Estudo para Avaliar a Farmacocinética, Farmacodinâmica, Segurança e Tolerabilidade do Inebilizumab em Participantes Pediátricos com IgG4-RD
26 de agosto de 2026 atualizado por: Amgen
Estudo Multicêntrico, Aberto e Não Controlado para Avaliar a Farmacocinética, Farmacodinâmica, Segurança e Tolerabilidade do Inebilizumab em Crianças dos 2 Anos aos Menos de 18 Anos de Idade com Doença Relacionada com a Imunoglobulina G4 (IgG4-RD)
Os objetivos primários deste estudo são caracterizar a farmacocinética (PK) e a farmacodinâmica (PD), bem como avaliar a segurança e a tolerabilidade do inebilizumab em participantes pediátricos com IgG4-RD.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Amgen Call Center
- Número de telefone: 866-572-6436
- E-mail: medinfo@amgen.com
Locais de estudo
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60140-025
- Centro Oncologia Leonardo Da Vinci
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410000
- The Second Xiangya Hospital Of Central South University
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Valencia
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Valencia, Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
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Athens, Grécia, 11527
- General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
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Athens, Grécia, 11521
- Euroclinic Children Hospital
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Warsaw, Polônia, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii i Rehabilitacji im prof dr hab med Eleonory Reicher
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios Chave de Inclusão:
- Os participantes devem pesar ≥ 17 kg para serem elegíveis para inscrição.
- O participante forneceu consentimento informado/assentimento antes do início de quaisquer atividades/procedimentos específicos do estudo. O representante legalmente autorizado do participante forneceu consentimento informado quando o participante é legalmente demasiado jovem para fornecer consentimento informado, e o participante forneceu assentimento por escrito com base nos regulamentos e/ou diretrizes locais antes de quaisquer atividades/procedimentos específicos do estudo serem iniciados.
- Idade de 2 a < 18 anos no momento do rastreio. Para participantes que atinjam a idade de consentimento legal durante o estudo clínico, será necessária notificação, e um novo formulário de consentimento deve ser assinado pelo participante para continuação no estudo.
- Diagnóstico clínico de IgG4-RD.
- Preenchimento dos critérios de classificação do American College of Rheumatology (ACR) de 2019 e da European League Against Rheumatism (EULAR) conforme determinado pelo investigador principal (PI) no rastreio. Especificamente, os participantes devem cumprir os requisitos de entrada dos critérios de classificação (incluindo envolvimento de um dos seguintes órgãos: pâncreas, vias biliares/árvore biliar, órbitas, pulmões, rins, glândulas lacrimais, glândulas salivares maiores, retroperitónio, aorta, paquimeninges ou glândula tireoide [tireoidite de Riedel]), não devem cumprir nenhuma das exclusões dos critérios de classificação e devem alcançar pelo menos 20 pontos de inclusão dos critérios de classificação.
- Receção de todas as vacinas apropriadas para a idade e exigidas localmente antes do rastreio.
- Participantes que necessitem de tratamento adicional ou diferente de glicocorticoides (GCs) para IgG4-RD de acordo com a avaliação do PI no rastreio.
- Participantes que estão em GCs para o tratamento de IgG4-RD devem permanecer com uma dose estável durante pelo menos 2 semanas antes da inscrição (Dia 1). A redução progressiva após a inscrição ficará ao critério do PI.
Critérios Chave de Exclusão:
Participantes com quaisquer dos seguintes testes de função hepática anormais na presença de atividade de IgG4-RD hepatobiliar:
- aspartato aminotransferase (AST) > 10 × limite superior do normal (ULN)
- alanina aminotransferase (ALT) > 10 × ULN
- bilirrubina total (TBL) > 5 × ULN Os testes de função hepática de rastreio podem ser repetidos antes do Dia 1 para permitir que valores anormais devido à atividade de IgG4-RD hepatobiliar respondam ao tratamento com GC.
Evidência de disfunção hepática, renal ou metabólica significativa ou anomalia hematológica significativa, incluindo qualquer um dos seguintes no rastreio (um teste repetido pode ser realizado para confirmar resultados dentro do mesmo período de rastreio):
- contagem de plaquetas < 75000/μL (ou < 75 × 10⁹/L)
- contagem absoluta de neutrófilos < 1200 células/μL
- Ig total < 600 mg/dL
- contagem de linfócitos T CD4 < 300 células/μL
- hemoglobina < 8 g/dL (ou < 80 g/L).
- Taxa de filtração glomerular estimada < 45 mL/min/1,73 m².
- Contagens de células B < metade do limite inferior do normal (LLN) para a idade de acordo com o laboratório central.
- Diagnosticado com uma doença autoimune concomitante que não está controlada ou requer qualquer medicação proibida (a menos que aprovado pelo monitor médico).
- Infeção viral, bacteriana ou fúngica ativa grave clinicamente significativa ou crónica que requer tratamento com anti-infeciosos, hospitalização ou, na opinião do investigador, representa um risco adicional para o participante, dentro de 2 meses antes do Dia 1 do estudo.
- História conhecida de imunodeficiência congénita ou adquirida (ex., devido a infeção por vírus da imunodeficiência humana [VIH], esplenectomia, deficiências de células T relacionadas com imunossupressão ou idiopáticas) que predispõe o participante a infeção.
- Teste positivo para infeção crónica por hepatite B no rastreio, definido como: (1) Antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) positivo; ou (2) Anticorpo anti-core da hepatite B (anti-HBc) positivo MAIS anticorpo de superfície da hepatite B (anti-HBs) negativo. Nota: Participantes com apenas anti-HBs positivo, ou anti-HBc positivo mais anti-HBs positivo e HBsAg negativo, são elegíveis para inscrição.
- Receção de qualquer um dos seguintes antes do Dia 1: alemtuzumab, irradiação linfoide total, transplante de medula óssea, terapia de vacinação com células T.
- Receção de qualquer um dos seguintes dentro de 2 meses antes do Dia 1: azatioprina, micofenolato mofetil, ciclosporina, metotrexato, ciclofosfamida, tocilizumab, satralizumab, eculizumab e mitoxantrona.
- Receção de rituximab ou qualquer agente experimental depletor de células B (ex., ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab), ou qualquer terapia não-depletora dirigida a células B (ex., belimumab), abatacept, dentro de 6 meses antes do rastreio, a menos que as contagens de células B tenham retornado a ≥ metade do LLN.
- Receção de qualquer vacina viva ou atenuada (a administração de vacina inativada [morta] é aceitável) dentro de 4 semanas antes do Dia 1, vacina Bacillus Calmette-Guérin dentro de 1 ano do rastreio, ou transfusão de sangue dentro de 4 semanas antes do rastreio ou durante o rastreio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Inebilizumabe
Os participantes receberão Inebilizumab por via de infusão intravenosa (IV).
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O inebilizumab será administrado por infusão intravenosa.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração Plasmática Máxima (Cmax) do Inebilizumab
Prazo: Até ao Dia 561
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Até ao Dia 561
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Área Sob a Curva de Concentração Plasmática versus Tempo (AUC) do Inebilizumab
Prazo: Até ao Dia 561
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Até ao Dia 561
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Clearance (CL) do Inebilizumab
Prazo: Até ao Dia 561
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Até ao Dia 561
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Meia-vida Terminal (t½) do Inebilizumab
Prazo: Até ao Dia 561
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Até ao Dia 561
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Volume de Distribuição em Estado Estacionário (Vss) do Inebilizumab
Prazo: Até ao Dia 561
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Até ao Dia 561
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Variação em relação à Linha de Base na Contagem de Células B CD20+
Prazo: Linha de base e Dia 561
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Linha de base e Dia 561
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Número de Participantes que Sofreram Eventos Adversos (EA)
Prazo: Até ao Dia 561
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Até ao Dia 561
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Número de Participantes que Experienciaram Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: Linha de base até ao Dia 561
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Linha de base até ao Dia 561
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Número de Participantes com Eventos de Interesse (EOI)
Prazo: Linha de base até ao Dia 561
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Linha de base até ao Dia 561
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Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas nos Parâmetros Laboratoriais em Relação à Linha de Base
Prazo: Linha de base até ao Dia 561
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Linha de base até ao Dia 561
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Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas em Sinais Vitais em Relação à Linha de Base
Prazo: Linha de base até ao Dia 561
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Linha de base até ao Dia 561
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Tempo até ao Primeiro Surto Tratado ao Longo de 52 Semanas
Prazo: Até à Semana 52
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Até à Semana 52
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Percentagem de Participantes Sem Surto ao Longo de 52 Semanas
Prazo: Até à Semana 52
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Até à Semana 52
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Taxa Anualizada de Surto ao Longo de 52 Semanas
Prazo: Até à Semana 52
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Até à Semana 52
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Presença de Anticorpos Antifármaco (ADA) Antes e Após o Início do Tratamento
Prazo: Dia 1 a Dia 561
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Dia 1 a Dia 561
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Percentagem de Redução em Relação à Linha de Base na Dose Diária de Glicocorticoides na Semana 52
Prazo: Linha de Base e Semana 52
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Linha de Base e Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: MD, Amgen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
10 de junho de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
10 de junho de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de outubro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de outubro de 2025
Primeira postagem (Real)
30 de outubro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20240202
- 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520988-41-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados individuais de doentes anonimizados para as variáveis necessárias para abordar a questão de investigação específica num pedido de partilha de dados aprovado.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os pedidos de partilha de dados relativos a este estudo serão considerados a partir de 18 meses após o término do estudo e quando 1) o produto e a indicação (ou outro novo uso) tiverem obtido autorização de comercialização nos EUA e na Europa, ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou da indicação for interrompido e os dados não forem submetidos às autoridades reguladoras.
Não existe data limite para a elegibilidade para submeter um pedido de partilha de dados para este estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Investigadores qualificados podem submeter um pedido contendo os objetivos da investigação, o(s) produto(s) Amgen e o(s) estudo(s) Amgen no âmbito, endpoints/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) investigador(es).
Em geral, a Amgen não concede pedidos externos de dados individuais de doentes com o propósito de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto.
Os pedidos são revistos por um comité de consultores internos e, se não forem aprovados, podem ser posteriormente arbitrados por um Painel Independente de Revisão de Partilha de Dados.
Após aprovação, a informação necessária para abordar a questão de investigação será fornecida nos termos de um acordo de partilha de dados.
Isto pode incluir dados individuais de doentes anonimizados e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise.
Mais detalhes estão disponíveis no URL abaixo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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