Фаза 1b, Открытое исследование по оценке безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики JTE-162 у пациентов с криопирин-ассоциированным периодическим синдромом (CAPS)

Критерии включения:

• Диагностированный семейный холодовой аутовоспалительный синдром (FCAS) или синдром Макла-Уэллса (MWS), подтвержденный:
• Клиническим анамнезом: Наличие как минимум 2 типичных клинических симптомов (например, крапивница, миалгия, артралгия, рецидивирующая лихорадка, усталость/недомогание, конъюнктивит или другие аутовоспалительные симптомы) до визита скрининга; И
• Генетическим подтверждением: Подтвержденная мутация нуклеотид-связывающего и олигомеризующегося домена (NOD)-подобного рецептора семейства пирин-домена 3 (NLRP3);
• Готовность прекратить текущее лечение анти-интерлейкином (IL)-1, если применимо;
• Демонстрация de novo обострения CAPS в течение периода скрининга.

Критерии исключения:

• Наличие хронического инфантильного неврологического кожно-суставного синдрома (CINCA)/неонатального мультисистемного воспалительного заболевания (NOMID);
• Наличие в анамнезе или в настоящее время амилоидоза, прогрессирующей потери слуха, повреждения органов или любого симптома, противопоказывающего отмывку от лечения анти-IL-1;
• Наличие активной системной бактериальной, грибковой или вирусной инфекции(й) в течение 14 дней до Дня 1 или наличие в анамнезе клинически значимых рецидивирующих инфекционных заболеваний