Estudio para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y tolerabilidad de Inebilizumab en participantes pediátricos con IgG4-RD
26 de agosto de 2026 actualizado por: Amgen
Ensayo Multicéntrico, No Controlado y Abierto para Evaluar la Farmacocinética, Farmacodinámica, Seguridad y Tolerabilidad de Inebilizumab en Niños de 2 Años a Menos de 18 Años de Edad con Enfermedad Relacionada con Inmunoglobulina G4 (IgG4-RD)
Los objetivos principales de este estudio son caracterizar la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD), así como evaluar la seguridad y la tolerabilidad de inebilizumab en participantes pediátricos con IgG4-RD.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amgen Call Center
- Número de teléfono: 866-572-6436
- Correo electrónico: medinfo@amgen.com
Ubicaciones de estudio
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60140-025
- Centro Oncologia Leonardo Da Vinci
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Valencia
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Valencia, Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
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Athens, Grecia, 11527
- General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
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Athens, Grecia, 11521
- Euroclinic Children Hospital
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Warsaw, Polonia, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii i Rehabilitacji im prof dr hab med Eleonory Reicher
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410000
- The second Xiangya Hospital of Central South University
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Los participantes deben pesar ≥ 17 kg para ser elegibles para la inscripción.
- El participante ha proporcionado consentimiento/asesoramiento informado antes del inicio de cualquier actividad/procedimiento específico del estudio. El representante legalmente autorizado del participante ha proporcionado consentimiento informado cuando el participante es legalmente demasiado joven para proporcionar consentimiento informado, y el participante ha proporcionado asesoramiento por escrito basado en las regulaciones y/o directrices locales antes de que se inicien las actividades/procedimientos específicos del estudio.
- Edad de 2 a < 18 años en el momento del cribado. Para los participantes que alcancen la edad de consentimiento legal durante el estudio clínico, se requerirá notificación, y el participante deberá firmar un nuevo formulario de consentimiento para continuar en el estudio.
- Diagnóstico clínico de IgG4-RD.
- Cumplimiento de los criterios de clasificación de 2019 del Colegio Americano de Reumatología (ACR) y la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) según lo determinado por el investigador principal (PI) en el cribado. Específicamente, los participantes deben cumplir con los requisitos de entrada de los criterios de clasificación (incluyendo la afectación de uno de los siguientes órganos: páncreas, conductos biliares/árbol biliar, órbitas, pulmones, riñones, glándulas lagrimales, glándulas salivales mayores, retroperitoneo, aorta, paquimeninges o glándula tiroides [tiroiditis de Riedel]), no deben cumplir ninguna de las exclusiones de los criterios de clasificación y deben alcanzar al menos 20 puntos de inclusión de los criterios de clasificación.
- Haber recibido todas las vacunas apropiadas para la edad y requeridas localmente antes del cribado.
- Participantes que requieren tratamiento además de o diferente a los glucocorticoides (GC) para IgG4-RD según la evaluación del PI en el cribado.
- Los participantes que están tomando GC para el tratamiento de IgG4-RD deben mantener una dosis estable durante al menos 2 semanas antes de la inscripción (Día 1). La reducción posterior a la inscripción será a discreción del PI.
Criterios clave de exclusión:
Participantes con cualquiera de las siguientes pruebas de función hepática anormales en presencia de actividad de IgG4-RD hepatobiliar:
- aspartato aminotransferasa (AST) > 10 × límite superior de lo normal (ULN)
- alanina aminotransferasa (ALT) > 10 × ULN
- bilirrubina total (TBL) > 5 × ULN Las pruebas de función hepática de cribado pueden repetirse antes del Día 1 para permitir que los valores anormales debidos a la actividad de IgG4-RD hepatobiliar respondan al tratamiento con GC.
Evidencia de disfunción hepática, renal o metabólica significativa o anomalía hematológica significativa, incluyendo cualquiera de las siguientes en el cribado (puede realizarse una prueba repetida para confirmar los resultados dentro del mismo período de cribado):
- recuento de plaquetas < 75000/μL (o < 75 × 109/L)
- recuento absoluto de neutrófilos < 1200 células/μL
- Ig total < 600 mg/dL
- recuento de linfocitos T CD4 < 300 células/μL
- hemoglobina < 8 g/dL (o < 80 g/L).
- Tasa de filtración glomerular estimada < 45 mL/min/1.73 m².
- Recuentos de células B < la mitad del límite inferior de lo normal (LLN) para la edad según el laboratorio central.
- Diagnosticado con una enfermedad autoinmune concurrente que no está controlada o requiere cualquier medicamento prohibido (a menos que sea aprobado por el monitor médico).
- Infección viral, bacteriana o fúngica activa grave clínicamente significativa o crónica que requiere tratamiento con antiinfecciosos, hospitalización o, en opinión del investigador, representa un riesgo adicional para el participante, dentro de los 2 meses anteriores al Día 1 del estudio.
- Antecedentes conocidos de inmunodeficiencia congénita o adquirida (p. ej., debido a infección por el virus de la inmunodeficiencia humana [VIH], esplenectomía, deficiencias de células T relacionadas con inmunosupresión o idiopáticas) que predispongan al participante a la infección.
- Prueba positiva para infección crónica por hepatitis B en el cribado, definida como: (1) Antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) positivo; o (2) Anticuerpo contra el núcleo de la hepatitis B (anti-HBc) positivo MÁS anticuerpo de superficie de la hepatitis B (anti-HBs) negativo. Nota: Los participantes con solo anti-HBs positivo, o anti-HBc positivo más anti-HBs positivo y HBsAg negativo, son elegibles para inscribirse.
- Haber recibido cualquiera de los siguientes antes del Día 1: alemtuzumab, irradiación linfoide total, trasplante de médula ósea, terapia de vacunación con células T.
- Haber recibido cualquiera de los siguientes dentro de los 2 meses anteriores al Día 1: azatioprina, micofenolato mofetilo, ciclosporina, metotrexato, ciclofosfamida, tocilizumab, satralizumab, eculizumab y mitoxantrona.
- Haber recibido rituximab o cualquier agente experimental depletor de células B (p. ej., ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab), o cualquier terapia dirigida a células B no depletora (p. ej., belimumab), abatacept, dentro de los 6 meses anteriores al cribado a menos que los recuentos de células B hayan vuelto a ≥ la mitad del LLN.
- Haber recibido cualquier vacuna viva o atenuada (la administración de vacuna inactivada [muerta] es aceptable) dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1, vacuna de Bacillus Calmette-Guérin dentro de 1 año del cribado, o transfusión de sangre dentro de las 4 semanas anteriores al cribado o durante el cribado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inebilizumab
Los participantes recibirán Inebilizumab mediante infusión intravenosa (IV).
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Inebilizumab se administrará mediante infusión intravenosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de inebilizumab
Periodo de tiempo: Hasta el día 561
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Hasta el día 561
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Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática-Tiempo (AUC) de Inebilizumab
Periodo de tiempo: Hasta el día 561
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Hasta el día 561
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Aclaramiento (CL) de Inebilizumab
Periodo de tiempo: Hasta el día 561
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Hasta el día 561
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Vida media terminal (t½) de Inebilizumab
Periodo de tiempo: Hasta el día 561
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Hasta el día 561
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Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss) de Inebilizumab
Periodo de tiempo: Hasta el día 561
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Hasta el día 561
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Cambio desde el valor basal en los recuentos de células B CD20+
Periodo de tiempo: Línea base y día 561
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Línea base y día 561
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Número de Participantes que Experimentaron Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta el día 561
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Hasta el día 561
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Número de Participantes que Experimentaron Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 561
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Línea base hasta el día 561
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Número de Participantes que Experimentaron Eventos de Interés (EOI)
Periodo de tiempo: Línea basal hasta el día 561
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Línea basal hasta el día 561
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Número de Participantes que Experimentaron Cambios Clínicamente Significativos desde el Inicio en los Parámetros de Laboratorio
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el día 561
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Desde la línea base hasta el día 561
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Número de Participantes que Experimentaron Cambios Clínicamente Significativos desde el Inicio en los Signos Vitales
Periodo de tiempo: Línea base hasta el Día 561
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Línea base hasta el Día 561
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tiempo hasta el Primer Brote Tratado a lo Largo de 52 Semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
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Hasta la semana 52
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Porcentaje de Participantes Sin Brotes Durante 52 Semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
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Hasta la semana 52
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Tasa Anualizada de Brotes a lo Largo de 52 Semanas
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
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Hasta la semana 52
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Presencia de Anticuerpos Antifármaco (ADA) Antes y Después del Inicio del Tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 561
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Día 1 al Día 561
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Reducción porcentual desde el valor basal en la dosis diaria de glucocorticoides en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea base y Semana 52
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Línea base y Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Amgen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
10 de junio de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
10 de junio de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de octubre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
30 de octubre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20240202
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520988-41-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos individuales de pacientes anonimizados para las variables necesarias para abordar la pregunta específica de investigación en una solicitud aprobada de intercambio de datos.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y cuando 1) el producto y la indicación (u otro uso nuevo) hayan obtenido la autorización de comercialización tanto en EE. UU. como en Europa, o 2) se interrumpa el desarrollo clínico del producto y/o la indicación y los datos no se presenten a las autoridades reguladoras.
No hay fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores cualificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, el/los producto(s) de Amgen y el/los estudio(s) de Amgen en cuestión, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las cualificaciones de los/las investigadores.
En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar cuestiones de seguridad y eficacia ya abordadas en el etiquetado del producto.
Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos y, si no son aprobadas, pueden ser sometidas a arbitraje adicional por un Panel de Revisión Independiente para el Intercambio de Datos.
Tras la aprobación, se facilitará la información necesaria para abordar la cuestión de investigación en virtud de los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de apoyo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis cuando se proporcionen en las especificaciones de análisis.
Pueden obtenerse más detalles en la URL siguiente.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .