Étude pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, la sécurité et la tolérance de l'inébilizumab chez les participants pédiatriques atteints d'IgG4-RD
26 août 2026 mis à jour par: Amgen
Étude multicentrique, ouverte, non contrôlée visant à évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l'innocuité et la tolérabilité de l'inebilizumab chez les enfants âgés de 2 ans à moins de 18 ans atteints de maladie associée aux immunoglobulines G4 (IgG4-RD)
Les objectifs principaux de cette étude sont de caractériser la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamie (PD), ainsi que d'évaluer la sécurité et la tolérance, de l'inebilizumab chez les participants pédiatriques atteints d'IgG4-RD.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Amgen Call Center
- Numéro de téléphone: 866-572-6436
- E-mail: medinfo@amgen.com
Lieux d'étude
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brésil, 60140-025
- Centro Oncologia Leonardo Da Vinci
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chine, 410000
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
-
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Athens, Grèce, 11527
- General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
-
Athens, Grèce, 11521
- Euroclinic Children Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Pologne, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii i Rehabilitacji im prof dr hab med Eleonory Reicher
-
Warsaw, Pologne, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Turquie (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Turquie (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Les participants doivent peser ≥ 17 kg pour être éligibles à l'inclusion.
- Le participant a fourni un consentement éclairé/assentiment avant le début de toute activité/procédure spécifique à l'étude. Le représentant légalement autorisé du participant a fourni un consentement éclairé lorsque le participant est légalement trop jeune pour fournir un consentement éclairé, et le participant a fourni un assentiment écrit basé sur les réglementations et/ou directives locales avant que toute activité/procédure spécifique à l'étude ne soit initiée.
- Âge de 2 à < 18 ans au moment du dépistage. Pour les participants qui atteignent l'âge du consentement légal pendant l'étude clinique, une notification sera requise et un nouveau formulaire de consentement devra être signé par le participant pour continuer dans l'étude.
- Diagnostic clinique de maladie associée aux IgG4 (IgG4-RD).
- Réalisation des critères de classification 2019 de l'American College of Rheumatology (ACR) et de la Ligue européenne contre le rhumatisme (EULAR) déterminés par l'investigateur principal (IP) lors du dépistage. Spécifiquement, les participants doivent satisfaire aux exigences d'entrée des critères de classification (incluant l'atteinte d'un des organes suivants : pancréas, voies biliaires/arbre biliaire, orbites, poumons, reins, glandes lacrymales, glandes salivaires majeures, rétropéritoine, aorte, pachyméninges, ou glande thyroïde [thyroïdite de Riedel]), ne doivent satisfaire à aucune des exclusions des critères de classification, et doivent atteindre au moins 20 points d'inclusion des critères de classification.
- Réception de tous les vaccins appropriés à l'âge et requis localement avant le dépistage.
- Participants nécessitant un traitement en plus ou autre que les glucocorticoides (GC) pour l'IgG4-RD selon l'évaluation de l'IP lors du dépistage.
- Les participants qui sont sous GC pour le traitement de l'IgG4-RD doivent rester à une dose stable pendant au moins 2 semaines avant l'inclusion (Jour 1). La réduction de dose après l'inclusion sera à la discrétion de l'IP.
Critères d'exclusion clés :
Participants présentant l'une des anomalies suivantes des tests de la fonction hépatique en présence d'une activité hépatobiliaire de l'IgG4-RD :
- aspartate aminotransférase (AST) > 10 × limite supérieure de la normale (LSN)
- alanine aminotransférase (ALT) > 10 × LSN
- bilirubine totale (TBL) > 5 × LSN. Les tests de la fonction hépatique de dépistage peuvent être répétés avant le Jour 1 pour permettre aux valeurs anormales dues à l'activité hépatobiliaire de l'IgG4-RD de répondre au traitement par GC.
Preuve d'une dysfonction hépatique, rénale ou métabolique significative ou d'une anomalie hématologique significative, incluant l'une des suivantes au dépistage (un test répété peut être effectué pour confirmer les résultats dans la même période de dépistage) :
- numération plaquettaire < 75000/μL (ou < 75 × 10⁹/L)
- numération des neutrophiles absolus < 1200 cellules/μL
- Ig totales < 600 mg/dL
- numération des lymphocytes T CD4 < 300 cellules/μL
- hémoglobine < 8 g/dL (ou < 80 g/L).
- Débit de filtration glomérulaire estimé < 45 mL/min/1,73 m².
- Numération des lymphocytes B < la moitié de la limite inférieure de la normale (LIN) pour l'âge selon le laboratoire central.
- Diagnostic d'une maladie auto-immune concomitante non contrôlée ou nécessitant tout médicament interdit (sauf approbation du moniteur médical).
- Infection virale, bactérienne ou fongique active grave cliniquement significative ou chronique nécessitant un traitement par anti-infectieux, une hospitalisation ou, selon l'avis de l'investigateur, représentant un risque supplémentaire pour le participant, dans les 2 mois précédant le Jour 1 de l'étude.
- Antécédents connus d'immunodéficience congénitale ou acquise (par exemple, due à une infection par le virus de l'immunodéficience humaine [VIH], une splénectomie, des déficiences en lymphocytes T liées à l'immunosuppression ou idiopathiques) qui prédispose le participant à l'infection.
- Test positif pour une infection chronique par l'hépatite B au dépistage, défini comme : (1) Antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) positif ; ou (2) Anticorps anti-core de l'hépatite B (anti-HBc) positif PLUS anticorps de surface de l'hépatite B (anti-HBs) négatif. Note : Les participants avec uniquement un anti-HBs positif, ou un anti-HBc positif plus anti-HBs positif et HBsAg négatif, sont éligibles à l'inclusion.
- Réception de l'un des traitements suivants avant le Jour 1 : alemtuzumab, irradiation lymphoïde totale, greffe de moelle osseuse, thérapie par vaccination des lymphocytes T.
- Réception de l'un des traitements suivants dans les 2 mois précédant le Jour 1 : azathioprine, mycophénolate mofétil, ciclosporine, méthotrexate, cyclophosphamide, tocilizumab, satralizumab, éculizumab, et mitoxantrone.
- Réception de rituximab ou de tout agent expérimental déplétant les lymphocytes B (par exemple, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab), ou toute thérapie dirigée contre les lymphocytes B non déplétante (par exemple, bélimumab), abatacept, dans les 6 mois précédant le dépistage, sauf si la numération des lymphocytes B est revenue à ≥ la moitié de la LIN.
- Réception de tout vaccin vivant ou atténué (l'administration de vaccin inactivé [tué] est acceptable) dans les 4 semaines précédant le Jour 1, vaccin Bacille de Calmette-Guérin dans l'année précédant le dépistage, ou transfusion sanguine dans les 4 semaines précédant le dépistage ou pendant le dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Inebilizumab
Les participants recevront de l'Inebizumab par perfusion intraveineuse (IV).
|
L'inebilizumab sera administré par perfusion intraveineuse.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de l'inebilizumab
Délai: Jusqu'au jour 561
|
Jusqu'au jour 561
|
|
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) de l'inebilizumab
Délai: Jusqu'au jour 561
|
Jusqu'au jour 561
|
|
Clairance (CL) de l'Inebizumab
Délai: Jusqu'au jour 561
|
Jusqu'au jour 561
|
|
Demi-vie terminale (t½) de l'inébizilumab
Délai: Jusqu'au jour 561
|
Jusqu'au jour 561
|
|
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) de l'inebilizumab
Délai: Jusqu'au jour 561
|
Jusqu'au jour 561
|
|
Variation par rapport à la valeur de base des numérations des lymphocytes B CD20+
Délai: Ligne de base et jour 561
|
Ligne de base et jour 561
|
|
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables
Délai: Jusqu'au jour 561
|
Jusqu'au jour 561
|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Baseline jusqu'au jour 561
|
Baseline jusqu'au jour 561
|
|
Nombre de participants ayant présenté des événements d'intérêt (EI)
Délai: Baseline jusqu'au jour 561
|
Baseline jusqu'au jour 561
|
|
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs par rapport à la ligne de base dans les paramètres de laboratoire
Délai: De la ligne de base jusqu’au jour 561
|
De la ligne de base jusqu’au jour 561
|
|
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs des signes vitaux par rapport à la valeur initiale
Délai: Baseline jusqu'au jour 561
|
Baseline jusqu'au jour 561
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Délai jusqu'à la première poussée traitée sur 52 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Pourcentage de participants sans poussée sur 52 semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Taux d'Exacerbations Annualisé sur 52 Semaines
Délai: Jusqu'à la semaine 52
|
Jusqu'à la semaine 52
|
|
Présence d'anticorps anti-médicament (ADA) avant et après l'initiation du traitement
Délai: Jour 1 à Jour 561
|
Jour 1 à Jour 561
|
|
Réduction en pourcentage par rapport à la dose initiale de glucocorticoides quotidienne à la semaine 52
Délai: Ligne de base et semaine 52
|
Ligne de base et semaine 52
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: MD, Amgen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
31 octobre 2026
Achèvement primaire (Estimé)
10 juin 2031
Achèvement de l'étude (Estimé)
10 juin 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 octobre 2025
Première publication (Réel)
30 octobre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20240202
- 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520988-41-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Données individuelles des patients anonymisées pour les variables nécessaires afin de répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.
Délai de partage IPD
Les demandes de partage de données concernant cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication (ou autre nouvelle utilisation) ont obtenu l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique pour le produit et/ou l'indication est interrompu et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires.
Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen concernées, les critères d'évaluation/les résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s).
En général, Amgen n'accède pas aux demandes externes de données individuelles des patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà traités dans l'étiquetage du produit.
Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes, et si elles ne sont pas approuvées, elles peuvent être soumises à l'arbitrage d'un panel indépendant d'examen du partage des données.
Une fois approuvée, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies dans le cadre d'un accord de partage de données.
Cela peut inclure des données individuelles anonymisées des patients et/ou les documents de soutien disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque ceux-ci sont fournis dans les spécifications d'analyse.
De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .