakopyynnön erityisen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseksi.
IPD-jaon aikakehys
Tietojen jakamista koskevia pyyntöjä tästä tutkimuksesta käsitellään alkaen 18 kuukautta tutkimuksen päätyttyä ja joko 1) tuote ja indikaatio (tai muu uusi käyttö) on saanut markkinoillelupaa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa, tai 2) tuotteen ja/tai indikaation kliininen kehitys keskeytyy eikä tietoja lähetetä sääntelyviranomaisille.
Tutkimuksen tietojen jakamista koskevien pyyntöjen jättämiselle ei ole määräaikaa.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat jättää pyynnön, joka sisältää tutkimustavoitteet, kyseessä olevat Amgen-tuotteet ja -tutkimukset, kiinnostavat päätepisteet/tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, datavaatimukset, julkaisusuunnitelman sekä tutkijoiden pätevyydet.
Yleisesti ottaen Amgen ei myönnä ulkoisia pyyntöjä yksittäisten potilaiden tiedoille tarkoitukseen uudelleenarvioida tuotteen etiketissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokkuuskysymyksiä.
Pyyntöjä tarkastelee sisäisten neuvonantajien komitea, ja jos niitä ei hyväksytä, niitä voidaan edelleen ratkaista Data Sharing Independent Review Panel -riippumattoman arviointipaneelin toimesta.
Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseksi tarvittavat tiedot toimitetaan tietojen jakamista koskevan sopimuksen ehtojen mukaisesti.
Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisten potilaiden tietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin osia, jos niitä on annettu analyysimäärityksissä.
Lisätiedot saatavilla alla olevasta URL-osoitteesta.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .