Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Faasi 1b, avoimen merkinnän tutkimus JTE-162:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvä periodinen oireyhtymä (CAPS)

torstai 5. helmikuuta 2026 päivittänyt: Akros Pharma Inc.

Fasen 1b, avoimen leiman, yksihaarainen tutkimus JTE-162:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja farmakokinetiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvä periodinen oireyhtymä (CAPS)

Tämä tutkimus arvioi JTE-162:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa, kun sitä annetaan kerran päivässä kahden viikon ajan potilaille, joilla on kryopyriiniin liittyvä jaksollinen oireyhtymä (CAPS)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M3B 3S6
        • Rekrytointi
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

  • Perinnöllisen kylmäautotulehduksen oireyhtymän (FCAS) tai Muckle-Wellsin oireyhtymän (MWS) diagnoosi, joka on vahvistettu:
  • Kliinisellä historian otteella: Vähintään 2 tyypillistä kliinistä oiretta (esim. nokkosihottuma, lihaskipu, nivelkipu, toistuva kuume, väsymys/voimattomuus, sidekalvontulehdus tai muut autotulehdusoireet) ennen seulontakäyntiä; JA
  • Geneettisellä vahvistuksella: Vahvistettu NOD-kaltainen reseptoriperheen pyrinidomeenia sisältävän 3 (NLRP3) mutaatio;
  • Suostuu keskeyttämään nykyisen interleukiini (IL)-1 -hoidon, mikäli sovellettavissa;
  • Näyttää uutta CAPS:n puhkeamista seulontajakson aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • On kroonisen imeväisiän neurologisen kutanen niveloireyhtymän (CINCA)/vastasyntyneen pään monijärjestelmätulehduksen (NOMID) sairas;
  • On sairastanut tai sairastaa amyloidoosia, etenevää kuulon heikkenemistä, elinvaurioita tai mitään oiretta, joka on vasta-aiheista anti-IL-1 -hoidon peseytymiselle;
  • On sairastanut aktiivista systeemistä bakteeri-, sieni- tai virusinfektiota 14 päivän kuluessa ennen päivää 1 tai on sairastanut kliinisesti merkittävää toistuvaa tartuntatautia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JTE-162-tabletit
Annos 1 kerran päivässä 2 viikon ajan
Lääke: JTE-162
JTE-162:a sisältävät tabletit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta hoitojakson loppuun (EOT) korkeaherkkyys-C-reaktiivisessa proteiinissa (hs-CRP)
Aikaikkuna: 2 viikkoa
2 viikkoa
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta loppuhetkeen seerumin amyeloidi A:ssa (SAA)
Aikaikkuna: 2 viikkoa
2 viikkoa
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta EOT:iin Interleukiini (IL)-6:ssa
Aikaikkuna: 2 Viikkoa
2 Viikkoa
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasolta EOT:hen Keskeisessä oirepisteessä (KSS)
Aikaikkuna: 2 viikkoa
2 viikkoa
Individuaalisen oirepisteen muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta hoitojakson päättymiseen (EOT) päivittäisen terveydentilan arviointilomakkeen toisen sukupolven (DHAF2) mukaisesti
Aikaikkuna: 2 viikkoa
2 viikkoa
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta EOT:iin globaaleissa sairausaktiivisuuden arvioinneissa DHAF2:lla
Aikaikkuna: 2 viikkoa
2 viikkoa
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta EOT:een tutkijan arvioiman globaalin CAPS-oirearvioinnin osalta
Aikaikkuna: 2 Viikkoa
2 Viikkoa
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtöarvosta EOT:iin tutkijan arvioimien yksittäisten CAPS-oireiden arvioinnissa
Aikaikkuna: 2 viikkoa
2 viikkoa
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 4 viikkoa
4 viikkoa
JTE-162:n annoksenjälkeiset plasmapitoisuudet 1. päivänä
Aikaikkuna: 1 Päivä
1 Päivä
JTE-162:n tasapainoplasmakonsentraatiot päivillä 2, 3 ja 4 sekä viikon 2 käynnillä (päivä 15±2)
Aikaikkuna: Päivä 2, Päivä 3, Päivä 4 ja Päivä 15±2
Päivä 2, Päivä 3, Päivä 4 ja Päivä 15±2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Akros Pharma Inc.

Yhteistyökumppanit

PPD Development, LP

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. marraskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AE162-X-24-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa