Studie for å evaluere farmakokinetikk, farmakodynamikk, sikkerhet og tolerabilitet av Inebilizumab hos pediatriske deltakere med IgG4-RD
26. august 2026 oppdatert av: Amgen
Åpen merket, ukontrollert, multisentrisk studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og toleransen til inebilizumab hos barn fra 2 år til under 18 år med immunglobulin G4-relatert sykdom (IgG4-RD)
Hovedmålene med denne studien er å karakterisere farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD), samt å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til inebilizumab hos pediatriske deltakere med IgG4-RD.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Amgen Call Center
- Telefonnummer: 866-572-6436
- E-post: medinfo@amgen.com
Studiesteder
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60140-025
- Centro Oncologia Leonardo Da Vinci
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- General Children Hospital Panagioti and Aglaias Kyriakou
-
Athens, Hellas, 11521
- Euroclinic Children Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410000
- The Second Xiangya Hospital Of Central South University
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii i Rehabilitacji im prof dr hab med Eleonory Reicher
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inklusjonskriterier:
- Deltakere må veie ≥ 17 kg for å være kvalifisert for inkludering.
- Deltaker har gitt informert samtykke/samtykke før oppstart av noen studie-spesifikke aktiviteter/prosedyrer. Deltakers lovlige foresatte har gitt informert samtykke når deltakeren er lovlig for ung til å gi informert samtykke, og deltakeren har gitt skriftlig samtykke basert på lokale forskrifter og/eller retningslinjer før noen studie-spesifikke aktiviteter/prosedyrer initieres.
- Alder 2 til < 18 år ved screeningtidspunktet. For deltakere som når myndig alder under den kliniske studien, vil det være påkrevd med varsel, og et nytt samtykkeskjema må signeres av deltakeren for å fortsette i studien.
- Klinisk diagnose av IgG4-RD.
- Oppfyllelse av 2019 American College of Rheumatology (ACR) og European League Against Rheumatism (EULAR) klassifiseringskriterier som fastsatt av hovedforskeren (PI) ved screening. Spesifikt må deltakere oppfylle klassifiseringskriterienes inngangskrav (inkludert involvering av ett av følgende organer: bukspyttkjertel, gallekanaler/gallesystem, øyenhuler, lunger, nyrer, tårekjertler, store spyttekjertler, retroperitoneum, aorta, pachymeninger, eller skjoldbruskkjertel [Riedels thyreoiditt]), må ikke oppfylle noen av klassifiseringskriterienes eksklusjoner, og må oppnå minst 20 klassifiseringskriterie inklusjonspoeng.
- Mottatt alle aldersriktige og lokalt påkrevde vaksinasjoner før screening.
- Deltakere som krever behandling i tillegg til eller annet enn glukokortikoider (GC) for IgG4-RD ifølge PIs vurdering ved screening.
- Deltakere som bruker GC for behandling av IgG4-RD bør forbli på en stabil dose i minst 2 uker før inkludering (dag 1). Reduksjon etter inkludering vil være etter PIs skjønn.
Viktige eksklusjonskriterier:
Deltakere med noen av følgende unormale leverfunksjonstester i nærvær av hepatobiliær IgG4-RD-aktivitet:
- aspartataminotransferase (AST) > 10 × øvre normalgrense (ULN)
- alaninaminotransferase (ALT) > 10 × ULN
- totalt bilirubin (TBL) > 5 × ULN Screening leverfunksjonstester kan gjentas før dag 1 for å tillate unormale verdier på grunn av hepatobiliær IgG4-RD-aktivitet å respondere på GC-behandling.
Tegn på betydelig leversvikt, nyresvikt eller metabolsk dysfunksjon eller signifikant hematologisk abnormitet, inkludert noen av følgende ved screening (en gjentatt test kan utføres for å bekrefte resultater innen samme screeningsperiode):
- trombocytter < 75000/μL (eller < 75 × 10⁹/L)
- absolutt neutrofilantall < 1200 celler/μL
- total Ig < 600 mg/dL
- CD4 T-lymfocytantall < 300 celler/μL
- hemoglobin < 8 g/dL (eller < 80 g/L).
- Estimert glomerulær filtreringsrate < 45 mL/min/1,73 m².
- B-cellantall < halvparten av nedre normalgrense (LLN) for alder ifølge sentrallaboratoriet.
- Diagnostisert med en samtidig autoimmun sykdom som er ukontrollert eller krever noen forbudt medisin (med mindre godkjent av medisinsk overvåker).
- Klinisk signifikant alvorlig aktiv eller kronisk viral, bakteriell eller soppinfeksjon som krever behandling med antiinfektiva, innleggelse, eller etter forskerens vurdering representerer en ekstra risiko for deltakeren, innen 2 måneder før dag 1 i studien.
- Kjent historie med medfødt eller ervervet immundefekt (f.eks. på grunn av HIV-infeksjon, splenektomi, immunsuppresjon-relaterte eller idiopatiske T-celledefekter) som predisponerer deltakeren for infeksjon.
- Positiv test for kronisk hepatitt B-infeksjon ved screening, definert som enten: (1) Positiv overflateantigen for hepatitt B (HBsAg); eller (2) Positiv kjerneantistoff for hepatitt B (anti-HBc) PLUSS negativ overflateantistoff for hepatitt B (anti-HBs). Merk: Deltakere med kun positiv anti-HBs, eller positiv anti-HBc pluss positiv anti-HBs og negativ HBsAg, er kvalifisert for inkludering.
- Mottatt noen av følgende før dag 1: alemtuzumab, total lymfoid bestråling, benmargstransplantasjon, T-cellevaksinasjonsterapi.
- Mottatt noen av følgende innen 2 måneder før dag 1: azatioprin, mycofenolat mofetil, cyklosporin, metotrexat, cyklofosfamid, tocilizumab, satralizumab, eculizumab og mitoxantron.
- Mottatt rituximab eller noen eksperimentell B-celledepleterende middel (f.eks. ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab), eller noen ikke-depleterende B-celledirektert terapi (f.eks. belimumab), abatacept, innen 6 måneder før screening med mindre B-cellantall har returnert til ≥ halvparten av LLN.
- Mottatt noen levende eller attenuert vaksine (administrering av inaktivert [drept] vaksine er akseptabelt) innen 4 uker før dag 1, Bacillus Calmette-Guérin-vaksine innen 1 år fra screening, eller blodoverføring innen 4 uker før screening eller under screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Inebilizumab
Deltakerne vil få Inebilizumab via intravenøs (IV) infusjon.
|
Inebilizumab vil bli administrert via intravenøs infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av inebilizumab
Tidsramme: Opp til dag 561
|
Opp til dag 561
|
|
Areal under plasmakonsentrasjons-tidskurven (AUC) for inebilizumab
Tidsramme: Opp til dag 561
|
Opp til dag 561
|
|
Klaring (CL) av Inebilizumab
Tidsramme: Opptil dag 561
|
Opptil dag 561
|
|
Terminal halveringstid (t½) for inebilizumab
Tidsramme: Opp til dag 561
|
Opp til dag 561
|
|
Volum av distribusjon ved stabil tilstand (Vss) for Inebilizumab
Tidsramme: Opp til dag 561
|
Opp til dag 561
|
|
Endring fra baseline i CD20+ B-celleantall
Tidsramme: Utegning og dag 561
|
Utegning og dag 561
|
|
Antall deltakere som opplever bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Opptil dag 561
|
Opptil dag 561
|
|
Antall deltakere som opplever alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til dag 561
|
Baseline opp til dag 561
|
|
Antall deltakere som opplever hendelser av interesse (EOI)
Tidsramme: Grunnlinje opp til dag 561
|
Grunnlinje opp til dag 561
|
|
Antall deltakere som opplever klinisk signifikante endringer fra utgangspunktet i laboratorieparametere
Tidsramme: Baseline opp til dag 561
|
Baseline opp til dag 561
|
|
Antall deltakere som opplever klinisk signifikante endringer fra utgangspunktet i vitale tegn
Tidsramme: Grunnlinje opp til dag 561
|
Grunnlinje opp til dag 561
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til første behandlede flare over 52 uker
Tidsramme: Opptil uke 52
|
Opptil uke 52
|
|
Prosentandel av deltakere uten oppblussing over 52 uker
Tidsramme: Opptil uke 52
|
Opptil uke 52
|
|
Årlig flare-rate over 52 uker
Tidsramme: Opptil uke 52
|
Opptil uke 52
|
|
Tilstedeværelse av antidrug-antistoffer (ADA) før og etter oppstart av behandling
Tidsramme: Dag 1 til Dag 561
|
Dag 1 til Dag 561
|
|
Prosentvis reduksjon fra basislinje i daglig glukokortikoiddose ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje og uke 52
|
Grunnlinje og uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: MD, Amgen
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
31. oktober 2026
Primær fullføring (Antatt)
10. juni 2031
Studiet fullført (Antatt)
10. juni 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. oktober 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. oktober 2025
Først lagt ut (Faktiske)
30. oktober 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20240202
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-520988-41-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Anonymiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å adressere det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert fra 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen (eller annen ny bruk) har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa, eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen er avsluttet og dataene ikke vil bli sendt inn til reguleringsmyndigheter.
Det er ingen sluttdato for å kunne sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(ene) og Amgen-studie(r) i omfang, endepunkter/utfall av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forsker(e)ne.
Generelt godkjenner ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med formål å revurdere sikkerhets- og effektivitetsproblemer som allerede er tatt opp i produktmerkningen.
Forespørsler blir vurdert av et utvalg av interne rådgivere, og hvis de ikke godkjennes, kan de bli videre avgjort av et uavhengig gjennomgangspanel for datadeling.
Ved godkjøring vil informasjon som er nødvendig for å besvare forskningsspørsmålet bli gitt under vilkårene i en datadelingsavtale.
Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjoner.
Ytterligere detaljer er tilgjengelige på nettadressen nedenfor.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .